A Food and Drug Administration autorizou o nirogacestat (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) em 27 de novembro de 2023, para pacientes adultos com tumores desmóides avançados que necessitam de tratamento sistêmico. Esta é a terapia inicial autorizada para tumores desmóides.
Um estudo chamado DeFi (NCT03785964) analisou como funcionava bem. Foi um experimento internacional, multicêntrico, randomizado (1:1), duplo-cego, controlado por placebo, com 142 pacientes que tinham tumores desmóides que estavam piorando e não podiam ser tratados com cirurgia. Os pacientes foram qualificados se o tumor desmóide tivesse avançado dentro de 12 meses após a triagem. Os participantes foram designados aleatoriamente para tomar 150 mg de nirogacestat ou placebo por via oral duas vezes ao dia até a progressão da doença ou toxicidade intolerável.
A sobrevida livre de progressão (PFS) calculada pelo RECIST v1.1 por uma revisão central independente e cega ou a progressão clínica avaliada pelo investigador e revisada de forma independente foi a principal forma de medir o quão bem o tratamento funcionou. A mediana da sobrevida livre de progressão (PFS) não foi determinada no grupo do nirogacestat (IC 95%: não determinado) e foi de 15.1 meses (IC 95%: 8.4, não determinado) no grupo placebo. A taxa de risco (HR) foi de 0.29 (IC 95%: 0.15; 0.55) com um valor p inferior a 0.001. Uma investigação inicial da sobrevivência livre de progressão (PFS) utilizando apenas progressão radiográfica revelou uma taxa de risco de 0.31 (IC 95%: 0.16; 0.62).
A taxa de reação objetiva (ORR) foi uma medida extra de eficácia. A taxa de resposta objetiva (ORR) foi de 41% (IC 95%: 29.8; 53.8) para os participantes do grupo nirogacestat e de 8% (IC 95%: 3.1; 17.3) para os participantes do grupo placebo (valor p=<0.001). ). A melhora na pior dor relatada pelos pacientes desde o início do estudo, que favoreceu o grupo do nirogacestat, confirmou ainda mais os resultados de eficácia.
Os efeitos adversos prevalentes incluíram diarreia, toxicidade ovariana, erupção cutânea, náusea, exaustão, estomatite, dor de cabeça, desconforto estomacal, tosse, alopecia, infecção do trato respiratório superior e dispneia.
A dosagem sugerida de nirogacestat é de 150 mg por via oral duas vezes ao dia, com ou sem alimentos, até que a doença progrida ou haja toxicidade inaceitável. Cada dose de 150 mg é composta por três comprimidos de 50 mg.
O dotatato de lutécio Lu 177 é aprovado pela USFDA para pacientes pediátricos com 12 anos ou mais com GEP-NETS
O dotatato de lutécio Lu 177, um tratamento inovador, recebeu recentemente a aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para pacientes pediátricos, marcando um marco significativo na oncologia pediátrica. Esta aprovação representa um farol de esperança para crianças que lutam contra tumores neuroendócrinos (TNEs), uma forma rara mas desafiadora de cancro que muitas vezes se revela resistente às terapias convencionais.