A Food and Drug Administration concedeu aprovação acelerada ao pirtobrutinibe (Jaypirca, Eli Lilly and Company) em 1º de dezembro de 2023, para adultos com leucemia linfocítica crônica ou linfoma linfocítico pequeno (LLC/SLL) que foram submetidos a pelo menos duas linhas anteriores de terapia, incluindo um inibidor de BTK e um inibidor de BCL-2.
O estudo analisou quão bem funcionou no BRUIN (NCT03740529), um ensaio mundial, aberto, de braço único e multicoorte com 108 pessoas que tinham LLC ou SLL e já tinham recebido pelo menos dois outros tratamentos, incluindo um inibidor de BTK e um inibidor de BCL-2. Os pacientes foram submetidos a uma mediana de 5 linhas anteriores de terapia, com variação de 2 a 11. Setenta e sete por cento dos pacientes pararam de usar o inibidor de BTK anterior devido a doença refratária ou agravamento. O medicamento Pirtobrutinib foi administrado por via oral na dosagem de 200 mg uma vez ao dia e foi mantido até ocorrer progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
As métricas primárias de eficácia foram a taxa de resposta global (ORR) e a duração da resposta (DOR), avaliadas por um comité de revisão independente com base nos critérios iwCLL de 2018. A taxa de resposta objetiva (ORR) foi de 72% com um intervalo de confiança (IC) de 95% de 63% a 80%, e a duração mediana da resposta (DOR) foi de 12.2 meses com um IC de 95% de 9.3 a 14.7. Todas as respostas estavam incompletas.
Os efeitos colaterais mais frequentes (≥ 20%), sem incluir termos relacionados ao laboratório, foram fadiga, hematomas, tosse, desconforto musculoesquelético, COVID-19, diarréia, pneumonia, dor de estômago, dispneia, sangramento, edema, náusea, pirexia e dor de cabeça. As anomalias laboratoriais de grau 3 ou 4 que afectaram mais de 10% dos doentes incluíram redução da contagem de neutrófilos, anemia e diminuição da contagem de plaquetas. 32% dos pacientes apresentaram infecções graves, com infecções fatais relatadas em 10% dos casos. O material de prescrição inclui advertências e recomendações para infecções, sangramento, citopenias, arritmias cardíacas e cânceres primários subsequentes.
A dosagem sugerida de pirtobrutinibe é de 200 mg por via oral uma vez ao dia até progressão da doença ou efeitos intoleráveis.
Câncer
O dotatato de lutécio Lu 177 é aprovado pela USFDA para pacientes pediátricos com 12 anos ou mais com GEP-NETS
O dotatato de lutécio Lu 177, um tratamento inovador, recebeu recentemente a aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para pacientes pediátricos, marcando um marco significativo na oncologia pediátrica. Esta aprovação representa um farol de esperança para crianças que lutam contra tumores neuroendócrinos (TNEs), uma forma rara mas desafiadora de cancro que muitas vezes se revela resistente às terapias convencionais.
Alysha Mendossa
11 de maio de 2024
