O FDA concedeu seu medicamento inovador quizartinibe a tratamento inovador. Quizartinibe é um FLT3 inibidor sob investigação para o tratamento de pacientes adultos com recaída / refratário FLT3-ITD leucemia mielóide aguda ( AML ). Esta identificação irá acelerar o desenvolvimento de quizartinibe e espera-se trazer novos medicamentos aos pacientes o mais rápido possível.
AML é um maligno câncer de sangue e medula óssea that causes dysfunctional cancerous leukocytes to proliferate and accumulate uncontrollably, and affects the production of normal blood cells. The United States this year is expected to have more than 19000 nome dos novos pacientes diagnosticados, e mais de 10000 Ge AML mortes. O 2005 2011- resultados da pesquisa mostram que 5- taxa de sobrevivência anual de AML pacientes é apenas 26% , que é o mais baixo entre todos os tipos de leucemia. FLT3 gene mutation is the most common genetic mutation in AML pacientes, enquanto FLT3-ITD é a mutação mais frequente de FLT3 gene, e cerca de um quarto de AML os pacientes são portadores dessa mutação. Em comparação com pacientes que não carregam esta mutação, pacientes com FLT3-ITD mutations had a worse prognosis, a higher risk of cancer recurrence, and a greater risk of death after relapse. Even if these patients receive a hematopoietic stem cell transplant ( TCTH ), a chance de recorrência do câncer após o tratamento ainda é maior do que a de pacientes que não possuem essa mutação. Atualmente, não há tratamento aprovado para esta doença. Portanto, espera-se que esta terapia inovadora traga uma nova esperança aos pacientes com FLT3-ITD .
Além da identificação da terapia inovadora, quizartinibe também recebeu Certificação qualificação rápida para recaída / refratário AML terapia e a qualificação de medicamento órfão para AML publicado por Certificação e a Agência Europeia de Medicamentos ( EMA ) Quizartinib é ainda em fase de pesquisa e desenvolvimento e não foi aprovado em nenhum país. Segurança e tolerância ainda precisam ser certificadas. No entanto, espera-se que essa aprovação acelere o desenvolvimento do medicamento, o que é realmente uma boa notícia para os pacientes.
