Novembro 2023: Para pacientes pediátricos com idade igual ou superior a um ano com leucemia mielóide crônica (LMC) Ph+ em fase crônica (FC), recém-diagnosticada (ND) ou resistente ou intolerante (R/I) à terapia anterior, a Food and Drug Administration aprovou o bosutinibe ( Bosulif, Pfizer). Além disso, uma nova forma farmacêutica em cápsula com concentrações de 50 mg e 100 mg foi aprovada pelo FDA.
O ensaio BCHILD (NCT04258943) avaliou a eficácia do bosutinibe em pacientes pediátricos com LMC Ph+ ND CP e LMC Ph+ CP R/I. O estudo foi multicêntrico, não randomizado e aberto, com os objetivos de determinar uma dose recomendada, estimar a segurança e tolerabilidade, avaliar a eficácia e avaliar bosutinibe farmacocinética nesta população de pacientes. O ensaio incluiu 21 pacientes com LMC Ph+ em PC ND tratados com 300 mg/m2 uma vez ao dia e 28 pacientes com LMC Ph+ em PC R/I tratados com bosutinib em 300 mg/m2 a 400 mg/m2 por via oral uma vez ao dia.
A resposta citogenética principal (MCyR), a resposta citogenética completa (CCyR) e a resposta molecular principal (MMR) foram as principais métricas de resultados de eficácia. As respostas citogenéticas principal (MCyR) e completa (CCyR) para pacientes pediátricos com LMC Ph+ ND CP foram de 76.2% (IC 95%: 52.8; 91.8) e 71.4% (IC 95%: 47.8; 88.7), respectivamente. 28.6% (IC 95%: 11.3; 52.3) foi a MMR e 14.2 meses foi o período mediano de acompanhamento (intervalo: 1.1; 26.3 meses).
As respostas citogenéticas principal (MCyR) e completa (CCyR) para pacientes pediátricos com LMC Ph+ em PC R/I foram de 82.1% (IC 95%: 63.1; 93.9) e 78.6% (IC 95%: 59; 91.7), respectivamente. 50% (IC 95%: 30.6; 69.4) foi a MMR. Dois dos 14 pacientes que atingiram a MMR perderam a MMR após receberem tratamento durante 13.6 e 24.7 meses, respectivamente. Um acompanhamento de 23.2 meses foi a mediana (intervalo: 1, 61.5 meses).
Entre os pacientes pediátricos, diarréia, dor abdominal, vômito, náusea, erupção cutânea, letargia, disfunção hepática, dor de cabeça, pirexia, diminuição do apetite e constipação foram os efeitos colaterais relatados com mais frequência (≥20%). Em pacientes pediátricos, o aumento da creatinina, o aumento da alanina aminotransferase ou aspartato aminotransferase, a diminuição da contagem de leucócitos e a diminuição da contagem de plaquetas foram as anormalidades laboratoriais mais prevalentes que pioraram desde o início (≥45%).
Para pacientes pediátricos com LMC Ph+ ND CP, a dosagem recomendada de bosutinibe é de 300 mg/m2 por via oral uma vez ao dia com alimentos; para pacientes pediátricos com LMC Ph+ em PC R/I, a dosagem recomendada é de 400 mg/m2 por via oral uma vez ao dia com alimentos. O conteúdo das cápsulas pode ser combinado com iogurte ou purê de maçã para pessoas que não conseguem engoli-las.
