Agosto 2021: Após a falha de pelo menos duas linhas anteriores de terapia sistêmica, a Food and Drug Administration aprovou belumosudil (Rezurock, Kadmon Pharmaceuticals, LLC), um inibidor da quinase, para pacientes adultos e pediátricos de 12 anos ou mais com doença do enxerto contra hospedeiro crônica (GVHD crônica).
KD025-213 (NCT03640481), um experimento de variação de dose multicêntrico, aberto e randomizado no qual 65 pacientes com DECH crônica foram tratados com belumosudil 200 mg administrado por via oral uma vez ao dia, foi usado para avaliar a eficácia.
A taxa de resposta global (ORR) ao longo do Ciclo 7 Dia 1 foi a medida final de eficácia primária, com resposta global definida como uma resposta completa (CR) ou resposta parcial (PR) de acordo com o Projeto de Desenvolvimento de Consenso do NIH de 2014 sobre Ensaios Clínicos em Enxerto Crônico Diretrizes para Doenças Contra o Hospedeiro. A ORR foi de 75% (IC 95 por cento: 63, 85); 6% dos pacientes tiveram uma resposta completa e 69% tiveram uma resposta parcial. O tempo médio necessário para obter a primeira resposta foi de 1.8 meses (IC 95 por cento: 1.0, 1.9). A duração média da resposta para DECH crônica foi de 1.9 meses, medida desde a primeira resposta até progressão, morte ou novos tratamentos sistêmicos (IC de 95 por cento: 1.2, 2.9). Não ocorreu mortalidade ou início de nova medicação sistémica em 62 por cento (IC 95 por cento: 46, 74) dos doentes que obtiveram resposta durante pelo menos 12 meses após a resposta.
Infecções, astenia, náusea, diarreia, dispneia, tosse, edoema, hemorragia, dor abdominal, dor musculoesquelética, dor de cabeça, fosfato diminuído, gama glutamil transferase aumentada, linfócitos diminuídos e hipertensão foram as reações adversas mais comuns (20%), incluindo laboratoriais anormalidades.
Belumosudil deve ser tomado uma vez ao dia, com alimentos, na dose de 200 mg.
