Jan 2022: Para pacientes adultos com tumores de células epitelioides malignos metastáticos ou irressecáveis localmente avançados, a Food and Drug Administration licenciou partículas ligadas à proteína sirolimus para suspensão injetável (ligada à albumina) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
A eficácia foi testada em 31 pacientes com PEComa maligno metastático ou irressecável localmente avançado no AMPECT (NCT02494570), um estudo clínico multicêntrico de braço único. Nos dias 1 e 8 de cada ciclo de 21 dias, os pacientes receberam 100 mg/m2 de partículas ligadas às proteínas de sirolimus até progressão da doença ou toxicidade intolerável.
A taxa de resposta geral (ORR) e a duração da resposta (DOR) foram as principais medidas de resultados de eficácia, conforme determinado por uma revisão central independente cega usando RECIST v.1.1. A ORR foi de 39 por cento (IC de 95 por cento: 22 por cento, 58 por cento), com dois pacientes respondendo completamente. A DOR mediana não foi atingida (IC 95 por cento: 6.5 meses, não estimável). 67 por cento dos entrevistados tiveram uma resposta que durou mais de 12 meses e 58 por cento tiveram uma resposta que durou mais de 24 meses.
Estomatite, cansaço, erupção cutânea, infecção, náusea, edoema, diarreia, desconforto musculoesquelético, diminuição de peso, diminuição do apetite, tosse, vômito e disgeusia foram os eventos colaterais mais prevalentes (30 por cento). Linfócitos diminuídos, glicose aumentada, potássio diminuído, fosfato diminuído, hemoglobina diminuída e lipase elevada foram as anormalidades laboratoriais de grau 3 a 4 mais prevalentes (6%).
Até a progressão da doença ou toxicidade intolerável, a dosagem recomendada é 100 mg / m2 administrada como uma infusão IV durante 30 minutos nos dias 1 e 8 de cada ciclo de 21 dias.
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