Omidubicel é aprovado pela USFDA para reduzir o tempo de recuperação de neutrófilos e infecção em pacientes com neoplasias hematológicas

Maio 2023: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) foi aprovado pela Food and Drug Administration para uso em pacientes adultos e pediátricos (12 anos de idade ou mais) com malignidades hematológicas que estão programados para receber um transplante de sangue do cordão umbilical após condicionamento mieloablativo para acelerar a recuperação dos neutrófilos e diminuir o risco de infecção.

In Study P0501 (NCT02730299), an open-label, multicenter, randomised trial of omidubicel-onlv transplantation or unmanipulated cord blood (UCB) unit transplantation after myeloablative conditioning in patients with hematologic malignancies, the effectiveness and safety of the treatments were assessed. A total of 125 individuals were randomly assigned, with 62 receiving omidubicel-onlv and 63 receiving UCB. 52 patients had omidubicel-onlv transplantation, with a median dose of 9.0 X 106 cells/kg (range 2.1 – 47.6 X 106 cells/kg) of CD34+ cells. In the UCB arm, 56 patients had one or two cord units (66% received two cord units) implanted. The median CD34+ cell dose in the 42 patients who had post-thaw cell doses recorded was 0.2 X 106 cells/kg (range 0.0 – 0.8 X 106 cells/kg). There were other conditioning protocols utilised, such as those based on chemotherapy or Total Body Irradiation.

Time to neutrophil recovery after transplantation and the frequency of Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN) Grade 2/3 bacterial or Grade 3 fungal infections through Day 100 after transplantation were the primary efficacy outcome measures. The median time to neutrophil recovery was 12 days (95% CI: 10-15 days) for those receiving omidubicel-onlv, and 22 days (95% CI: 19-25 days) for those receiving UCB. In the omidubicel-onlv arm, 87% of patients and 83% of those receiving UCB experienced neutrophil recovery. Through Day 100 after transplantation, the incidence of BMT CTN Grade 2/3 bacterial or Grade 3 fungal infections was 39% and 60%, respectively, in the two groups.

O material de prescrição inclui um aviso em caixa para reações de infusão fatais ou com risco de vida, doença do enxerto contra o hospedeiro (GvHD), síndrome do enxerto e falha do enxerto, semelhante à dos medicamentos SCU autorizados. Omidubicel-onlv foi administrado a 117 indivíduos para qualquer doença; deles, 47% apresentaram reações à infusão, 58% apresentaram DECH aguda, 35% apresentaram DECH crônica e 3% apresentaram falha do enxerto.

As respostas adversas de Grau 3-5 mais frequentes nos pacientes do Estudo P0501 com malignidades hematológicas foram dor (33%), inflamação da mucosa (31%), hipertensão (25%) e toxicidade gastrointestinal (19%).

A dose recomendada de omidubicel-somente é de duas infusões sequenciais consistindo no seguinte:

• a Fração cultivada: um mínimo de 8.0 × 10⁸ total de células viáveis ​​com um mínimo de 8.7% de células CD34+ e um mínimo de 9.2 × 10⁷ células CD34+ totais, seguidas por
• a Fração não cultivada: um mínimo de 4.0 × 10⁸ total de células viáveis ​​com um mínimo de 2.4 × 10⁷ Células CD3+.

Informações completas de prescrição para Omisirge estarão disponíveis aqui.