Novembro 2023: A Food and Drug Administration (FDA) aprovou o Ivosidenib (Tibsovo, Servier Pharmaceuticals LLC) em novembro de 2023 para o tratamento de pacientes adultos com síndromes mielodisplásicas (SMD) recidivantes ou refratárias que apresentam uma mutação suscetível de isocitrato desidrogenase-1 (IDH1) de acordo com um Teste aprovado pela FDA.
A FDA também aprovou o Abbott RealTime IDH1 Assay como ferramenta de diagnóstico complementar para a escolha de pacientes que receberão ivosidenib.
A aprovação foi baseada no AG120-C-001 (NCT02074839), um estudo multicêntrico, aberto e de braço único com 18 pacientes adultos que tinham SMD recidivante ou refratária e uma mutação IDH1. As mutações IDH1 foram identificadas através da utilização de testes de diagnóstico locais ou centrais em sangue periférico ou medula óssea e posteriormente validadas através de análise retrospectiva empregando o Abbott RealTime IDH1 Assay.
O inosidenib oral foi administrado numa dose inicial de 500 mg por dia de forma contínua durante 28 dias, ou até ocorrer transplante de células estaminais hematopoiéticas, progressão da doença ou toxicidade inaceitável. A duração média do tratamento foi de 9.3 meses. Após receber ivosidenib, foi realizado um transplante de células estaminais num paciente.
A taxa de necessidade de transfusões de sangue para não necessidade delas, a taxa de remissão completa (CR) ou remissão parcial (RP) (resposta do Grupo de Trabalho Internacional de 2006 para MDS) e as durações de CR + PR foram usadas para avaliar quão bem o tratamento funcionou. Cada resposta observada constituiu um CR. 389.9% foi a taxa de CR (IC 95%: 17.3; 64.3%). O tempo médio para RC foi de 1.9 meses, com variação de 1.0 a 5.6 meses. No entanto, a duração mediana da RC não pôde ser estimada, variando de 1.9 a 80.8+ meses. Dos nove pacientes que inicialmente dependiam de transfusões de glóbulos vermelhos (hemácias) e plaquetas, seis (67%) alcançaram independência das transfusões de hemácias e plaquetas em qualquer período de 56 dias após o início do estudo. Sete em cada nove pacientes que estavam livres de transfusões no início do estudo, incluindo transfusões de plaquetas e glóbulos vermelhos, permaneceram livres de transfusões durante qualquer período de 56 dias após o período inicial (78 por cento).
Comparáveis às reações adversas mais frequentes observadas com ivosidenib em monoterapia para LMA, estas foram as reações adversas mais frequentes. Além dos gastrointestinais (constipação, náusea, artralgia, letargia, tosse e mialgia), esses sintomas também incluem erupção cutânea e artralgia. O QTc também pode ser prolongado pelo Tibsovo.
Uma advertência em caixa está incluída nas informações de prescrição para alertar os pacientes e profissionais de saúde sobre o risco de síndrome de diferenciação potencialmente fatal.
Veja informações completas de prescrição de Tibsovo.
