Fev 2023: A terapia experimental com células T CAR da IASO Biotherapeutics para mieloma múltiplo recidivante ou refratário (RRMM), CT103A, recebeu designações de terapia avançada de medicina regenerativa e rápida da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, de acordo com a empresa.
Essas designações se somam à designação de medicamento órfão do tratamento do ano anterior do órgão regulador.
Essas designações, que oferecem apoio financeiro e regulatório, destinam-se a acelerar o desenvolvimento de medicamentos com potencial para tratar doenças graves, com risco de vida ou incomuns, para as quais atualmente não há tratamentos suficientes.
“Aproveitando seu... pipeline de produtos inovadores [e] recursos clínicos e de fabricação integrados, a IASO visa oferecer terapias transformadoras, curáveis e acessíveis que atendam às necessidades médicas não atendidas dos pacientes na China e em todo o mundo”, disse a empresa em seu anúncio. .
Julgamento de CT103A nos EUA previsto para maio
O status de acompanhamento rápido permite que você passe por uma revisão contínua e veja se você se qualifica para uma aprovação mais rápida e uma revisão prioritária. Revisão contínua significa que uma empresa pode enviar partes de um aplicativo regulatório quando estiverem prontas, em vez de esperar até que todas as partes sejam concluídas antes que a agência possa examinar o aplicativo.
A aprovação acelerada, também chamada de “aprovação condicional”, é concedida a tratamentos cuja disponibilidade imediata atende a uma necessidade médica ainda não atendida, desde que evidências iniciais mostrem que os benefícios do tratamento superam os riscos.
Com uma designação RMAT, você pode falar com o FDA cedo, frequentemente e de perto. No caso de uma aprovação acelerada, a evidência clínica necessária para confirmar os benefícios da terapia e obter uma aprovação total pode vir de outras fontes além do ensaio clínico confirmatório tradicional, o que geralmente economiza tempo e dinheiro.
Até agora, o CT103A só foi testado em pacientes com mieloma na China, onde foi considerado uma terapia inovadora e agora está sendo revisado rapidamente. Lá, a IASO e a Innovent Biologics estão trabalhando juntas para produzir o CT103A.
Em dezembro, o FDA aprovou o pedido da IASO para um novo medicamento experimental. Isso significava que o CT103A poderia ser usado em ensaios clínicos nos EUA
Um ensaio clínico de Fase 1b (NCT05698303) testará o tratamento em até 12 adultos com RRMM para ver se é seguro e eficaz. O estudo será feito no MD Anderson Cancer Center da Universidade do Texas em Houston, Texas. A previsão é que comece em maio.
A terapia com células T do receptor de antígeno quimérico (CAR) funciona tornando mais fácil para as células T, que são um tipo de célula imunológica que pode combater o câncer, encontrar e atacar células cancerígenas.
Coletar as células T de um paciente e alterá-las no laboratório para produzir um receptor, ou CAR, que reconheça proteínas específicas nas células cancerígenas é a principal ideia por trás desse método. Quando essas células modificadas são colocadas de volta no corpo, elas devem encontrar e matar as células cancerígenas sem ferir as células saudáveis do corpo.
CT103A goes after a protein called B-cell mature antigen that is only found in cancer cells (BCMA). It also has a small piece of a human antibody that is meant to lower the chance that the body’s immune system will attack the therapy. This is a common problem with Terapias de células T CAR that can make it hard to re-dose them if a person’s cancer comes back.
Em um estudo piloto inicial da Fase 1 (ChiCTR1800018137) na China, 18 pessoas com RRMM receberam o tratamento. Após cerca de um ano, todos eles tiveram uma resposta ao tratamento. Quase três quartos (72,2%) tiveram uma resposta completa ou melhor, o que significa que o tumor desapareceu.
Até o momento, a terapia com células CAR T da IOSA foi testada apenas na China
Depois disso, um estudo de Fase 1/2 chamado FUMANBA-1 (NCT05066646) foi iniciado na China para testar a segurança e a eficácia do CT103A em até 132 adultos com RRMM.
Last year, at the European Hematology Association Research Conference, a presentation was given called “Updated Phase 1/2 Data of the Safety and Efficacy of CT103A, Fully-Human BCMA-Directed CAR-T Cells in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma.” This was based on data from the first two phases of the study.
Em 21 de janeiro de 2022, o CT103A havia sido usado para tratar 79 pessoas e o tempo médio de acompanhamento era de quase 10 meses.
Esses pacientes já haviam passado por uma média de cinco linhas de tratamento, algumas das quais eram drogas imunomoduladoras, inibidores de proteassoma e inibidores de CD38. Doze (15.2%) deles já haviam sido tratados com terapia de células CAR-T direcionadas a BCMA não humano.
Após uma mediana de 16 dias de tratamento, os resultados mostraram que a maioria dos pacientes (94.9%) teve pelo menos uma resposta parcial. Isso incluiu 68.4% dos pacientes que tiveram uma resposta completa ou melhor e 89.9% dos pacientes que tiveram uma resposta parcial muito boa ou melhor.
Dez pessoas com mieloma extramedular, um tipo de câncer que cresce fora da medula óssea, melhoraram com o tratamento. Todas essas pessoas melhoraram após o tratamento e 90% delas melhoraram ou melhoraram completamente.
The response rate for the 12 people who had Terapia de células T CAR before was 75%, and 41.7% of those people had a complete response or better.
De todo o grupo de 79 pacientes, 92.4% também foram negativos para doença residual mínima, ou o pequeno número de células cancerígenas que às vezes podem permanecer após o tratamento e causar o retorno da doença.
O perfil de segurança do CT103A era bom e fácil de manusear.
Most patients (94.9%) had cytokine release syndrome, which is an immune response that can be dangerous and is often seen with Terapias de células T CAR. But most of the time, these reactions were mild or moderate and lasted about five days.
A síndrome de neurotoxicidade associada a células efetoras imunes, uma resposta imune grave que afeta o sistema nervoso, foi observada em duas pessoas. Seus sintomas foram leves ou moderados e desapareceram.
Em geral, CT103A não causou respostas imunes contrárias ao tratamento, embora 16.5% dos pacientes tenham resultado positivo para anticorpos contra CT103A.
Em um estudo de Fase 1 FUMANBA-2 (NCT05181501), até 20 pacientes recém-diagnosticados com mieloma múltiplo de alto risco estão sendo testados para ver se o CT103A pode ajudá-los.
