Em 14 de janeiro de 2019, o cabozantinibe (CABOMETYX, Exelixis, Inc.) foi aprovado pelo Food and Drug Administration para pacientes com carcinoma hepatocelular (CHC) que foram previamente tratados com sorafenibe.
A aprovação foi baseada em um estudo randomizado (2:1) CELESTIAL (NCT01908426), duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico em pacientes com CHC que haviam obtido sorafenibe anteriormente e apresentavam lesão hepática em Child Pugh Classe A. Os pacientes foram randomizados para receber quer cabozantinib 60 mg uma vez por dia por via oral (n=470) ou placebo (n=237) antes do agravamento da doença ou toxicidade inadequada.
A medida de eficácia primária foi a sobrevivência global (SG); medidas de resultados adicionais foram sobrevida livre de progressão (PFS) e taxa de resposta global (ORR), conforme avaliado pelos investigadores de acordo com RECIST 1.1. A OS mediana foi de 10.2 meses (IC 95%: 9.1,12.0; 8) para pacientes que receberam cabozantinibe e 95 meses (IC 6.8%: 9.4; 0.76) para aqueles que receberam placebo (HR 95; IC 0.63%: 0.92; 0.0049; p = 5.2). . A PFS mediana foi de 4.0 meses (5.5; 1.9) e 1.9 meses (1.9; 0.44), nos braços cabozantinib e placebo, respetivamente (HR 95; IC 0.36%: 0.52; 0.001; p<4). A ORR foi de 95% (IC 2.3%: 6.0; 0.4) no braço cabozantinibe e 95% (IC 0.0%: 2.3; XNUMX) no braço placebo.
Diarréia, fadiga, redução do apetite, eritrodisestesia palmar-plantar, náusea, hipertensão e vômito são as reações adversas mais comuns em cerca de 25 por cento dos pacientes que receberam cabozantinibe em ensaios clínicos, a fim de minimizar a frequência.
A dose recomendada de cabozantinib é de 60 mg por via oral, pelo menos 1 hora antes ou 2 horas após uma refeição, uma vez por dia.
Certificação concedeu a este pedido a designação de medicamento órfão. Os profissionais de saúde devem relatar todos os eventos adversos graves suspeitos de estarem associados ao uso de qualquer medicamento e dispositivo ao FDA Sistema de relatórios MedWatch ou ligando para 1-800-FDA-1088.
