Agosto de 2021: Belzutifan (Welireg, Merck), um inibidor do fator indutível por hipóxia, foi aprovado pela Food and Drug Administration para pacientes adultos com doença de von Hippel-Lindau que requerem terapia para carcinoma de células renais (RCC), hemangioblastomas do sistema nervoso central (SNC) ou tumores neuroendócrinos pancreáticos (pNET), mas não requer cirurgia imediata.
Belzutifan foi estudado em 61 pacientes com RCC associado a VHL (VHL-RCC) diagnosticado com base em uma alteração na linha germinativa de VHL e pelo menos um tumor sólido detectável confinado ao rim no Estudo 004 em andamento (NCT03401788), uma investigação clínica aberta. Pacientes com outras doenças malignas relacionadas à VHL, como hemangioblastomas do SNC e pNET, foram incluídos. Belzutifan 120 mg foi administrado aos pacientes uma vez ao dia até a progressão da doença ou toxicidade intolerável.
A taxa de resposta geral (ORR) foi o desfecho primário de eficácia, conforme definido pela avaliação radiológica e avaliada por um comitê de revisão independente usando RECIST v1.1. A duração da resposta (DoR) e o tempo de resposta foram dois outros objetivos de eficácia (TTR). Em indivíduos com CCR associado à VHL, foi encontrada uma ORR de 49% (IC 95 por cento: 36, 62). Todos os pacientes com VHL-RCC que tiveram uma resposta foram rastreados por pelo menos 18 meses após o início do tratamento. A mediana DoR não foi atingida; 56% dos entrevistados tiveram um DoR de menos de 12 meses e um TTR médio de 8 meses. 24 pacientes com hemangioblastomas mensuráveis do SNC tiveram uma ORR de 63 por cento, e 12 pacientes com pNET mensurável tiveram uma ORR de 83 por cento em pacientes com outras neoplasias não-RCC associadas à VHL. Para hemangioblastomas do SNC e pNET, a DoR mediana não foi atingida, com durações de resposta de menos de 12 meses em 73 por cento e 50 por cento dos pacientes, respectivamente.
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took Belzutifan. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
Belzutifan deve ser tomado uma vez ao dia, com ou sem alimentos, na dosagem de 120 mg.
Referência: https://www.fda.gov/
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