2022 de março: abatacept (Orencia, Bristol-Myers Squibb Empresa) foi aprovado pela Food and Drug Administration para a prevenção da doença aguda do enxerto versus hospedeiro (DECHa) em adultos e pacientes pediátricos com 2 anos de idade ou mais que estão recebendo transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) de um alelo correspondente ou 1. doador não aparentado incompatível. Este é o primeiro tratamento para DECHa aprovado pelo FDA. Dados do mundo real (RWD) foram utilizados na aplicação para determinar a eficácia clínica. RWD refere-se a dados clínicos que são sistematicamente recolhidos de muitas fontes, incluindo dados de registo, a fim de fornecer evidências do mundo real (RWE).
Em duas investigações, as crianças de seis anos ou mais que receberam TCTH de um doador não aparentado compatível ou 1 alelo incompatível foram examinadas quanto à eficácia.
GVHD-1 (NCT 01743131) foi um ensaio clínico randomizado (1:1), duplo-cego, controlado por placebo, no qual os pacientes receberam abatacept ou placebo em combinação com CNI e MTX após receberem 8 de 8 Antígeno Leucocitário Humano (HLA )-correspondido HSCT. Embora a sobrevida livre de DECH grave (grau III-IV) não tenha sido significativamente melhorada em pacientes que receberam Orencia em comparação com pacientes que receberam placebo no dia 180 após o transplante (HR 0.55; IC 95% 0.26, 1.18), a taxa de SG no dia 180 após TCTH foi de 97 por cento (IC de 95 por cento: 89 por cento, 99 por cento) para pacientes que receberam abatacept comparado a 84 por cento (IC de 95 por cento: 73 por cento, 91 por cento) para pacientes (HR 0.33; IC de 95 por cento: 0.12, 0.93 ). No dia 180 após o TCTH, a taxa de sobrevida livre de DECH moderada-grave (grau II-IV) para pacientes que receberam abatacept foi de 50% (IC 95%: 38%, 61%), em comparação com 32% (IC 95% : 21 por cento, 43 por cento) para pacientes que receberam placebo (HR 0.54; IC 95 por cento: 0.35, 0.83).
GVHD-2, uma análise clínica baseada em dados do Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) em pacientes que receberam um TCTH de 7 de 8 HLA entre 2011 e 2018, revelou mais evidências de eficácia. Os resultados de 54 pacientes tratados com abatacept em conjunto com CNI e MTX para a prevenção de DECHa foram comparados com 162 pacientes selecionados aleatoriamente do registro CIBMTR que foram tratados apenas com CNI e MTX. Os pacientes que receberam abatacept em combinação com CNI e MTX tiveram uma taxa de SG de 98 por cento (IC 95 por cento: 78 por cento, 100 por cento) no Dia 180 após o TCTH, em comparação com 75 por cento (IC de 95 por cento: 67 por cento, 82 por cento) para os pacientes que receberam CNI e MTX sozinhos.
Anemia, hipertensão, reativação por CMV/infecção por CMV, pirexia, pneumonia, epistaxe, células CD4 reduzidas, hipermagnesemia e lesão renal aguda são os eventos colaterais mais comuns (dez por cento) do abatacept para a prevenção de DECHa. Os pacientes que recebem abatacept devem receber profilaxia antiviral para infecção pelo vírus Epstein-Barr antes de iniciar o tratamento e por seis meses depois, bem como ser monitorados quanto à infecção/reativação do citomegalovírus.
A dose sugerida de abatacept é determinada pela idade do paciente e está listada no material de prescrição. As informações de prescrição Orencia estão disponíveis em sua totalidade.
O Projeto Orbis, um esforço do Centro de Excelência em Oncologia da FDA, foi usado para realizar esta revisão. O Projeto Orbis cria um mecanismo para parceiros mundiais enviarem e revisarem medicamentos oncológicos ao mesmo tempo. A FDA trabalhou nesta revisão com a Health Canada, Swissmedic e o Ministério da Saúde de Israel. Os demais órgãos reguladores ainda estão analisando os pedidos.
