De Food and Drug Administration heeft op 27 november 2023 nirogacestat (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) goedgekeurd voor volwassen patiënten met voortschrijdende desmoïdtumoren die systemische behandeling nodig hebben. Dit is de eerste goedgekeurde therapie voor desmoïdtumoren.
In een onderzoek genaamd DeFi (NCT03785964) werd gekeken hoe goed het werkte. Het was een internationaal, multicenter, gerandomiseerd (1:1), dubbelblind, placebogecontroleerd experiment met 142 patiënten met desmoïdtumoren die steeds erger werden en niet met een operatie konden worden behandeld. Patiënten kwamen in aanmerking als de desmoïdtumor binnen 12 maanden na screening was gevorderd. Deelnemers werden willekeurig toegewezen om tweemaal daags 150 mg nirogacestat of een placebo oraal in te nemen tot ziekteprogressie of ondraaglijke toxiciteit.
Progressievrije overleving (PFS), berekend door RECIST v1.1 door een geblindeerde, onafhankelijke centrale review, of klinische progressie beoordeeld door de onderzoeker en onafhankelijk beoordeeld, was de belangrijkste manier om te meten hoe goed de behandeling werkte. De mediane progressievrije overleving (PFS) werd niet bepaald in de nirogacestatgroep (95% BI: niet bepaald) en was 15.1 maanden (95% BI: 8.4, niet bepaald) in de placebogroep. De risicoratio (HR) was 0.29 (95% BI: 0.15; 0.55) met een p-waarde van minder dan 0.001. Een eerste onderzoek naar de progressievrije overleving (PFS), waarbij uitsluitend gebruik werd gemaakt van radiografische progressie, bracht een risicoratio van 0.31 aan het licht (95%-BI: 0.16; 0.62).
De objectieve reactiesnelheid (ORR) was een extra maatstaf voor de effectiviteit. Het objectieve responspercentage (ORR) was 41% (95% BI: 29.8; 53.8) voor deelnemers in de nirogacestatgroep en 8% (95% BI: 3.1; 17.3) voor degenen in de placebogroep (p-waarde=<0.001). ). De verbetering van de door de patiënt gerapporteerde ergste pijn vanaf het begin van het onderzoek, die in het voordeel was van de nirogacestatgroep, bevestigde de werkzaamheidsresultaten verder.
De meest voorkomende bijwerkingen waren diarree, toxiciteit voor de eierstokken, huiduitslag, misselijkheid, uitputting, stomatitis, hoofdpijn, maagklachten, hoesten, alopecia, infectie van de bovenste luchtwegen en kortademigheid.
De voorgestelde dosis nirogacestat is 150 mg, tweemaal daags oraal ingenomen, met of zonder voedsel, totdat de ziekte voortschrijdt of er sprake is van onaanvaardbare toxiciteit. Elke dosis van 150 mg bestaat uit drie pillen van 50 mg.
Kanker
Lutetium Lu 177 dotataat is goedgekeurd door USFDA voor pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder met GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotataat, een baanbrekende behandeling, heeft onlangs goedkeuring gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor pediatrische patiënten, wat een belangrijke mijlpaal betekent in de kinderoncologie. Deze goedkeuring vertegenwoordigt een baken van hoop voor kinderen die strijden tegen neuro-endocriene tumoren (NET's), een zeldzame maar uitdagende vorm van kanker die vaak resistent blijkt te zijn tegen conventionele therapieën.
Alysha Mendossa
11 mei 2024
