De Food and Drug Administration heeft op 1 december 2023 versnelde goedkeuring verleend aan pirtobrutinib (Jaypirca, Eli Lilly and Company) voor volwassenen met chronische lymfatische leukemie of klein lymfatisch lymfoom (CLL/SLL) die ten minste twee eerdere therapielijnen hebben ondergaan. waaronder een BTK-remmer en een BCL-2-remmer.
In het onderzoek werd gekeken hoe goed het werkte in BRUIN (NCT03740529), een wereldwijd, open-label, eenarmig, multicohortonderzoek met 108 mensen die CLL of SLL hadden en al minstens twee andere behandelingen hadden ondergaan, waaronder een BTK-remmer en een BCL-2-remmer. Patiënten ondergingen gemiddeld vijf eerdere therapielijnen, met een bereik van 5 tot 2. Zevenenzeventig procent van de patiënten stopte met het gebruik van de vorige BTK-remmer vanwege een hardnekkige of verergerende ziekte. Het medicijn Pirtobrutinib werd oraal toegediend in een dosering van 11 mg eenmaal daags en werd gehandhaafd totdat ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit optrad.
De primaire werkzaamheidsgegevens waren het algehele responspercentage (ORR) en de duur van de respons (DOR), geëvalueerd door een onafhankelijke beoordelingscommissie op basis van de iwCLL-criteria van 2018. Het objectieve responspercentage (ORR) was 72% met een 95% betrouwbaarheidsinterval (BI) van 63% tot 80%, en de mediane responsduur (DOR) was 12.2 maanden met een 95% BI van 9.3 tot 14.7. Alle reacties waren onvolledig.
De meest voorkomende bijwerkingen (≥ 20%), laboratoriumgerelateerde termen niet meegerekend, waren vermoeidheid, blauwe plekken, hoesten, ongemak aan het bewegingsapparaat, COVID-19, diarree, longontsteking, maagpijn, kortademigheid, bloeding, oedeem, misselijkheid, koorts en hoofdpijn. Graad 3 of 4 laboratoriumafwijkingen die bij meer dan 10% van de patiënten voorkwamen, waren onder meer een verlaagd aantal neutrofielen, bloedarmoede en een verlaagd aantal bloedplaatjes. 32% van de patiënten ondervond ernstige infecties, waarbij in 10% van de gevallen dodelijke infecties werden gemeld. Het voorschrijfmateriaal omvat waarschuwingen en adviezen voor infecties, bloedingen, cytopenieën, hartritmestoornissen en daaropvolgende primaire kankers.
De voorgestelde dosis pirtobrutinib is 200 mg, eenmaal daags oraal ingenomen tot ziekteprogressie of ondraaglijke effecten.
Kanker
Lutetium Lu 177 dotataat is goedgekeurd door USFDA voor pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder met GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotataat, een baanbrekende behandeling, heeft onlangs goedkeuring gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor pediatrische patiënten, wat een belangrijke mijlpaal betekent in de kinderoncologie. Deze goedkeuring vertegenwoordigt een baken van hoop voor kinderen die strijden tegen neuro-endocriene tumoren (NET's), een zeldzame maar uitdagende vorm van kanker die vaak resistent blijkt te zijn tegen conventionele therapieën.
Alysha Mendossa
11 mei 2024
