Nov 2023: De Food and Drug Administration heeft HEPZATO KIT (melphalan for Injection/Hepatic Delivery System, Delcath Systems, Inc.) goedgekeurd als een levergerichte behandeling voor volwassen patiënten met uveaal melanoom die inoperabele levermetastasen hebben die minder dan 50% van de lever aantasten. geen extrahepatische ziekte, of extrahepatische ziekte die beperkt is tot de longen, botten, lymfeklieren of onderhuidse weefsels en kan
In de FOCUS-studie (NCT02678572) namen 91 mensen met uveamelanoom en levermetastasen die niet konden worden verwijderd deel aan een eenarmig, open-label experiment om te zien hoe goed de behandeling werkte. Als het gevaarlijkste deel van het oogmelanoom uit de lever zou komen en de ziekte buiten de lever behandeld zou kunnen worden met bestralingstherapie of een operatie, dan zou een ziekte buiten de lever gevonden kunnen worden in de longen, lymfeklieren, botten of onder de huid. . Belangrijke redenen om niet in aanmerking te komen waren het hebben van uitzaaiingen in ten minste 50% van het leverparenchym, het hebben van Child-Pugh klasse B of C cirrose, of het hebben van hepatitis B of C.
De belangrijkste manieren om te meten hoe goed iets werkte, waren het objectieve responspercentage (ORR) en de duur van de respons (DoR), die werden bepaald door een eerlijke centrale beoordelingscommissie met behulp van RECIST v1.1. De mediane DoR was 14 maanden (95%-BI: 8.3; 17.7) en de ORR was 36.3% (95%-BI: 26.4; 47).
Melphalan (HEPZATO) wordt elke 6 tot 8 weken in de leverslagader geïnfundeerd gedurende maximaal 6 infusies met behulp van het Hepatic Delivery System (HDS), een onderdeel van het apparaat. Gebaseerd op het ideale lichaamsgewicht is de aanbevolen dosis melfalan 3 mg/kg, met een maximale dosis van 220 mg in een enkele therapie.
In het voorschrijfmateriaal voor de HEPZATO KIT staat een waarschuwing in een doos met betrekking tot ernstige gevolgen peri-procedure, zoals bloedingen, leverschade en trombo-embolische voorvallen. In het voorschrijfmateriaal is ook een omkaderde waarschuwing opgenomen met betrekking tot myelosuppressie en de kans op ernstige infecties, bloedingen of symptomatische bloedarmoede.
Vanwege de kans op ernstige gevolgen peri-procedure, zoals trombo-embolische voorvallen, hepatocellulaire schade en bloedingen, is HEPZATO KIT alleen toegankelijk via een beperkt programma dat valt onder de HEPZATO KIT Risico-evaluatie en -beperkingsstrategie.
Trombocytopenie, vermoeidheid, anemie, misselijkheid, skeletspierpijn, leukopenie, buikpijn, neutropenie, braken, verhoogde alanineaminotransferase, verlengde geactiveerde partiële tromboplastinetijd, verhoogde aspartaataminotransferase, verhoogde alkalische fosfatase in het bloed en dyspnoe kwamen het meest voor (≥20%). bijwerkingen of laboratoriumafwijkingen.
HEPZATO en de HEPZATO KIT zijn gecontra-indiceerd bij patiënten met actieve intracraniale metastasen of hersenlaesies met een neiging tot bloeden; leverfalen, portale hypertensie of bekende varices die risico lopen op bloedingen; operatie of medische behandeling van de lever in de afgelopen 4 weken; niet-corrigeerbare coagulopathie, onvermogen om veilig algemene anesthesie te ondergaan, inclusief actieve hartaandoeningen, waaronder, maar niet beperkt tot, instabiele coronaire syndromen (instabiele of ernstige angina pectoris of myocardinfarct), verergering of nieuw optreden van congestief hartfalen, significante aritmieën of ernstige hartklepaandoeningen ; voorgeschiedenis van allergieën of bekende overgevoeligheid voor melfalan; voorgeschiedenis van allergieën of bekende overgevoeligheid voor een onderdeel of materiaal dat in de HEPZATO KIT wordt gebruikt, inclusief voorgeschiedenis van allergie voor natuurlijk rubberlatex; voorgeschiedenis van allergie of overgevoeligheid voor heparine of aanwezigheid van door heparine geïnduceerde trombocytopenie (HIT); en een voorgeschiedenis van ernstige allergische reacties op jodiumhoudende contrastmiddelen die niet onder controle zijn door premedicatie met antihistaminica en steroïden.
Bekijk de volledige voorschrijfinformatie voor de HEPZATO KIT.
