De FDA heeft zijn doorbraakmedicijn verleend quizartinib een baanbrekende behandeling. Quizartinib is een FLT3 remmer in onderzoek voor de behandeling van volwassen patiënten met recidieven / vuurvast FLT3-ITD acute myeloïde leukemie ( AML ). Deze identificatie zal de ontwikkeling van versnellen quizartinib en zal naar verwachting nieuwe medicijnen zo snel mogelijk bij patiënten brengen.
AML is een kwaadaardige bloed- en beenmergkanker that causes dysfunctional cancerous leukocytes to proliferate and accumulate uncontrollably, and affects the production of normal blood cells. The United States this year is expected to have more than 19000 naam van de nieuw gediagnosticeerde patiënten, en meer dan 10000 Ge AML sterfgevallen. De 2005-2011 onderzoeksresultaten laten zien dat de 5- jaar overlevingspercentage van AML patiënten is alleen 26% , wat de laagste is van alle soorten leukemie. FLT3 genmutatie is de meest voorkomende genetische mutatie in AML patiënten, terwijl FLT3-ITD is de meest voorkomende mutatie van FLT3 gen, en ongeveer een kwart van AML patiënten dragen deze mutatie. Vergeleken met patiënten die deze mutatie niet droegen, zijn patiënten met FLT3-ITD mutaties hadden een slechtere prognose, een hoger risico op herhaling van kanker en een groter risico op overlijden na terugval. Zelfs als deze patiënten een hematopoietische stamceltransplantatie krijgen ( HSCT ), is de kans op terugkeer van kanker na behandeling nog steeds hoger dan die van patiënten die deze mutatie niet dragen. Momenteel is er geen goedgekeurde behandeling voor deze ziekte. Daarom wordt verwacht dat deze baanbrekende therapie patiënten nieuwe hoop zal geven FLT3-ITD .
Naast de baanbrekende therapie-identificatie, quizartinib ook ontvangen FDA fast-track kwalificatie voor terugval / vuurvast AML therapie en de kwalificatie voor weesgeneesmiddelen AML uitgegeven door FDA en het Europees Geneesmiddelenbureau ( EMA ). Quizartinib wel zich nog in de onderzoeks- en ontwikkelingsfase bevindt en in geen enkel land is goedgekeurd. Veiligheid en tolerantie moeten nog worden gecertificeerd. Verwacht wordt echter dat deze goedkeuring de ontwikkeling van het medicijn zal versnellen, wat echt goed nieuws is voor patiënten.
