De Food and Drug Administration heeft op 14 december 2023 goedkeuring verleend voor belzutifan (Welireg, Merck & Co., Inc.) voor patiënten met gevorderd niercelcarcinoom (RCC) die eerder een geprogrammeerde doodsreceptor-1 (PD-1) hebben gekregen. ) of geprogrammeerde dood-ligand 1 (PD-L1)-remmer en een vasculaire endotheliale groeifactor-tyrosinekinaseremmer (VEGF-TKI).
De werkzaamheid werd beoordeeld in LITESPARK-005 (NCT04195750), een onderzoek waarbij 746 patiënten met inoperabel lokaal gevorderd of gemetastaseerd clear cell RCC willekeurig werden toegewezen aan verschillende behandelingen na progressie na een PD-1- of PD-L1-checkpointremmer en een VEGF-TKI. . Deelnemers werden willekeurig toegewezen in een verhouding van 1:1 om eenmaal daags 120 mg belzutifan of 10 mg everolimus te krijgen. De randomisatie werd gecategoriseerd op basis van de risicogroep van het International Metastatic RCC Database Consortium en het aantal voorgaande VEGF-TKI's.
De primaire effectiviteitsmaatstaven waren de progressievrije overleving (PFS), geëvalueerd door een geblindeerde, onafhankelijke centrale beoordeling, en de algehele overleving (OS).
Belzutifan vertoonde een statistisch significante verbetering in de progressievrije overleving (PFS) vergeleken met everolimus, met een risicoratio van 0.75 (95% BI: 0.63; 0.90) en een eenzijdige p-waarde van 0.0008. De Kaplan-Meier-curven lieten niet-proportionele risico's zien met vergelijkbare mediane schattingen van de progressievrije overleving van 5.6 maanden (95% BI: 3.9; 7.0) in de belzutifan groep en 5.6 maanden (95% BI: 4.8; 5.8) in de everolimusgroep. Hoewel de OS-gegevens bij het huidige onderzoek onvolledig waren, waarbij 59% van de sterfgevallen werd gerapporteerd, werd er geen negatieve trend waargenomen. Uit onderzoek van door de patiënt gerapporteerde symptomen en functionele uitkomsten bleek dat belzutifan beter werd verdragen dan everolimus.
De belangrijkste bijwerkingen (≥25% optreden) waargenomen bij patiënten die met belzutifan werden behandeld, waren onder meer verlaagde hemoglobinespiegels, vermoeidheid, pijn aan het bewegingsapparaat, verhoogde creatininespiegels, verlaagd aantal lymfocyten, verhoogde alanineaminotransferasespiegels, verlaagde natriumspiegels, verhoogde kaliumspiegels en verhoogd aspartaat. aminotransferase-niveaus.
De voorgestelde dosis belzutifan is 120 mg, eenmaal daags oraal ingenomen tot ziekteprogressie of ondraaglijke toxiciteit.
Kanker
Lutetium Lu 177 dotataat is goedgekeurd door USFDA voor pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder met GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotataat, een baanbrekende behandeling, heeft onlangs goedkeuring gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor pediatrische patiënten, wat een belangrijke mijlpaal betekent in de kinderoncologie. Deze goedkeuring vertegenwoordigt een baken van hoop voor kinderen die strijden tegen neuro-endocriene tumoren (NET's), een zeldzame maar uitdagende vorm van kanker die vaak resistent blijkt te zijn tegen conventionele therapieën.
Alysha Mendossa
11 mei 2024
