2022 оны есдүгээр сар: Ибрутиниб (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) нь 1 нас хүрээгүй, нэг буюу хэд хэдэн системийн эмчилгээний үр дүнгүй, архаг graft versus host өвчтэй (cGVHD) өвчтэй хүүхдүүдэд хэрэглэхийг Хүнс, эмийн захиргаанаас зөвшөөрсөн. Амны хөндийн уусмал, эм, капсул зэрэг нь эмийн бэлдмэлийн жишээ юм.
Ибрутинибийн үр нөлөөг iMAGINE (NCT03790332) дунд зэргийн болон хүнд хэлбэрийн cGVHD-тэй хүүхэд, залуучуудад зориулсан нээлттэй, олон төвтэй, нэг гарт туршилтаар үнэлэв. Оролцогчид 1-ээс 22-оос доош насныхан байв. 47 өвчтөнд нэг буюу хэд хэдэн системийн эм үр дүнгүй болсны дараа нэмэлт эмчилгээ шаардлагатай болж, туршилтад хамрагдсан. Хэрэв нэг эрхтэн дэх шээс бэлгийн замын эмгэг нь cGVHD-ийн цорын ганц шинж тэмдэг байсан бол өвчтөнүүдийг хассан.
Өвчтөний дундаж нас 13 жил байв (хүрээ, 1-19). 47 өвчтөний хүн ам зүйн заримыг дурдвал: Хүн амын 70% нь эрэгтэй, 36% нь цагаан арьстнууд, 9% нь хар эсвэл Африк гаралтай америкчууд, 55% нь мэдээлээгүй байна.
25 дахь долоо хоног хүртэлх нийт хариу урвалын түвшин (ORR) нь үр дүнгийн үр дүнгийн үндсэн үзүүлэлт болсон. 2014 оны NIH-ийн зөвшилцлийг хөгжүүлэх төслийн хариу арга хэмжээний шалгуурын дагуу ORR нь бүрэн эсвэл хэсэгчилсэн хариултуудыг агуулдаг. 25 дахь долоо хоног гэхэд ORR 60% (95% CI: 44, 74) хүрсэн байна. Хариу өгөхөд дунджаар 5.3 сар зарцуулсан (95% CI: 2.8, 8.8). cGVHD-ийн дундаж үргэлжлэх хугацаа нь нас баралтын эхний хариу эсвэл системийн шинэ эмчилгээнээс хойш 14.8 сар (95% CI: 4.6, үнэлэгдэх боломжгүй) байв.
Цус багадалт, булчингийн тогтолцооны өвдөлт, пирекси, суулгалт, уушигны үрэвсэл, хэвлийгээр өвдөх, стоматит, тромбоцитопени, толгой өвдөх зэрэг нь хамгийн их тохиолддог гаж нөлөө (20%), пирекси, суулгалт, уушигны үрэвсэл, хэвлийгээр өвдөх, стоматит байв.
IMBRUVICA-ийн санал болгож буй тун нь cGVHD-тэй 420 ба түүнээс дээш насны өвчтөнд өдөрт нэг удаа 12 мг, cGVHD-тэй 240-ээс 2 хүртэлх насны өвчтөнд өдөрт нэг удаа 420 мг/м1 (12 мг хүртэл тун) байна. , cGVHD даамжрах, суурь хорт хавдрын дахилт, эсвэл хүлээн зөвшөөрөгдөхгүй хордлого хүртэл.
Imbruvica-ийн жорын талаархи бүрэн мэдээллийг үзнэ үү.
