November 2022: Пемигатиниб (Pemazyre, Incyte корпораци) нь фибробласт өсөлтийн хүчин зүйлийн рецептор 1 (FGFR1) өөрчлөгдсөн, дахилттай буюу галд тэсвэртэй миелоид/лимфоид неоплазм (MLNs) өвчтэй хүмүүст хэрэглэх тусгай зөвшөөрлийг Хүнс, Эмийн Захиргааны газраас авсан.
FIGHT-203 (NCT03011372) нь FGFR28-ийн өөрчлөлттэй дахилттай эсвэл тэсвэргүй MLN-тэй 1 өвчтөнтэй олон төвт нээлттэй, нэг гарт туршилтын үр дүнг үнэлэв. Тохирох шалгуурыг хангасан өвчтөнүүд аллогений гематопоэтик үүдэл эс шилжүүлэн суулгах (алло-HSCT) эсвэл өвчнийг өөрчилсөн эмчилгээ (жишээ нь, хими эмчилгээ) хийлгэсний дараа өвчлөх эрхгүй эсвэл дахилттай байсан. Пемигатинибийг өвчин даамжирч, хордлого нь тэсвэрлэх чадваргүй болох хүртэл эсвэл өвчтөнүүд алло-HSCT авах хүртэл уусан.
Сонгогдсон хүн ам зүй болон суурь үзүүлэлтүүдэд дараахь зүйлс багтсан байна: 64% эмэгтэй; 68% цагаан; 3.6% хар арьст эсвэл Африк гаралтай Америк; 11% Ази; 3.6% Америкийн Энэтхэг/Аляскийн уугуул; болон 88% ECOG гүйцэтгэлийн төлөв 0 эсвэл 1. Дундаж нас 65 жил (39-ээс 78 хүртэл); 3.6% хар арьст эсвэл Африк гаралтай Америк; 68% цагаан; ба 68% цагаан.
Морфологийн өвчний хэлбэрт тохирсон хариу урвалын шалгуурыг хангасан бүрэн хариу урвалын (CR) түвшинг үндэслэн үр нөлөөг тодорхойлсон. Чөмөгний архаг өвчин (EMD) болон архаг үе шаттай 14 өвчтөний 18 нь (78%; 95% CI: 52, 94) бүрэн ангижрах (CR) авсан. CR хүртэлх өдрийн дундаж тоо 104. (хүрээ, 44-өөс 435 хүртэл). Дундаж хугацаа (1+-ээс 988+ хоног хүртэл) хүрч чадаагүй байна. EMD-тэй болон эмгэггүй чөмөгний тэсрэлттэй дөрвөн өвчтөний хоёр нь (хугацаа: 1+ ба 94 хоног) эдгэрч байсан. Зөвхөн EMD-тэй гурван өвчтөний нэг нь CR-тэй байсан (64+ хоног үргэлжилсэн). Морфологийн эмгэггүй 28 өвчтөнийг оролцуулаад бүх 3 өвчтөний цитогенетик хариу урвалын хувь хэмжээ 79% (22/28; 95% CI: 59, 92) байв.
Гиперфосфатеми, хумсны хордлого, халцрах, стоматит, суулгалт, хуурай нүд, ядрах, тууралт, цус багадалт, өтгөн хатах, ам хуурайших, хамрын цус алдалт, нүдний торлог бүрхэвч, мөчдийн өвдөлт, хоолны дуршил буурах, хуурай арьс, диспепси, нурууны өвдөлт, дотор муухайрах, бүдэгрэх захын хаван, толгой эргэх зэрэг нь өвчтөнүүдэд хамгийн их тохиолддог (20%) гаж нөлөө юм.
Фосфат буурсан, лимфоцит буурсан, лейкоцит багассан, ялтас багассан, аланин аминотрансфераза ихсэж, нейтрофил багассан нь лабораторийн 3, 4-р зэргийн (10%) хамгийн түгээмэл тохиолддог эмгэгүүд байв.
Өвчин даамжрах эсвэл тэсвэрлэхийн аргагүй хордлого гарах хүртэл пемигатинибыг өдөрт нэг удаа 13.5 мг тунгаар хэрэглэхийг зөвлөж байна.
View full prescribing information for Pemazyre.
