2024-р сарын XNUMX: Хорт хавдрыг эмчлэх шинэлэг эм бий болгох чиглэлээр Хятад улсын анхдагч хүчин чармайлт нь химерик антиген рецептор (CAR)-аар бүтээгдсэн Т-эсийн (CAR T) эмчилгээг нэвтрүүлснээр идэвхжиж байна. олон миелома, хэвийн бус плазмын эсүүдээр тодорхойлогддог аймшигтай цусны хорт хавдар. Энэхүү шинэ арга нь тохируулсан анагаах ухаанд чухал үе болж, өөр сонголт нь хязгаарлагдмал байсан өвчтөнүүдэд итгэл найдвар өгдөг.
CAR-T эсийн эмчилгээний тойм
CAR T эсийн эмчилгээ нь өвчтөний өөрийн дархлааны эсийг ашиглан тодорхой уураг ялгаруулдаг хорт хавдрын эсийг тодорхойлж, онилдог. Эдгээр Т эсүүдийг CAR гэж нэрлэгддэг хиймэл рецепторуудыг нэгтгэхээр инженерчлэх нь тэдгээрийг устгах чадвартай, өндөр зорилтот зэвсэг болгон хувиргадаг. хавдар эсүүд. Хэрэв хэн нэгэн хүн олон миеломатай бол CAR T эсүүд нь өвчтөнд их хэмжээгээр агуулагддаг уураг болох BCMA-г чиглүүлэхээр өөрчлөгддөг.
Эмнэлзүйн туршилт ба үр дүн
ФУКАСО
2018 онд IASO Biotherapeutics болон Innovent Biologics нь олон төвт 1/2-р үе шаттай судалгааг эхлүүлсэн. экекабтаген автолеуцел (ФУКАСО), Хятадын анхны дотооддоо үйлдвэрлэсэн CAR T-эсийн эмчилгээ. Судалгаанд стандарт эмчилгээний сонголтоо шавхсан олон миелома өвчтэй 79 хүнийг хамруулсан. Сонирхолтой нь, нийт хариу урвалын түвшин (ORR) 94.9% хүрсэн бол бүрэн хариу үйлдэл/хатуу бүрэн хариу (CR/sCR) хувь 58.2% байна. Эдгэрэх дундаж хугацаа болон CR/sCR тус тус 16 хоног, 95 хоног байна. Эдгээр олдворууд нь equecabtagene autoleucel-ийн гайхалтай үр дүнтэй, түүнчлэн түүний аюулгүй байдлын маш сайн дүр төрхийг баталсан.
Өмнө нь CAR T-эсийн эмчилгээ хийлгэж байсан өвчтөнүүдийн хувьд ORR 98.5% болж, 40 нь CR/sCR-д хүрсэн байна. Туршилтанд хамрагдсан анхны өвчтөн XNUMX сар гаруй хугацаанд бүрэн ангижрах боломжтой байсан.
CILTA-CEL эмчилгээ
Cilta-cel, мөн ciltacabtagene autoleucel гэж нэрлэдэг, нь олон миелома эсэд хэт их хэмжээгээр агуулагддаг уураг болох В эсийн боловсорч гүйцсэн антиген (BCMA)-д чиглэсэн хамгийн сүүлийн үеийн химерик антиген рецептор (CAR) Т эсийн эмчилгээ юм. Энэхүү шинэлэг анагаах ухаан нь дахилттай, тэсвэртэй олон миелома өвчнийг эмчлэх гайхалтай амлалтыг харуулж, уламжлалт эмчилгээний өөр хувилбаруудыг шавхсан өвчтөнүүдэд шинэ итгэл найдвар өгч байна.
Cilota-cel эмчилгээ нь миелома эсүүд дээр BCMA-тай холбогддог CAR-ийг илэрхийлэхийн тулд өвчтөний Т эсийг генетикийн хувьд өөрчилдөг. Өвчтөнд буцааж оруулсны дараа эдгээр өөрчлөгдсөн CAR T эсүүд нь хорт хавдартай эсүүдийг амжилттай онилон устгаж, улмаар хавдрын регресс, магадгүй урт хугацааны эдгэрэлтийг бий болгодог.
Эмнэлзүйн үр нөлөө
Клиникийн туршилтууд, ялангуяа чухал КАРТИТУД-1 Туршилтаас үзэхэд арьсны дахилттай эсвэл удаан эдэлгээтэй олон миеломатай, урьдчилж эмчилгээ хийлгэж байсан өвчтөнүүдэд арьсны цел нь гайхалтай үр дүнтэй болохыг харуулсан. Эдгээр туршилтуудын үр дүнгээс харахад нийт хариу урвалын түвшин (ORR) 98%, өвчтөнүүдийн нэлээд хэсэг нь хатуу бүрэн хариу (sCR) авсан байна.
Дунджаар 28 сарын турш үргэлжилсэн эмчилгээний үр дүнд арьсан целлюлоз нь тогтвортой хариу үйлдэл үзүүлж, ахиц дэвшилгүй амьдрахад хараахан хүрээгүй байна. Уг эм нь аюулгүй байдлын боломжийн профайлыг харуулсан бөгөөд сөрөг үр дагаврыг туслах арчилгааны аргаар амжилттай удирддаг.
Бэрхшээл ба боломжууд
Хэдийгээр нааштай үр дүн гарсан ч томоохон сорилтууд байсаар байна. Ихэнх Эмнэл зүйн туршилт Хятадад жижиг хэмжээтэй, нэг төвтэй, байгууллагуудын нягт уялдаа холбоо хангалтгүй байдаг. Эдгээр хязгаарлалтыг шийдвэрлэхийн тулд пүүсүүд CAR T эмчилгээг арилжаанд оруулахад идэвхтэй оролцож, өвчтөнд өргөнөөр ашиглах боломжтой байх ёстой.
Цаашилбал, сайжруулсан үйлдвэрлэлийн арга, илүү хурдан зохицуулалтын суваг, өвчтөний хүртээмжийг нэмэгдүүлэх шаардлагатай. CAR T эсийн эмчилгээ лабораторийн вандангаас орны дэргэд амжилттай орчуулагдсан. Шинжлэх ухаан, аж үйлдвэр, засгийн газрын байгууллагуудын хамтын ажиллагаа нь инновацийг хөгжүүлэх, өвчтөний тусламж үйлчилгээг сайжруулахад чухал ач холбогдолтой юм.
Олон миелома өвчтэй хүмүүст CAR T-Cell эмчилгээ ямар эрсдэлтэй вэ?
Олон миеломын үед CAR T-Cell эмчилгээний гаж нөлөө нь лейкеми болон лимфома.
Цитокин ялгарах хам шинж (CRS) Халуурах, цусны даралт буурах, амьсгалахад хэцүү, дотор муухайрах, тууралт гарах зэрэг шинж тэмдгүүдийг үүсгэдэг CAR T эсийн эмчилгээний хамгийн түгээмэл гаж нөлөөний нэг юм. Ихэнх тохиолдлууд нь хөнгөн, гэхдээ ноцтой нь амь насанд аюул учруулж болзошгүй.
Мэдрэлийн гаж нөлөөчиг баримжаа алдагдах, таталт өгөх, ярих, ойлгоход хүндрэлтэй байх зэрэг нь хүнд хэлбэрийн шинж тэмдэг илэрч, эмнэлгийн яаралтай тусламж шаарддаг.
Бусад ноцтой гаж нөлөө: Эдгээр нь дусаах үед харшлын урвал, дархлааны тогтолцоог сулруулж, халдвар авах эрсдэлийг нэмэгдүүлдэг, цусны эсийн тоо бага, мэдрэлийн системийн урт хугацааны үр дагавар зэрэг байж болно.
Дүгнэж хэлэхэд, CAR T-эсийн эмчилгээ нь олон миеломатай өвчтөнүүдэд өндөр хариу урвал, хувь хүний эмчилгээний хувьд ихээхэн үр өгөөж өгдөг ч цитокин ялгаруулах синдром, мэдрэлийн гаж нөлөө зэрэг эрсдэлийг дагуулдаг бөгөөд үүнийг эрүүл мэндийн тусламж үйлчилгээ үзүүлэгчид анхааралтай хянаж, удирдаж байх ёстой. . Дараа нь хяналтыг хаа Өвчтөний аюулгүй байдлыг хангах, эмчилгээг оновчтой болгохын тулд эмчилгээ шаардлагатай үр дүн.
Ирээдүйн хэтийн төлөв
Хятад улс биоанагаахын судалгаанд асар их хөрөнгө оруулалт хийсээр байгаа тул CAR T-эсийн эмчилгээний салбар эрс өсөх төлөвтэй байна. Хятадын Үндэсний Эмнэлгийн Бүтээгдэхүүний Захиргаа (NMPA) эквекабтагенийн аутолеуцелийг ололт амжилт, өнчин эм гэж тодорхойлж, CAR T-эсийн эмчилгээний амлалтыг хүлээн зөвшөөрөв. Энэхүү дэмжлэг нь Хятадын засгийн газар анагаах ухааны хамгийн сүүлийн үеийн дэвшлийг хөгжүүлэхэд чин сэтгэлээсээ зүтгэж байгааг харуулж байна.
Түүнчлэн экекабтаген аутолеуцелийг нейромиелит оптик спектрийн өвчнийг эмчлэх боломжтой гэж үзэж байна. Энэ нь CAR T эсийн эмчилгээг хорт хавдраас бусад зүйлд хэрэглэж болохыг харуулж байна.
Дэд бүтэц, боловсрол, хамтын ажиллагааны салбарт тасралтгүй хөрөнгө оруулалт хийснээр Хятад улс энэ салбарт тэргүүлэх байр суурьтай байна. CAR T эсийн эмчилгээ олон миелома болон амь насанд аюултай бусад өвчний хувьд.
Хятадад олон миелома өвчний CAR T-Cell эмчилгээний үнэ хэд вэ?
зардал Олон миелома өвчний CAR T-Cell эмчилгээ Сонгосон CAR T эсийн эмчилгээний төрөл болон сонгосон эмнэлгээс хамаарна. ФУКАСО эмчилгээний зардал өөр өөр эмнэлгүүдэд 200,000 доллар орчим байдаг. CILTA-CEL эмчилгээний үнэ мөн 200-250,000 ам.долларын хооронд хэлбэлздэг. Гэсэн хэдий ч өвчтөнүүд үүнийг сонгох боломжтой CAR T-Cell эмчилгээний клиник туршилтууд 60-80,000 мянган ам.долларын үнэтэй байх болно.
