Эфлорнитиныг өндөр эрсдэлтэй нейробластома бүхий насанд хүрэгчид болон хүүхдүүдэд USFDA-аас зөвшөөрсөн

FDA зөвшөөрсөн эфлорнитин (IWILFIN, USWM, LLC) 13 оны 2023-р сарын 2-нд GDXNUMX-ийн эсрэг дархлаа эмчилгээ гэх мэт олон үйлдэлт, олон төрлийн эмчилгээнд хэсэгчилсэн хариу үйлдэл үзүүлсэн өндөр эрсдэлтэй нейробластома (HRNB) өвчтэй насанд хүрэгчид болон хүүхдүүдэд дахилт үүсэх эрсдлийг бууруулах.

Энэ нь HRNB-тэй насанд хүрээгүй өвчтөнүүдэд дахилт үүсэх магадлалыг бууруулах зорилготой эмчилгээний анхны FDA-аас зөвшөөрлийг харуулж байна.

Судалгааны 3b (туршилтын бүлэг)-ийн үр дүнг ANBL0032 (эмнэлзүйн туршилтаар үүсгэсэн хөндлөнгийн хяналтын бүлэг) судалгааны үр дүнтэй харьцуулсан туршилтаар үр нөлөөг үнэлэв. Судалгаа 3b (NCT02395666) нь нээлттэй шошготой, санамсаргүй байдлаар сонгогдоогүй, хоёр когортоос бүрдсэн олон төвтэй туршилт байв. Өндөр эрсдэлтэй 105 өвчтөн нейробластома нэг бүлгийн (1-р давхарга) эфлорнитиныг өдөрт 2 удаа биеийн гадаргуугийн талбайгаар (BSA) тодорхойлсон тунгаар өвчний даамжрах, хүлээн зөвшөөрөгдөхгүй хордлого хүртэл эсвэл дээд тал нь 3 жилийн турш уусан. Нийтлэгдсэн уран зохиолд мэдээлснээр ANBL0032 судалгааны түүхэн жишиг үйл явдлын үнэ төлбөргүй амьд үлдэх (EFS) хувьтай үр дүнг харьцуулахын тулд XNUMXб судалгааг урьдчилан төлөвлөсөн.

ANBL0032 судалгаа нь өндөр эрсдэлтэй нейробластоматай хүүхдийн өвчтөнүүдэд динутоксимаб, гранулоцит-макрофагын колони өдөөгч хүчин зүйл, интерлейкин-2, цис-ретинойн хүчлийг дангаараа цис-ретинойн хүчилтэй харьцуулсан олон төвтэй, нээлттэй шошготой, санамсаргүй байдлаар хийсэн судалгаа юм. Гадны хяналтын гарыг туршилтын гар дахь 1,241 өвчтөний мэдээлэлд үндэслэсэн.

Судалгаа 3b болон ANBL0032-ын хооронд харьцуулах шалгуурыг хангасан, тодорхой эмнэлзүйн ковариатуудын бүрэн өгөгдөлтэй өвчтөнүүдийг хандлагатай оноонд нь үндэслэн 3:1 харьцаагаар хослуулсан. Анхан шатны шинжилгээнд IWILFIN-ээр эмчилсэн 90 өвчтөн, ANBL270 судалгааны 0032 хяналтын өвчтөн хамрагдсан.

Үр дүнтэй байдлын үндсэн хэмжүүр нь өвчний явц, дахилт, хоёрдогч хорт хавдар эсвэл аливаа шалтгааны улмаас нас баралтыг багтаасан үйл явдалгүй эсэн мэнд үлдэх (EFS) байв. Үр дүнтэй байдлын өөр нэг хэмжигдэхүүн бол нийт эсэн мэнд үлдэх (OS) байсан бөгөөд үүнийг аливаа шалтгааны улмаас нас барсан гэж тодорхойлсон. Анхан шатны шинжилгээнд EFS аюулын харьцаа (HR) 0.48, 95%-ийн итгэлийн интервал (CI) 0.27-0.85 байна. OS HR нь 0.32, 95% CI 0.15-0.70 байсан. Гадны хяналттай судалгааны загвар бүхий эмчилгээний үр нөлөөг тооцоход тодорхойгүй байгаа тул нэмэлт дүн шинжилгээг дэд популяци эсвэл өөр өөр статистик аргуудыг ашиглан хийсэн. EFS HR нь 0.43 (95% CI: 0.23, 0.79) ба 0.59 (95% CI: 0.28, 1.27) хооронд хэлбэлзэж байсан бол OS HR 0.29 (95% CI: 0.11, 0.72)-аас 0.45:95 хооронд хэлбэлзэж байв. 0.21, 0.98).

Судалгааны 3b-д лабораторийн хэвийн бус байдлыг багтаасан хамгийн түгээмэл гаж нөлөө (≥5%) нь хамар битүүрэх, суулгалт, ханиалгах, синусит, уушгины үрэвсэл, амьсгалын дээд замын халдвар, коньюнктивит, бөөлжих, халуурах, харшлын ринит, доод нейтрофил, ALT ба AST өндөр, сонсгол алдагдах, арьсны халдвар, шээсний замын халдвар.