Хүнс, Эмийн Захиргаа нь 1 оны 2023-р сарын 2-нд пиртобрутинибийг (Жайпирка, Эли Лилли ба Компани) түргэвчилсэн зөвшөөрлийг XNUMX оны XNUMX-р сарын XNUMX-нд лимфоцитын архаг лейкеми эсвэл жижиг лимфоцитын лимфома (CLL/SLL)-тэй, өмнө нь хоёроос доошгүй үе шаттай эмчилгээ хийлгэсэн хүмүүст зориулсан. Үүнд BTK дарангуйлагч ба BCL-XNUMX дарангуйлагч орно.
Судалгаагаар CLL эсвэл SLL-тэй, BTK дарангуйлагч болон бусад эмчилгээ зэрэг дор хаяж хоёр эмчилгээ хийлгэсэн 03740529 хүн оролцсон, дэлхий даяар нээлттэй, нэг гарт, олон бүлэгт туршилт хийсэн BRUIN (NCT108) хэр сайн ажиллаж байгааг харав. BCL-2 дарангуйлагч. Өвчтөнүүд 5-2 хооронд хэлбэлзэлтэй өмнөх 11 эгнээний эмчилгээнд хамрагдсан. Өвчтөнүүдийн 200 хувь нь өмнөх BTK дарангуйлагчийг хэрэглэхээ больсон. Пиртобрутиниб эмийг өдөрт нэг удаа XNUMX мг тунгаар ууж, өвчний явц эсвэл хүлээн зөвшөөрөгдөөгүй хоруу чанар үүсэх хүртэл хадгалсан.
Үр дүнтэй байдлын үндсэн хэмжүүрүүд нь 2018 оны iwCLL шалгуурт үндэслэн хараат бус хяналтын хороогоор үнэлэгдсэн нийт хариу өгөх түвшин (ORR) болон хариу өгөх хугацаа (АЗГ) байв. Объектив хариу урвалын түвшин (ORR) 72%, 95% итгэх интервал (CI) 63% -аас 80% хүртэл, хариу өгөх дундаж хугацаа (АЗГ) 12.2 сар, 95% CI 9.3-14.7 байна. Бүх хариулт бүрэн бус байсан.
Хамгийн их тохиолддог гаж нөлөө (≥ 20%) нь лабораторитой холбоотой нэр томъёог оруулалгүйгээр ядрах, хөхөрсөн, ханиалгах, булчингийн тогтолцооны таагүй байдал, COVID-19, суулгалт, уушгины хатгалгаа, ходоодны өвдөлт, амьсгаадалт, цус алдалт, хаван, дотор муухайрах, пирекси, ба толгой өвдөх. Өвчтөнүүдийн 3% -д нөлөөлдөг лабораторийн 4-10-р зэргийн эмгэгүүд нь нейтрофилын тоо буурах, цус багадалт, тромбоцитын тоо буурах зэрэг орно. Өвчтөнүүдийн 32% нь хүнд халдварт өртсөн бөгөөд 10% нь үхэлд хүргэдэг. Эмийн жорын материалд халдвар, цус алдалт, цитопени, зүрхний хэм алдагдал, дараагийн анхдагч хорт хавдрын талаархи сэрэмжлүүлэг, зөвлөмжүүд орно.
Пиртобрутинибын санал болгож буй тун нь өвчний даамжрах эсвэл үл тэвчих үр дагавар гарах хүртэл өдөрт нэг удаа 200 мг-аар ууна.
Хавдар
Lutetium Lu 177 дотататыг USFDA-аас GEP-NETS-тэй 12 ба түүнээс дээш насны хүүхдэд зориулсан зөвшөөрөгдсөн.
Шинэлэг эмчилгээ болох Lutetium Lu 177 dotatate нь саяхан АНУ-ын Хүнс, Эмийн Захиргаанаас (FDA) хүүхдийн өвчтнүүдийн зөвшөөрлийг авсан нь хүүхдийн хорт хавдар судлалын чухал үе шатыг харуулсан. Энэхүү зөвшөөрөл нь ердийн эмчилгээнд тэсвэртэй болох нь ховор боловч хэцүү хорт хавдрын хэлбэр болох мэдрэлийн дотоод шүүрлийн хавдартай (NETS) тэмцэж буй хүүхдүүдэд итгэл найдвар төрүүлж байна.
Алиша Мендосса
11 болтугай 2024
