Eflornithine ត្រូវបានអនុម័តដោយ USFDA សម្រាប់អ្នកជំងឺពេញវ័យ និងកុមារដែលមានជំងឺ neuroblastoma ហានិភ័យខ្ពស់។

FDA បានអនុម័ត eflornithine (IWILFIN, USWM, LLC) នៅថ្ងៃទី 13 ខែធ្នូ ឆ្នាំ 2023 ដើម្បីកាត់បន្ថយហានិភ័យនៃការកើតឡើងវិញចំពោះមនុស្សពេញវ័យ និងកុមារដែលមានហានិភ័យខ្ពស់នៃ neuroblastoma (HRNB) ដែលមានការឆ្លើយតបមួយផ្នែកចំពោះការព្យាបាលដោយប្រើពហុមុខងារពីមុន ដូចជាការព្យាបាលដោយប្រឆាំងនឹង GD2 immunotherapy ។

នេះបង្ហាញពីការយល់ព្រមពី FDA ដំបូងនៃការព្យាបាលដែលត្រូវបានរចនាឡើងដើម្បីកាត់បន្ថយលទ្ធភាពនៃការកើតឡើងវិញចំពោះអ្នកជំងឺអនីតិជនដែលមាន HRNB ។

ប្រសិទ្ធភាពត្រូវបានវាយតម្លៃនៅក្នុងការសាកល្បងដែលប្រៀបធៀបលទ្ធផលពីការសិក្សា 3b (ក្រុមពិសោធន៍) ជាមួយនឹងការសិក្សា ANBL0032 (ក្រុមត្រួតពិនិត្យខាងក្រៅដែលបានបង្កើតពីការសាកល្បងព្យាបាល)។ ការសិក្សា 3b (NCT02395666) គឺជាការសាកល្បងពហុមជ្ឈមណ្ឌល ដែលជាស្លាកបើកចំហ និងមិនមែនចៃដន្យ ដែលមានក្រុមពីរ។ អ្នកជំងឺដែលមានសិទ្ធិទទួលបានចំនួន 105 នាក់ដែលមានហានិភ័យខ្ពស់។ neuroblastoma ពីក្រុមមួយ (Stratum 1) ត្រូវបានគេផ្តល់អោយ eflornithine ដោយផ្ទាល់មាត់ ពីរដងក្នុងមួយថ្ងៃក្នុងកម្រិតមួយដែលកំណត់ដោយផ្ទៃរាងកាយ (BSA) រហូតដល់ការវិវត្តនៃជំងឺ ការពុលដែលមិនអាចទទួលយកបាន ឬរយៈពេលអតិបរមា 2 ឆ្នាំ។ ការសិក្សា 3b ត្រូវបានគ្រោងទុកជាមុនដើម្បីប្រៀបធៀបលទ្ធផលជាមួយនឹងអត្រានៃការរស់រានមានជីវិតដោយឥតគិតថ្លៃ (EFS) ពីការសិក្សា ANBL0032 ដូចដែលបានរាយការណ៍នៅក្នុងអក្សរសិល្ប៍ដែលបានបោះពុម្ពផ្សាយ។

ការសិក្សា ANBL0032 គឺជាការសាកល្បងដោយចៃដន្យ ពហុមជ្ឈមណ្ឌល ស្លាកបើកចំហ ដែលប្រៀបធៀប dinutuximab, granulocyte-macrophage colony-stimulating factor, interleukin-2 និង cis-retinoic acid ទៅ cis-retinoic acid តែឯងចំពោះអ្នកជំងឺកុមារដែលមានហានិភ័យខ្ពស់នៃ neuroblastoma ។ ដៃត្រួតពិនិត្យខាងក្រៅគឺផ្អែកលើទិន្នន័យពីអ្នកជំងឺ 1,241 នៅក្នុងដៃពិសោធន៍។

អ្នកជំងឺដែលបានបំពេញតាមលក្ខណៈវិនិច្ឆ័យសម្រាប់ការប្រៀបធៀបរវាងការសិក្សា 3b និង ANBL0032 ហើយមានទិន្នន័យពេញលេញសម្រាប់រោគសញ្ញាគ្លីនិកមួយចំនួនត្រូវបានផ្គូផ្គងក្នុងសមាមាត្រ 3: 1 ដោយផ្អែកលើពិន្ទុទំនោររបស់ពួកគេ។ ការវិភាគបឋមរួមមានអ្នកជំងឺ 90 នាក់ដែលត្រូវបានព្យាបាលដោយ IWILFIN និងអ្នកជំងឺគ្រប់គ្រង 270 នាក់ពីការសិក្សា ANBL0032 ។

វិធានការប្រសិទ្ធភាពចម្បងគឺការរស់រានមានជីវិតដោយគ្មានព្រឹត្តិការណ៍ (EFS) ដែលរួមបញ្ចូលការវិវត្តនៃជំងឺ ការកើតឡើងវិញ មហារីកបន្ទាប់បន្សំ ឬការស្លាប់ដោយសារមូលហេតុណាមួយ។ រង្វាស់ប្រសិទ្ធភាពមួយទៀតគឺការរស់រានមានជីវិតទាំងមូល (OS) ដែលត្រូវបានកំណត់ថាជាការស្លាប់ដោយសារមូលហេតុណាមួយ។ សមាមាត្រគ្រោះថ្នាក់ EFS (HR) នៅក្នុងការវិភាគបឋមគឺ 0.48 ជាមួយនឹងចន្លោះពេលទំនុកចិត្ត 95% (CI) ពី 0.27 ទៅ 0.85 ។ OS HR គឺ 0.32 ជាមួយនឹង 95% CI ពី 0.15 ទៅ 0.70 ។ ដោយសារតែភាពមិនប្រាកដប្រជាក្នុងការប៉ាន់ប្រមាណប្រសិទ្ធភាពនៃការព្យាបាលដែលភ្ជាប់មកជាមួយការរចនាស្រាវជ្រាវដែលគ្រប់គ្រងដោយខាងក្រៅ ការវិភាគបន្ថែមត្រូវបានធ្វើឡើងលើចំនួនប្រជាជនតូចៗ ឬដោយប្រើវិធីសាស្ត្រស្ថិតិផ្សេងៗគ្នា។ EFS HR ប្រែប្រួលរវាង 0.43 (95% CI: 0.23, 0.79) និង 0.59 (95% CI: 0.28, 1.27) ខណៈពេលដែល OS HR មានចាប់ពី 0.29 (95% CI: 0.11, 0.72) ដល់ 0.45 (95) 0.21, 0.98) ។

នៅក្នុងការសិក្សា 3b ផលប៉ះពាល់ទូទៅបំផុត (≥5%) ដែលរួមបញ្ចូលផងដែរនូវភាពមិនធម្មតានៃមន្ទីរពិសោធន៍គឺ តឹងច្រមុះ រាគ ក្អក រលាក sinus រលាកសួត រលាកផ្លូវដង្ហើមផ្នែកខាងលើ រលាកភ្ជាប់ ក្អួត គ្រុនក្តៅ រលាកច្រមុះ អាឡែស៊ី នឺត្រុងហ្វាលទាប។ ALT និង AST ខ្ពស់ ការបាត់បង់ការស្តាប់ ការឆ្លងមេរោគលើស្បែក និងការឆ្លងមេរោគផ្លូវទឹកនោម។