ខែមិនា ឆ្នាំ 2023៖ Immune thrombocytopenia (ITP) គឺជាជំងឺដែលអាចនាំអោយមានស្នាមជាំ និងហូរឈាមច្រើន ឬងាយ។ ប្រហែល XNUMX/XNUMX នៃអ្នកជំងឺសម្រេចបាននូវការធូរស្បើយបន្ទាប់ពី/កំឡុងការព្យាបាលដំណាក់កាលដំបូង។ ទោះជាយ៉ាងណាក៏ដោយ ផ្នែកផ្សេងទៀតនៃអ្នកជំងឺមិនអាចសម្រេចបាននូវការធូរស្បើយយូរអង្វែង ឬសូម្បីតែ refractory ចំពោះការព្យាបាលដំបូង។ ករណីទាំងនោះដែលគេស្គាល់ថាជាការធូរស្បើយ/ការបន្ទោរបង់ Immune thrombocytopenia (R/R ITP) ទទួលរងនូវបន្ទុកធ្ងន់នៃជំងឺដែលធ្វើអោយគុណភាពជីវិតថយចុះ។ ភ្នាក់ងារបង្កជំងឺជាច្រើនចូលរួមក្នុងការកើតឡើងនៃ R/R ITP ហើយអ្វីដែលសំខាន់បំផុតនោះគឺការបំផ្លាញផ្លាកែតនៃប្រព័ន្ធភាពស៊ាំដែលសម្របសម្រួលដោយអង្គបដិប្រាណ។ តាមដែលគេដឹងនោះ ប្លាកែតអូតូអង់ទីគ័ររបស់មនុស្សត្រូវបានសម្ងាត់ជាចម្បងដោយកោសិកាប្លាស្មា ជាពិសេសកោសិកាប្លាស្មាដែលមានអាយុវែង។ អ្នកស្រាវជ្រាវចង់ស្វែងយល់ថា BCMA CAR-T អាចជួយអ្នកជំងឺ R/R ITP បង្កើនចំនួនប្លាកែត កាត់បន្ថយការហូរឈាម និងកម្រិតថ្នាំផ្សំគ្នា។
ការពិសោធន៍៖ ប្រឆាំង BCMA ក្រឡា CAR infusion R/R ITP អ្នកជំងឺនឹងទទួលយក infusion នៃ autologous anti-BCMA ក្រឡា CAR សរុប 1.0-2.0×10e7/Kg ។ អ្នកជំងឺនឹងត្រូវតាមដានរយៈពេល ៦ ខែ CAR T-cell therapy.
ជីវសាស្រ្ត៖ អូតូឡូស ប្រឆាំង BCMA កោសិកា T cell receptor antigen chimeric
ការព្យាបាលដោយប្រើគីមី Lymphoadenodepletion ជាមួយ FC (fludarabine 30mg/m2 សម្រាប់រយៈពេល 3 ថ្ងៃជាប់ៗគ្នា និង cyclophosphamide 300mg/m2 រយៈពេល 3 ថ្ងៃជាប់ៗគ្នា) នឹងត្រូវបានផ្តល់ឱ្យនៅថ្ងៃ -5, -4 និង -3 មុន ក្រឡា CAR infusion ។ សរុប 1.0-2.0×10e7/Kg autologous anti-BCMA ក្រឡា CAR នឹងត្រូវបានបញ្ចូលដោយការបង្កើនកម្រិតថ្នាំបន្ទាប់ពីការព្យាបាលដោយប្រើគីមី lymphoadenodepletion ។ ដូសនៃ CAR កោសិកា T are allowed to be adjusted according to the severity of រោគសញ្ញានៃការចេញផ្សាយ cytokine.
លក្ខណៈវិនិច្ឆ័យ
លក្ខណៈវិនិច្ឆ័យបញ្ចូល៖
- Refractory ITP បានកំណត់ដោយយោងទៅតាមលក្ខណៈវិនិច្ឆ័យនៃការយល់ព្រមនាពេលថ្មីៗនេះ ('គោលការណ៍ណែនាំរបស់ចិនស្តីពីការធ្វើរោគវិនិច្ឆ័យ និងការគ្រប់គ្រងភាពស៊ាំបឋមនៃមនុស្សពេញវ័យ (កំណែឆ្នាំ 2020)') ឬការកើតឡើងវិញនៃ ITP ដែលកំណត់ថាជាអ្នកជំងឺ ITP ដែលបានឆ្លើយតបទៅនឹងការព្យាបាលដំណាក់កាលដំបូង (glucocorticoids ឬ immunoglobulins) និង anti-CD20 monoclonal antibody ប៉ុន្តែមិនអាចរក្សាការឆ្លើយតបបានទេ។
- អាយុ 18-65 ឆ្នាំរួមបញ្ចូល។
- ការចូលប្រើសរសៃឈាមវ៉ែនគ្រប់គ្រាន់សម្រាប់ apheresis ឬ venous blood និងមិនមាន contraindications ផ្សេងទៀតសម្រាប់ leukocytosis ។
- ស្ថានភាពប្រតិបត្តិការ Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) នៃ 0-2 ។
- មុខវិជ្ជាគួរតែមានសមត្ថភាពពេញលេញសម្រាប់អាកប្បកិរិយាស៊ីវិល យល់ព័ត៌មានចាំបាច់ ចុះហត្ថលេខាលើទម្រង់ការយល់ព្រមដែលមានព័ត៌មានដោយស្ម័គ្រចិត្ត និងមានសាជីវកម្មល្អជាមួយនឹងខ្លឹមសារនៃពិធីសារស្រាវជ្រាវនេះ។
លក្ខណៈវិនិច្ឆ័យលើកលែង៖
- អនុវិទ្យាល័យ ITP ។
- អ្នកជំងឺដែលមានប្រវតិ្តសាស្រ្តដែលគេស្គាល់ ឬការធ្វើរោគវិនិច្ឆ័យមុននៃការកកឈាមក្នុងសរសៃឈាម (ដូចជាការកកឈាមក្នុងខួរក្បាល, ជំងឺដាច់សរសៃឈាមក្នុងខួរក្បាល។ នៃការសាកល្បង។
- អ្នកជំងឺដែលមានប្រវត្តិដឹង ឬការធ្វើរោគវិនិច្ឆ័យពីមុននៃជំងឺសរសៃឈាមបេះដូងធ្ងន់ធ្ងរ។
- អ្នកជំងឺដែលមានការឆ្លងមេរោគដែលមិនអាចគ្រប់គ្រងបាន ដំណើរការខុសប្រក្រតីនៃសរីរាង្គ ឬជំងឺផ្នែកវេជ្ជសាស្ត្រសកម្មដែលមិនអាចគ្រប់គ្រងបាន ដែលនឹងរារាំងការចូលរួមដូចដែលបានរៀបរាប់។
- អ្នកជំងឺដែលមានជំងឺសាហាវ ឬប្រវត្តិជំងឺសាហាវ។
- ការធ្វើតេស្តពង្រីកកោសិកា T បានបរាជ័យ។
- កំឡុងពេលពិនិត្យ អេម៉ូក្លូប៊ីន <100g/L; តម្លៃដាច់ខាតនៃចំនួននឺត្រូហ្វីល <1.5×10^9/L ។
- កំឡុងពេលពិនិត្យ កំហាប់ creatinine ក្នុងសេរ៉ូម> 1.5x ដែនកំណត់ខាងលើនៃជួរធម្មតា ប៊ីលីរុយប៊ីនសរុប> 1.5x ដែនកំណត់ខាងលើនៃជួរធម្មតា, alanine aminotransferase និង aspartate aminotransferase> 3x ដែនកំណត់ខាងលើនៃជួរធម្មតា, ប្រភាគនៃការបញ្ចេញខ្យល់ចេញចូលខាងឆ្វេង ≤ 50% ដោយ echocardiography, pulmonary function ≥ grade 1 dyspnea (CTCAE v5.0), blood Oxygen saturation< 91% ដោយគ្មានការដកដង្ហើមចូលអុកស៊ីសែន។
- ពេលវេលា Prothrombin (PT) ឬ prothrombin time-international normalized ratio (PT-INR) ឬ activated partial thromboplastin time (APTT) លើសពី 20% នៃជួរយោងធម្មតា; ឬប្រវត្តិនៃភាពមិនធម្មតានៃការ coagulation ផ្សេងក្រៅពី ITP ។
- ទាំងអង្គបដិប្រាណមេរោគអេដស៍ ឬអង្គបដិប្រាណរោគស្វាយគឺវិជ្ជមាន។ អង់ទីករនៃជំងឺរលាកថ្លើមប្រភេទ C គឺវិជ្ជមាន ហើយការរកឃើញនៃ HCV-RNA លើសពីកម្រិតកំណត់យោងខាងលើនៃការធ្វើតេស្តមន្ទីរពិសោធន៍។ អង់ទីហ្សែនលើផ្ទៃនៃជំងឺរលាកថ្លើមប្រភេទ B គឺវិជ្ជមាន ហើយការរកឃើញនៃ HBV-DNA លើសពីដែនកំណត់ខាងលើនៃការធ្វើតេស្តមន្ទីរពិសោធន៍។
- បានចូលរួមក្នុងការសិក្សាព្យាបាលផ្សេងទៀតក្នុងរយៈពេល 3 ខែមុនពេលការចាក់បញ្ចូលកោសិកា CAR-T នេះ។
- អ្នកជំងឺមានផ្ទៃពោះ ឬបំបៅដោះកូន ឬរៀបចំផែនការមានផ្ទៃពោះ។
- អ្នកជំងឺមានកូន ហើយអ្នកស៊ើបអង្កេតកំណត់ថាករណីនេះមិនសមរម្យក្នុងការចូលរួម។
- ប្រវត្តិនៃប្រតិកម្មថ្នាំធ្ងន់ធ្ងរ ឬអាឡែហ្ស៊ីដែលគេស្គាល់ចំពោះថ្នាំដែលទាក់ទងនឹងការព្យាបាល CAR-T ។
- សង្ស័យ ឬបង្កើតគ្រឿងស្រវឹង គ្រឿងញៀន ឬគ្រឿងញៀន។
- អ្នកស៊ើបអង្កេតវិនិច្ឆ័យថាវាមិនសមរម្យក្នុងការចូលរួមក្នុងការកាត់ក្តីនេះ។
