២៨ កុម្ភៈ៖ កិច្ចខិតខំប្រឹងប្រែងត្រួសត្រាយផ្លូវរបស់ប្រទេសចិនក្នុងការបង្កើតវិធីព្យាបាលជំងឺមហារីកដែលឈានមុខគេទទួលបានភាពទាក់ទាញជាមួយនឹងការណែនាំនៃការព្យាបាលដោយប្រើកោសិកា T-cell (CAR T) ដែលវិស្វកម្មដោយ chimeric antigen receptor (CAR) ។ myeloma ច្រើនមហារីកឈាមដែលបំផ្លិចបំផ្លាញ កំណត់ដោយកោសិកាប្លាស្មាខុសប្រក្រតី។ វិធីសាស្រ្តថ្មីនេះតំណាងឱ្យពេលវេលានៃប្រភពទឹកនៅក្នុងឱសថតាមតម្រូវការ ដោយផ្តល់ក្តីសង្ឃឹមដល់អ្នកជំងឺដែលជម្រើសមានកំណត់ពីមុនមក។
ទិដ្ឋភាពទូទៅនៃការព្យាបាលដោយកោសិកា CAR-T
ការព្យាបាលដោយប្រើកោសិកា T-cell ប្រើកោសិកាភាពស៊ាំផ្ទាល់របស់អ្នកជំងឺដើម្បីកំណត់ និងកំណត់គោលដៅកោសិកាមហារីកដែលបង្ហាញពីប្រូតេអ៊ីនជាក់លាក់។ វិស្វកម្មកោសិកា T ទាំងនេះដើម្បីបញ្ចូលឧបករណ៍ទទួលសិប្បនិម្មិតដែលគេស្គាល់ថាជា CARs បំប្លែងពួកវាទៅជាអាវុធគោលដៅខ្ពស់ដែលមានសមត្ថភាពបំផ្លាញ ដុំមហារីក កោសិកា។ នៅពេលដែលនរណាម្នាក់មាន myeloma ច្រើន កោសិកា CAR T ត្រូវបានផ្លាស់ប្តូរដើម្បីកំណត់គោលដៅ BCMA ដែលជាប្រូតេអ៊ីនដែលត្រូវបានរកឃើញក្នុងបរិមាណច្រើនចំពោះអ្នកជំងឺ។
ការសាកល្បងគ្លីនិក និងលទ្ធផល
ហ្វូកាសូ
នៅឆ្នាំ 2018 IASO Biotherapeutics និង Innovent Biologics បានចាប់ផ្តើមការស្រាវជ្រាវពហុមជ្ឈមណ្ឌលដំណាក់កាល 1/2 ដើម្បីវាយតម្លៃ Equecabtagene autoleucel (FUCASO), ការព្យាបាល CAR T-cell ដែលផលិតក្នុងស្រុកដំបូងគេរបស់ប្រទេសចិន. ការសិក្សានេះបានរួមបញ្ចូលមនុស្ស 79 នាក់ដែលមានជំងឺ myeloma ច្រើនដែលបានអស់ជម្រើសនៃការព្យាបាលតាមស្តង់ដាររបស់ពួកគេ។ គួរឱ្យចាប់អារម្មណ៍ អត្រាឆ្លើយតបសរុប (ORR) សម្រេចបាន 94.9% ខណៈពេលដែលអត្រាឆ្លើយតបពេញលេញ/តឹងរ៉ឹងពេញលេញ (CR/sCR) គឺ 58.2%។ ពេលវេលាជាមធ្យមក្នុងការស្តារឡើងវិញ និង CR/sCR គឺ 16 ថ្ងៃ និង 95 ថ្ងៃរៀងគ្នា។ ការរកឃើញទាំងនេះបានបញ្ជាក់ពីប្រសិទ្ធភាពដ៏អស្ចារ្យរបស់ equecabtagene autoleucel ក៏ដូចជាទម្រង់សុវត្ថិភាពដ៏ល្អឥតខ្ចោះរបស់វា។
សម្រាប់អ្នកជំងឺដែលធ្លាប់ទទួលការព្យាបាល CAR T-cell ពីមុន ORR បានកើនឡើងដល់ 98.5% ដោយ 40 សម្រេចបាន CR/sCR ។ គួរកត់សម្គាល់ថាអ្នកជំងឺដំបូងដែលត្រូវបានព្យាបាលនៅក្នុងការសាកល្បងបានរក្សាការសម្រាកពេញលេញយ៉ាងតឹងរ៉ឹងអស់រយៈពេលជាង XNUMX ខែ។
ការព្យាបាលដោយ CILTA-CEL
Cilta-cel ត្រូវបានគេស្គាល់ផងដែរថាជា ciltacabtagene autoleucelគឺជាការព្យាបាលកោសិកា T-cell receptor chimeric antigen (CAR) ដ៏ទំនើបដែលកំណត់គោលដៅ B-cell maturation antigen (BCMA) ដែលជាប្រូតេអ៊ីនដែលត្រូវបានបញ្ចេញលើសនៅក្នុងកោសិកា myeloma ជាច្រើន។ ឱសថប្រលោមលោកនេះបានបង្ហាញពីការសន្យាដ៏អស្ចារ្យក្នុងការព្យាបាលជំងឺ myeloma ច្រើនប្រភេទដែលធូរស្បើយឡើងវិញ និង refractory ដោយផ្តល់នូវក្តីសង្ឃឹមថ្មីដល់អ្នកជំងឺដែលអស់កម្លាំងជំនួសការព្យាបាលបែបបុរាណ។
ការព្យាបាលដោយ Cilota-cel កែប្រែហ្សែន T cells របស់អ្នកជំងឺដើម្បីបង្ហាញ CARs ដែលភ្ជាប់ទៅនឹង BCMA នៅលើកោសិកា myeloma ។ នៅពេលដែលដាក់ចូលទៅក្នុងអ្នកជំងឺវិញ កោសិកា CAR T ដែលត្រូវបានផ្លាស់ប្តូរទាំងនេះអាចកំណត់គោលដៅ និងបំផ្លាញកោសិកាសាហាវដោយជោគជ័យ ដែលបណ្តាលឱ្យមានការតំរែតំរង់នៃដុំសាច់ និងអាចជាសះស្បើយក្នុងរយៈពេលវែង។
ប្រសិទ្ធភាពព្យាបាល
ការសាកល្បងគ្លីនិកជាពិសេសមានសារៈសំខាន់ CARTITUDE-1 ការសាកល្បងបានបង្ហាញថា cilta-cel មានប្រសិទ្ធភាពខ្ពស់ចំពោះអ្នកជំងឺដែលបានព្យាបាលមុនដែលមានជំងឺ myeloma ច្រើនឡើងវិញ ឬ refractory ។ លទ្ធផលនៃការសាកល្បងទាំងនេះបានបង្ហាញពីអត្រាការឆ្លើយតបសរុប (ORR) គួរឱ្យកត់សម្គាល់នៃ 98% ជាមួយនឹងសមាមាត្រដ៏សំខាន់នៃអ្នកជំងឺដែលសម្រេចបាននូវការឆ្លើយតបយ៉ាងតឹងរឹង (sCR) ។
នៅក្នុងការតាមដានជាមធ្យមរយៈពេល 28 ខែ cilta-cel បានបង្ហាញពីការឆ្លើយតបប្រកបដោយនិរន្តរភាព ជាមួយនឹងការរស់រានមានជីវិតដោយមិនមានការវិវត្តជាមធ្យមមិនទាន់ត្រូវបានសម្រេចនៅឡើយ។ ថ្នាំក៏បានបង្ហាញពីទម្រង់សុវត្ថិភាពសមហេតុផលផងដែរ ជាមួយនឹងព្រឹត្តិការណ៍មិនល្អត្រូវបានគ្រប់គ្រងដោយជោគជ័យតាមរយៈវិធីសាស្ត្រថែទាំដែលគាំទ្រ។
បញ្ហាប្រឈមនិងឱកាស
បើទោះជាទទួលបានលទ្ធផលល្អក៏ដោយ ក៏បញ្ហាប្រឈមសំខាន់ៗនៅតែមាន។ ភាគច្រើន ការសាកល្បងខាងវេជ្ជសាស្ត្រ នៅក្នុងប្រទេសចិនមានទ្រង់ទ្រាយតូច និងមជ្ឈមណ្ឌលតែមួយ ដោយមានភាពតឹងតែង និងការសម្របសម្រួលមិនគ្រប់គ្រាន់ក្នុងចំណោមស្ថាប័ននានា។ ដើម្បីដោះស្រាយការរឹតបន្តឹងទាំងនេះ ក្រុមហ៊ុនត្រូវតែចូលរួមយ៉ាងសកម្មក្នុងការធ្វើពាណិជ្ជកម្មនៃការព្យាបាលដោយ CAR T ដោយធានាថាវាអាចប្រើបានយ៉ាងទូលំទូលាយសម្រាប់អ្នកជំងឺ។
លើសពីនេះ វិធីសាស្រ្តផលិតដែលប្រសើរឡើង បណ្តាញបទប្បញ្ញត្តិលឿនជាងមុន និងការបង្កើនការចូលប្រើរបស់អ្នកជំងឺគឺត្រូវបានទាមទារដើម្បីធានាថា ការព្យាបាលដោយប្រើកោសិកា T-cell ត្រូវបានបកប្រែដោយជោគជ័យពីកៅអីមន្ទីរពិសោធន៍ទៅក្បែរគ្រែ។ កិច្ចសហការរវាងអ្នកសិក្សា ឧស្សាហកម្ម និងភ្នាក់ងាររដ្ឋាភិបាលមានសារៈសំខាន់សម្រាប់ការជំរុញការបង្កើតថ្មី និងការកែលម្អការថែទាំអ្នកជំងឺ។
តើអ្វីទៅជាហានិភ័យនៃការព្យាបាលដោយ CAR T-Cell ចំពោះអ្នកជំងឺ myeloma ច្រើន?
ផលប៉ះពាល់នៃការព្យាបាលដោយ CAR T-Cell ក្នុងជំងឺ myeloma ច្រើនគឺស្រដៀងទៅនឹងជំងឺមហារីកឈាម និង ជំងឺមហារីកកូនកណ្តុរ។.
រោគសញ្ញានៃការចេញផ្សាយ Cytokine (CRS) គឺជាផលរំខានដ៏ពេញនិយមបំផុតមួយនៃការព្យាបាលដោយ CAR T-cell ដែលបណ្តាលឱ្យមានរោគសញ្ញាដូចជាគ្រុនក្តៅ សម្ពាធឈាមទាប ពិបាកដកដង្ហើម ចង្អោរ និងកន្ទួល។ ការកើតឡើងភាគច្រើនគឺស្រាល ប៉ុន្តែធ្ងន់ធ្ងរអាចគំរាមកំហែងដល់អាយុជីវិត។
ផលប៉ះពាល់សរសៃប្រសាទដូចជា វង្វេងវង្វាន់ ប្រកាច់ ឬពិបាកនិយាយ និងការយល់ដឹង អាចធ្ងន់ធ្ងរ និងត្រូវការអន្តរាគមន៍ផ្នែកវេជ្ជសាស្ត្រយ៉ាងឆាប់រហ័ស។
ផលវិបាកធ្ងន់ធ្ងរផ្សេងទៀត៖ ទាំងនេះអាចរាប់បញ្ចូលទាំងប្រតិកម្មអាលែហ្សីអំឡុងពេលចាក់ថ្នាំ ប្រព័ន្ធភាពស៊ាំដែលសម្របសម្រួល ដែលបង្កើនហានិភ័យនៃការឆ្លងមេរោគ ចំនួនកោសិកាឈាមទាប និងផលវិបាកនៃប្រព័ន្ធសរសៃប្រសាទដែលមានសក្តានុពលយូរអង្វែង។
ដើម្បីសង្ខេប ខណៈពេលដែលការព្យាបាលដោយ CAR T-cell ផ្តល់នូវអត្ថប្រយោជន៍យ៉ាងសំខាន់ក្នុងលក្ខខណ្ឌនៃអត្រាឆ្លើយតបខ្ពស់ និងការព្យាបាលផ្ទាល់ខ្លួនសម្រាប់អ្នកជំងឺ myeloma ច្រើន វាក៏មានហានិភ័យដូចជារោគសញ្ញាការបញ្ចេញ cytokine និងផលប៉ះពាល់សរសៃប្រសាទ ដែលត្រូវតែត្រួតពិនិត្យ និងគ្រប់គ្រងដោយប្រុងប្រយ័ត្នដោយអ្នកផ្តល់សេវាថែទាំសុខភាព។ . បិទការត្រួតពិនិត្យបន្ទាប់ពី ការព្យាបាលគឺទាមទារដើម្បីរក្សាសុវត្ថិភាពអ្នកជំងឺ និងបង្កើនប្រសិទ្ធភាពការព្យាបាល លទ្ធផល។
ទស្សនវិស័យអនាគត
ដោយសារប្រទេសចិនបន្តវិនិយោគយ៉ាងទូលំទូលាយក្នុងការស្រាវជ្រាវជីវវេជ្ជសាស្ត្រ វិស័យនៃការព្យាបាល CAR T-cell ត្រូវបានគេរំពឹងថានឹងកើនឡើងយ៉ាងខ្លាំង។ រដ្ឋបាលផលិតផលវេជ្ជសាស្ត្រជាតិរបស់ប្រទេសចិន (NMPA) បានទទួលស្គាល់ការសន្យានៃការព្យាបាល CAR T-cell ដោយកំណត់ equecabtagene autoleucel ជាការព្យាបាលដ៏ជោគជ័យ និងជាថ្នាំកំព្រា។ ការគាំទ្រនេះបង្ហាញពីការយកចិត្តទុកដាក់របស់រដ្ឋាភិបាលចិនក្នុងការអភិវឌ្ឍភាពជឿនលឿនផ្នែកឱសថដ៏ទំនើប។
ដូចគ្នានេះផងដែរ equecabtagene autoleucel កំពុងត្រូវបានគេមើលថាជាការព្យាបាលដែលអាចកើតមានសម្រាប់ជំងឺ neuromyelitis optica spectrum ។ នេះបង្ហាញថាការព្យាបាលដោយ CAR T-cell អាចត្រូវបានប្រើសម្រាប់អ្វីៗផ្សេងទៀតក្រៅពីជំងឺមហារីក។
ជាមួយនឹងការវិនិយោគជាបន្តបន្ទាប់លើហេដ្ឋារចនាសម្ព័ន្ធ ការអប់រំ និងទំនាក់ទំនងកិច្ចសហប្រតិបត្តិការ ប្រទេសចិនមានទីតាំងល្អក្នុងការនាំមុខគេ ការព្យាបាលដោយប្រើកោសិកា T-cell សម្រាប់ជំងឺ myeloma ច្រើន និងជំងឺដែលគំរាមកំហែងដល់អាយុជីវិតផ្សេងទៀត។
តើការព្យាបាល CAR T-Cell សម្រាប់ជំងឺ myeloma ច្រើនក្នុងប្រទេសចិនមានតម្លៃប៉ុន្មាន?
ការចំណាយនៃការ ការព្យាបាលដោយ CAR T-Cell សម្រាប់ជំងឺ myeloma ច្រើន។ អាស្រ័យលើប្រភេទនៃការព្យាបាល CAR T Cell ដែលបានជ្រើសរើស និងមន្ទីរពេទ្យដែលបានជ្រើសរើស។ តម្លៃនៃការព្យាបាល FUCASO គឺប្រហែល $200,000 USD នៅក្នុងមន្ទីរពេទ្យផ្សេងៗគ្នា។ តម្លៃនៃការព្យាបាល CILTA-CEL ក៏ប្រែប្រួលចន្លោះពី $200-250,000 USD។ ទោះយ៉ាងណាក៏ដោយ អ្នកជំងឺក៏អាចជ្រើសរើសបានដែរ។ ការសាកល្បងព្យាបាល CAR T-Cell ព្យាបាល ដែលនឹងមានតម្លៃចន្លោះពី 60 ទៅ 80,000 ដុល្លារអាមេរិក។
