November 2023: Untuk pasien anak berusia satu tahun ke atas dengan fase kronis (CP) Ph+ leukemia myelogenous kronis (CML), baik yang baru didiagnosis (ND) atau resisten atau tidak toleran (R/I) terhadap terapi sebelumnya, Food and Drug Administration telah menyetujui bosutinib ( Bosulif, Pfizer). Selain itu, bentuk sediaan kapsul baru dengan konsentrasi 50 mg dan 100 mg telah disetujui oleh FDA.
Uji coba BCHILD (NCT04258943) menilai kemanjuran bosutinib pada pasien anak dengan ND CP Ph+ CML dan R/I CP Ph+ CML. Uji coba ini bersifat multisenter, non-acak, dan label terbuka, dengan tujuan menentukan dosis yang dianjurkan, memperkirakan keamanan dan tolerabilitas, menilai kemanjuran, dan menilai bosutinib farmakokinetik pada populasi pasien ini. Percobaan ini melibatkan 21 pasien dengan ND CP Ph+ CML yang diobati dengan 300 mg/m2 sekali sehari dan 28 pasien dengan R/I CP Ph+ CML yang diobati dengan bosutinib pada 300 mg/m2 hingga 400 mg/m2 secara oral sekali sehari.
Respons sitogenetik utama (MCyR), respons sitogenetik lengkap (CCyR), dan respons molekuler utama (MMR) merupakan metrik hasil efikasi utama. Respons sitogenetik mayor (MCyR) dan lengkap (CCyR) untuk pasien anak dengan ND CP Ph+ CML masing-masing adalah 76.2% (95% CI: 52.8, 91.8) dan 71.4% (95% CI: 47.8, 88.7). 28.6% (95% CI: 11.3, 52.3) adalah MMR, dan 14.2 bulan adalah median masa tindak lanjut (kisaran: 1.1, 26.3 bulan).
Respons sitogenetik mayor (MCyR) dan lengkap (CCyR) untuk pasien anak dengan R/I CP Ph+ CML masing-masing adalah 82.1% (95% CI: 63.1, 93.9) dan 78.6% (95% CI: 59, 91.7). 50% (95% CI: 30.6, 69.4) adalah MMR. Dua dari 14 pasien yang mencapai MMR kehilangan MMR setelah menerima pengobatan masing-masing selama 13.6 dan 24.7 bulan. Masa tindak lanjut adalah 23.2 bulan sebagai median (kisaran: 1, 61.5 bulan).
Di antara pasien anak, diare, sakit perut, muntah, mual, ruam, lesu, disfungsi hati, sakit kepala, demam, penurunan nafsu makan, dan sembelit merupakan efek samping yang paling sering dilaporkan (≥20%). Pada pasien anak, peningkatan kreatinin, peningkatan alanine aminotransferase atau aspartate aminotransferase, penurunan jumlah sel darah putih, dan penurunan jumlah trombosit merupakan kelainan laboratorium paling umum yang memburuk dari awal (≥45%).
Untuk pasien anak dengan ND CP Ph+ CML, dosis bosutinib yang dianjurkan adalah 300 mg/m2 per oral sekali sehari dengan makanan; untuk pasien anak dengan R/I CP Ph+ CML, dosis yang dianjurkan adalah 400 mg/m2 oral sekali sehari dengan makanan. Isi kapsulnya bisa dipadukan dengan yoghurt atau saus apel bagi yang tidak mampu menelannya.
