Protože klasifikace leukémie a stratifikace prognózy jsou složité, neexistuje žádná univerzální léčebná metoda a je nutné kombinovat pečlivou klasifikaci a stratifikaci prognózy a formulovat plány léčby. V současné době existují především tyto typy léčebných metod: chemoterapie, radioterapie, cílená léčba, imunoterapie, transplantace kmenových buněk aj.
Díky přiměřené komplexní léčbě se výrazně zlepšila prognóza leukémie. Značný počet pacientů může být vyléčen nebo dlouhodobě stabilní. Éra leukémie jako „nevyléčitelné nemoci“ pominula.
Léčba AML (non-M3)
Obvykle je nutné nejprve provést kombinovanou chemoterapii, tzv. „Indukční chemoterapii“, běžně používanou schému DA (3 + 7). Po indukční terapii, pokud je dosaženo remise, lze pokračovat v další intenzivní konsolidační chemoterapii nebo transplantaci kmenových buněk podle uspořádání prognostické stratifikace. Po konsolidační léčbě se v současné době obvykle neprovádí udržovací léčba a lék lze zastavit k pozorování a pravidelně sledovat.
Léčba M3
Vzhledem k úspěchu cílené terapie a indukované apoptózy se stala PML-RARα pozitivní akutní promyelocytární leukémie (M3) nejlepším prognostickým typem v celé AML. Stále více studií ukazuje, že kyselina all-trans retinová v kombinaci s léčbou arsenem může vyléčit většinu pacientů s M3. Léčba musí být prováděna striktně podle průběhu léčby a délka udržovací léčby v pozdějším období je určena hlavně zbytkovým stavem fúzního genu.
VŠECHNA léčba
Indukční chemoterapie se obvykle provádí jako první a existují rozdíly v běžně používaných schématech mezi dospělými a dětmi. V posledních letech však studie naznačují, že výsledky používání dětských režimů k léčbě dospělých pacientů mohou být lepší než tradiční režimy pro dospělé. Po remisi je nutné trvat na konsolidační a udržovací léčbě. Pacienti s vysokým rizikem mají podmínky pro transplantaci kmenových buněk. U pacientů s pozitivním chromozomem Ph1 se doporučuje léčba inhibitory tyrosinkinázy.
Léčba chronické myeloidní leukémie
V chronické fázi jsou upřednostňovanou léčbou inhibitory tyrosinkinázy (jako je imatinib). Doporučuje se s nimi zacházet co nejdříve a v dostatečném množství. Opožděné a nepravidelné užívání může snadno vést k rezistenci na léky. Pokud se tedy rozhodnete pro užívání imatinibu, nejdříve to nezdržujte a za druhé musíte trvat na dlouhodobém užívání (téměř doživotně) a nesnižujte jeho množství svévolně ani jej nepřestávejte užívat, jinak snadno to povede k rezistenci na léky. Zrychlená fáze a akutní fáze obvykle vyžadují cílenou terapii (absorpce imatinibu nebo užívání léků druhé generace). Pokud je to možné, lze přijmout alogenní transplantaci nebo včasnou kombinovanou léčbu.
Chronická léčba lymfocytů
Časně asymptomatičtí pacienti obvykle léčbu nepotřebují a v pozdním stádiu si mohou vybrat různé možnosti chemoterapie, jako je monoterapie Liu Keran, fludarabin, cyklofosfamid kombinovaný s merovou a další chemoterapie. Účinné jsou také bendamustin a anti-CD52 monoklonální protilátky. V posledních letech bylo zjištěno, že cílená terapie inhibitory dráhy BCR může mít významný účinek. Pacienti s refrakterními stavy mohou zvážit aloštěpovou terapii.
Léčba leukémie centrálního nervového systému
Ačkoli jsou typy M4 a M5 u ALL a AML často kombinovány s CNSL, mohou se také vyskytnout další akutní leukémie. Protože běžně užívané léky obtížně pronikají hematoencefalickou bariérou, tito pacienti obvykle potřebují bederní punkci k prevenci a léčbě CNSL. Někteří refrakterní pacienti mohou vyžadovat radioterapii míchy z celého mozku.
S výjimkou několika speciálních pacientů, kteří mohou mít prospěch z autologní transplantace (míra recidivy autologní transplantace je velmi vysoká), by si drtivá většina pacientů s leukémií měla k transplantaci zvolit xenotransplantaci.
Stručně řečeno, obecnou léčbou první linie leukémie není transplantace. Přestože transplantace může získat lepší účinek na přežití, mohou komplikace, jako je míra recidivy a onemocnění štěp proti hostiteli, vážně ovlivnit kvalitu života pacientů. Léčba po relapsu bude obtížnější. Transplantace je proto obecně posledním krokem volby.