FDA chấp thuận eflornithin (IWILFIN, USWM, LLC) vào ngày 13 tháng 2023 năm 2, để giảm nguy cơ tái phát ở người lớn và trẻ em mắc u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao (HRNB), những người đã đáp ứng một phần với liệu pháp đa tác nhân, đa phương thức trước đó, chẳng hạn như liệu pháp miễn dịch kháng GDXNUMX.
Điều này đánh dấu sự chấp thuận ban đầu của FDA đối với một phương pháp điều trị được thiết kế để giảm khả năng tái phát ở bệnh nhân vị thành niên mắc HRNB.
The effectiveness was assessed in a trial that compared results from Study 3b (the experimental group) with Study ANBL0032 (the external control group generated from a clinical trial). Study 3b (NCT02395666) was a multi-center trial that was open label and non-randomized, consisting of two cohorts. 105 eligible patients with high-risk u nguyên bào thần kinh from one group (Stratum 1) were given eflornithine orally, twice daily at a dosage determined by body surface area (BSA) until disease progression, unacceptable toxicity, or for a maximum of 2 years. Study 3b was planned in advance to compare outcomes with the historical benchmark event free survival (EFS) rate from Study ANBL0032 as reported in published literature.
Nghiên cứu ANBL0032 là một thử nghiệm ngẫu nhiên, nhãn mở, đa trung tâm, so sánh dinutuximab, yếu tố kích thích khuẩn lạc bạch cầu hạt-đại thực bào, interleukin-2 và axit cis-retinoic với chỉ dùng axit cis-retinoic ở bệnh nhi mắc u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao. Nhóm đối chứng bên ngoài dựa trên dữ liệu từ 1,241 bệnh nhân trong nhóm thử nghiệm.
Những bệnh nhân đáp ứng tiêu chí so sánh giữa Nghiên cứu 3b và ANBL0032 và có dữ liệu đầy đủ về một số biến số lâm sàng nhất định được ghép cặp theo tỷ lệ 3:1 dựa trên điểm xu hướng của họ. Phân tích chính bao gồm 90 bệnh nhân được điều trị bằng IWILFIN và 270 bệnh nhân đối chứng từ Nghiên cứu ANBL0032.
Thước đo hiệu quả chính là tỷ lệ sống sót không có biến cố (EFS), bao gồm sự tiến triển của bệnh, tái phát, bệnh ác tính thứ phát hoặc tử vong do mọi nguyên nhân. Một thước đo hiệu quả khác là tỷ lệ sống sót chung (OS), được định nghĩa là tử vong do mọi nguyên nhân. Tỷ lệ rủi ro EFS (HR) trong phân tích chính là 0.48 với khoảng tin cậy (CI) 95% là 0.27 đến 0.85. OS HR là 0.32 với CI 95% từ 0.15 đến 0.70. Do sự không chắc chắn trong việc ước tính hiệu quả điều trị đi kèm với thiết kế nghiên cứu do bên ngoài kiểm soát nên các phân tích bổ sung đã được thực hiện trên các nhóm quần thể hoặc sử dụng các phương pháp thống kê khác nhau. EFS HR dao động trong khoảng 0.43 (95% CI: 0.23, 0.79) và 0.59 (95% CI: 0.28, 1.27), trong khi OS HR dao động từ 0.29 (95% CI: 0.11, 0.72) đến 0.45 (95% CI: 0.21, 0.98).
Trong nghiên cứu 3b, các tác dụng phụ thường gặp nhất ( ≥5%), bao gồm cả các bất thường trong xét nghiệm, là nghẹt mũi, tiêu chảy, ho, viêm xoang, viêm phổi, nhiễm trùng đường hô hấp trên, viêm kết mạc, nôn mửa, sốt, viêm mũi dị ứng, bạch cầu trung tính dưới, ALT và AST cao hơn, giảm thính lực, nhiễm trùng da và nhiễm trùng đường tiết niệu.
Lutetium Lu 177 dotatate được USFDA chấp thuận cho bệnh nhi từ 12 tuổi trở lên mắc GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, một phương pháp điều trị đột phá, gần đây đã nhận được sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho bệnh nhân nhi, đánh dấu một cột mốc quan trọng trong lĩnh vực ung thư nhi khoa. Sự chấp thuận này thể hiện tia hy vọng cho trẻ em đang chiến đấu với các khối u thần kinh nội tiết (NET), một dạng ung thư hiếm gặp nhưng đầy thách thức, thường kháng lại các liệu pháp thông thường.