Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm đã cấp phép phê duyệt nhanh pirtobrutinib (Jaypirca, Eli Lilly and Company) vào ngày 1 tháng 2023 năm 2, dành cho người lớn mắc bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính hoặc ung thư hạch lympho bào nhỏ (CLL/SLL) đã trải qua ít nhất hai phương pháp điều trị trước đó, bao gồm chất ức chế BTK và chất ức chế BCL-XNUMX.
Nghiên cứu này xem xét nó hoạt động tốt như thế nào trong BRUIN (NCT03740529), một thử nghiệm toàn cầu, nhãn mở, một cánh tay, nhiều nhóm với 108 người mắc CLL hoặc SLL và đã điều trị ít nhất hai phương pháp điều trị khác, bao gồm thuốc ức chế BTK và chất ức chế BCL-2. Bệnh nhân đã trải qua trung bình 5 dòng trị liệu trước đó, với phạm vi từ 2 đến 11. 200% bệnh nhân đã ngừng sử dụng thuốc ức chế BTK trước đó do bệnh khó chữa hoặc bệnh nặng hơn. Thuốc Pirtobrutinib được dùng bằng đường uống với liều XNUMX mg mỗi ngày một lần và được duy trì cho đến khi bệnh tiến triển hoặc xảy ra độc tính không thể chấp nhận được.
Các chỉ số hiệu quả chính là tỷ lệ phản hồi tổng thể (ORR) và thời gian phản hồi (DOR), được đánh giá bởi ủy ban đánh giá độc lập dựa trên tiêu chí iwCLL năm 2018. Tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) là 72% với khoảng tin cậy (CI) 95% từ 63% đến 80% và thời gian đáp ứng trung bình (DOR) là 12.2 tháng với khoảng tin cậy (CI) 95% từ 9.3 đến 14.7. Tất cả các câu trả lời đều không đầy đủ.
Các tác dụng phụ thường gặp nhất ( ≥ 20%), không bao gồm các thuật ngữ liên quan đến xét nghiệm, là mệt mỏi, bầm tím, ho, khó chịu về cơ xương, COVID-19, tiêu chảy, viêm phổi, đau dạ dày, khó thở, chảy máu, phù nề, buồn nôn, sốt và đau đầu. Các bất thường về xét nghiệm độ 3 hoặc 4 ảnh hưởng đến hơn 10% bệnh nhân bao gồm giảm số lượng bạch cầu trung tính, thiếu máu và giảm số lượng tiểu cầu. 32% bệnh nhân bị nhiễm trùng nặng, trong đó nhiễm trùng gây tử vong được báo cáo ở 10% trường hợp. Tài liệu kê đơn bao gồm các cảnh báo và tư vấn về nhiễm trùng, chảy máu, giảm tế bào chất, rối loạn nhịp tim và các bệnh ung thư nguyên phát tiếp theo.
Liều pirtobrutinib được đề xuất là 200 mg uống mỗi ngày một lần cho đến khi bệnh tiến triển hoặc tác dụng không thể dung nạp được.
Ung thư
Lutetium Lu 177 dotatate được USFDA chấp thuận cho bệnh nhi từ 12 tuổi trở lên mắc GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, một phương pháp điều trị đột phá, gần đây đã nhận được sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho bệnh nhân nhi, đánh dấu một cột mốc quan trọng trong lĩnh vực ung thư nhi khoa. Sự chấp thuận này thể hiện tia hy vọng cho trẻ em đang chiến đấu với các khối u thần kinh nội tiết (NET), một dạng ung thư hiếm gặp nhưng đầy thách thức, thường kháng lại các liệu pháp thông thường.
Alysha Mendossa
11 Tháng Năm, 2024
