Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm đã phê duyệt belzutifan (Welireg, Merck & Co., Inc.) vào ngày 14 tháng 2023 năm 1, dành cho những bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào thận giai đoạn muộn (RCC) trước đây đã nhận được thụ thể tử vong-1 (PD-1) được lập trình ) hoặc chất ức chế phối tử tử 1 (PD-LXNUMX) được lập trình và chất ức chế yếu tố tăng trưởng nội mô mạch máu tyrosine kinase (VEGF-TKI).
Hiệu quả đã được đánh giá trong LITESPARK-005 (NCT04195750), một nghiên cứu trong đó 746 bệnh nhân mắc RCC tế bào sáng di căn hoặc tiến triển cục bộ không thể cắt bỏ được chỉ định ngẫu nhiên vào các phương pháp điều trị khác nhau sau khi tiến triển theo thuốc ức chế điểm kiểm tra PD-1 hoặc PD-L1 và VEGF-TKI . Những người tham gia được phân ngẫu nhiên theo tỷ lệ 1:1 để nhận 120 mg belzutifan hoặc 10 mg everolimus mỗi ngày một lần. Việc ngẫu nhiên hóa được phân loại dựa trên nhóm rủi ro của Hiệp hội cơ sở dữ liệu RCC di căn quốc tế và số lượng VEGF-TKI trước đó.
Các biện pháp hiệu quả chính là tỷ lệ sống sót không tiến triển (PFS) được đánh giá bằng đánh giá trung tâm độc lập mù quáng và tỷ lệ sống sót chung (OS).
Belzutifan cho thấy sự cải thiện đáng kể về mặt thống kê về khả năng sống sót không tiến triển (PFS) so với everolimus, với tỷ lệ nguy cơ là 0.75 (KTC 95%: 0.63, 0.90) và giá trị p một phía là 0.0008. Đường cong Kaplan-Meier cho thấy rủi ro không tỷ lệ với ước tính tỷ lệ sống không bệnh tiến triển trung bình tương đương là 5.6 tháng (KTC 95%: 3.9, 7.0) trong belzutifan nhóm và 5.6 tháng (95% CI: 4.8, 5.8) ở nhóm everolimus. Mặc dù dữ liệu hệ điều hành chưa đầy đủ trong nghiên cứu hiện tại, với 59% trường hợp tử vong được báo cáo, không có xu hướng tiêu cực nào được phát hiện. Việc kiểm tra các triệu chứng do bệnh nhân báo cáo và kết quả chức năng cho thấy bezutifan được dung nạp tốt hơn everolimus.
Các tác dụng phụ chiếm ưu thế (xuất hiện ≥25%) được quan sát thấy ở những bệnh nhân điều trị bằng belzutifan bao gồm giảm nồng độ hemoglobin, mệt mỏi, đau cơ xương khớp, tăng nồng độ creatinine, giảm số lượng tế bào lympho, tăng nồng độ alanine aminotransferase, giảm nồng độ natri, tăng nồng độ kali và tăng aspartate. nồng độ aminotransferase.
Liều bezutifan được đề xuất là 120 mg uống mỗi ngày một lần cho đến khi bệnh tiến triển hoặc độc tính không thể dung nạp được.
Ung thư
Lutetium Lu 177 dotatate được USFDA chấp thuận cho bệnh nhi từ 12 tuổi trở lên mắc GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, một phương pháp điều trị đột phá, gần đây đã nhận được sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho bệnh nhân nhi, đánh dấu một cột mốc quan trọng trong lĩnh vực ung thư nhi khoa. Sự chấp thuận này thể hiện tia hy vọng cho trẻ em đang chiến đấu với các khối u thần kinh nội tiết (NET), một dạng ung thư hiếm gặp nhưng đầy thách thức, thường kháng lại các liệu pháp thông thường.
Alysha Mendossa
11 Tháng Năm, 2024
