2024 tháng XNUMX: Những nỗ lực tiên phong của Trung Quốc trong việc tạo ra phương pháp điều trị ung thư mang tính đột phá đã đạt được sức hút với việc giới thiệu liệu pháp tế bào T được thiết kế bằng kháng nguyên khảm (CAR) (CAR T) để điều trị ung thư. đa u tủy, một căn bệnh ung thư máu tàn khốc được đặc trưng bởi các tế bào huyết tương bất thường. Phương pháp mới này đại diện cho một bước ngoặt trong y học tùy chỉnh, mang lại hy vọng cho những bệnh nhân mà các phương pháp thay thế cho đến nay vẫn còn hạn chế.
Tổng quan về liệu pháp tế bào CAR-T
Liệu pháp tế bào T CAR sử dụng tế bào miễn dịch của chính bệnh nhân để xác định và nhắm mục tiêu vào các tế bào ung thư biểu hiện các protein cụ thể. Việc chế tạo các tế bào T này để kết hợp các thụ thể nhân tạo được gọi là CAR, biến chúng thành vũ khí có mục tiêu cao có khả năng tiêu diệt khối u tế bào. Khi ai đó bị đa u tủy, các tế bào CAR T sẽ được thay đổi thành BCMA mục tiêu, một loại protein được tìm thấy với số lượng lớn ở bệnh nhân.
Thử nghiệm và kết quả lâm sàng
FUCASO
Năm 2018, IASO Sinh học trị liệu và Sinh học đổi mới đã triển khai nghiên cứu Giai đoạn 1/2 đa trung tâm để đánh giá equecabtagene autoleucel (FUCASO), Phương pháp điều trị bằng tế bào T CAR được sản xuất trong nước đầu tiên của Trung Quốc. Nghiên cứu bao gồm 79 cá nhân mắc bệnh đa u tủy đã hết các lựa chọn điều trị tiêu chuẩn. Điều thú vị là tỷ lệ phản hồi tổng thể (ORR) đạt 94.9%, trong khi tỷ lệ phản hồi hoàn toàn/phản hồi hoàn chỉnh nghiêm ngặt (CR/sCR) là 58.2%. Thời gian trung bình để phục hồi và CR/sCR lần lượt là 16 ngày và 95 ngày. Những phát hiện này đã khẳng định hiệu quả vượt trội cũng như tính an toàn tuyệt vời của equecabtagene autoleucel.
Đối với những bệnh nhân trước đây đã điều trị bằng tế bào T CAR, ORR tăng lên 98.5%, với 40 bệnh nhân đạt CR/sCR. Đáng chú ý, bệnh nhân đầu tiên được điều trị trong thử nghiệm đã duy trì được sự thuyên giảm hoàn toàn nghiêm trọng trong hơn XNUMX tháng.
Liệu pháp CILTA-CEL
Cilta-cel, còn được gọi là ciltacabtagene autoleucel, là một phương pháp điều trị tế bào T thụ thể kháng nguyên khảm (CAR) tiên tiến nhắm vào kháng nguyên trưởng thành tế bào B (BCMA), một loại protein được biểu hiện quá mức trong nhiều tế bào u tủy. Loại thuốc mới này đã cho thấy nhiều hứa hẹn trong việc điều trị bệnh đa u tủy tái phát và khó chữa, mang lại hy vọng mới cho những bệnh nhân đã không còn lựa chọn phương pháp điều trị truyền thống nào nữa.
Phương pháp điều trị bằng Cilota-cel biến đổi di truyền các tế bào T của bệnh nhân để biểu hiện CAR liên kết với BCMA trên các tế bào u tủy. Sau khi được đưa trở lại bệnh nhân, các tế bào CAR T bị biến đổi này có thể nhắm mục tiêu và tiêu diệt thành công các tế bào ác tính, dẫn đến khối u thoái triển và có thể thuyên giảm lâu dài.
Hiệu quả lâm sàng
Các thử nghiệm lâm sàng, đặc biệt là các thử nghiệm quan trọng THỰC PHẨM-1 đã chỉ ra rằng cilta-cel có hiệu quả vượt trội ở những bệnh nhân bị đa u tủy tái phát hoặc khó điều trị trước đó. Kết quả của những thử nghiệm này cho thấy tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) đáng chú ý là 98%, với một tỷ lệ đáng kể bệnh nhân đạt được phản ứng hoàn toàn nghiêm ngặt (sCR).
Sau thời gian theo dõi trung bình là 28 tháng, cilta-cel đã chứng minh được phản ứng bền vững, với tỷ lệ sống sót trung bình không bệnh tiến triển vẫn chưa đạt được. Thuốc cũng đã chứng minh được độ an toàn hợp lý, với các tác dụng phụ được quản lý thành công thông qua các phương pháp chăm sóc hỗ trợ.
Thách thức và cơ hội
Mặc dù có những kết quả đầy hứa hẹn nhưng vẫn còn những thách thức đáng kể. Hầu hết các thử nghiệm lâm sàng ở Trung Quốc có quy mô nhỏ và đơn trung tâm, thiếu sự chặt chẽ và phối hợp giữa các tổ chức. Để giải quyết những hạn chế này, các công ty phải tích cực tham gia vào việc thương mại hóa liệu pháp CAR T, đảm bảo rằng liệu pháp này được cung cấp rộng rãi cho bệnh nhân.
Hơn nữa, cần phải cải tiến các phương pháp sản xuất, các kênh quản lý nhanh hơn và tăng khả năng tiếp cận bệnh nhân để đảm bảo rằng Liệu pháp tế bào T CAR được dịch thành công từ băng ghế trong phòng thí nghiệm sang đầu giường. Sự hợp tác giữa các học viện, ngành công nghiệp và các cơ quan chính phủ là rất quan trọng để thúc đẩy sự đổi mới và cải thiện việc chăm sóc bệnh nhân.
Những rủi ro của liệu pháp CAR T-Cell ở bệnh nhân đa u tủy là gì?
Tác dụng phụ của liệu pháp CAR T-Cell trong bệnh đa u tủy tương tự như ở bệnh bạch cầu và lymphoma.
Hội chứng giải phóng Cytokine (CRS) là một trong những tác dụng phụ phổ biến nhất của liệu pháp tế bào T CAR, gây ra các triệu chứng như sốt, huyết áp thấp, khó thở, buồn nôn và phát ban. Hầu hết các trường hợp đều nhẹ, nhưng trường hợp nặng có thể đe dọa tính mạng.
Tác dụng phụ về thần kinh, chẳng hạn như mất phương hướng, co giật hoặc khó nói và hiểu, có thể nghiêm trọng và cần can thiệp y tế nhanh chóng.
Các tác dụng phụ nghiêm trọng khác: Chúng có thể bao gồm phản ứng dị ứng trong quá trình truyền dịch, hệ thống miễn dịch bị tổn hại, làm tăng nguy cơ nhiễm trùng, số lượng tế bào máu thấp và các hậu quả lâu dài tiềm ẩn đối với hệ thần kinh.
Tóm lại, trong khi liệu pháp tế bào T CAR mang lại lợi ích đáng kể về tỷ lệ đáp ứng cao và điều trị cá nhân hóa cho nhiều bệnh nhân u tủy, nó cũng mang đến những rủi ro như hội chứng giải phóng cytokine và tác dụng phụ về thần kinh, phải được các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe theo dõi và quản lý cẩn thận. . Cần theo dõi chặt chẽ sau khi điều trị để duy trì sự an toàn cho bệnh nhân và tối ưu hóa kết quả điều trị.
Triển vọng tương lai
Khi Trung Quốc tiếp tục đầu tư rộng rãi vào nghiên cứu y sinh, lĩnh vực điều trị tế bào T CAR dự kiến sẽ tăng trưởng đáng kể. Cơ quan Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia Trung Quốc (NMPA) đã công nhận triển vọng của việc điều trị bằng tế bào CAR T bằng cách chỉ định equecabtagene autoleucel vừa là một liệu pháp đột phá vừa là một loại thuốc mồ côi. Sự chứng thực này thể hiện sự cống hiến của chính phủ Trung Quốc trong việc phát triển những tiến bộ y học tiên tiến.
Ngoài ra, equecabtagene autoleucel đang được xem như một phương pháp điều trị khả thi cho bệnh phổ biến viêm tủy thị thần kinh. Điều này cho thấy liệu pháp tế bào T CAR có thể được sử dụng cho những bệnh khác ngoài ung thư.
Với sự đầu tư liên tục vào cơ sở hạ tầng, giáo dục và các mối quan hệ hợp tác, Trung Quốc có vị thế tốt để dẫn đầu trong lĩnh vực này. Liệu pháp tế bào T CAR cho bệnh đa u tủy và các bệnh đe dọa tính mạng khác.
Chi phí của liệu pháp CAR T-Cell cho bệnh đa u tủy ở Trung Quốc là bao nhiêu?
Chi phí của liệu pháp CAR T-Cell cho bệnh đa u tủy phụ thuộc vào loại liệu pháp CAR T Cell được chọn và bệnh viện được chọn. Chi phí điều trị bằng FUCASO là khoảng 200,000 USD ở các bệnh viện khác nhau. Chi phí của liệu pháp CILTA-CEL cũng dao động trong khoảng 200-250,000 USD. Tuy nhiên, bệnh nhân cũng có thể lựa chọn Thử nghiệm lâm sàng liệu pháp CAR T-Cell sẽ có giá từ 60-80,000 USD.
