Năm 2024 là năm thay đổi cuộc chơi đối với liệu pháp CAR T-Cell ở Trung Quốc! Chứng kiến những câu chuyện thành công đáng chú ý từ các thử nghiệm lâm sàng, khám phá những tiến bộ và tìm hiểu về những thách thức còn lại. Hãy cùng khám phá tương lai của phương pháp điều trị ung thư đột phá đang mang lại hy vọng cho hàng triệu người!
Khoa học đã có sự phát triển vượt bậc trong lĩnh vực y học. Trong vài năm gần đây, chúng ta đã chứng kiến nhiều liệu pháp và loại thuốc cải tiến có tác dụng mang lại lợi ích cho những bệnh nhân mắc các bệnh nghiêm trọng như ung thư. Ung thư vẫn là mối đe dọa sức khỏe toàn cầu đáng kể, ảnh hưởng đến hàng triệu sinh mạng mỗi năm.
Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ (ACS) ước tính có 1,958,310 trường hợp ung thư mới vào năm 2023, không bao gồm ung thư da không phải khối u ác tính. Đáng buồn thay, hơn 609,820 ca tử vong do ung thư đã được thống kê trong cùng năm đó.
CAR-T cell therapy is an advanced miễn dịch that trains your immune system to identify and destroy cancer cells with pinpoint accuracy.
Đây không phải là khoa học viễn tưởng; đó là thực tế cuối cùng của việc điều trị bằng tế bào CAR T, một phương pháp tiếp cận dựa trên miễn dịch mang tính cách mạng đang tạo ra sự phấn khích to lớn trong cuộc chiến chống lại bệnh ung thư.
While still in its early stages, Liệu pháp tế bào CAR T has shown remarkable promise in treating specific blood cancers, with ongoing research looking into its potential to cure various tumor types.
In this article, we’ll explore ground-breaking CAR T Cell therapy các thử nghiệm lâm sàng in China, major areas of focus, and discuss the challenges and exciting opportunities shaping the future of this revolutionary therapy.
Đọc này : Chìa khóa thành công của CAR-T nằm ở việc lựa chọn bệnh nhân – Bạn có phải là người lý tưởng không?
Những cột mốc quan trọng trong lịch sử trị liệu tế bào CAR T ở Trung Quốc
Hành trình của Liệu pháp tế bào CAR T ở Trung Quốc giống như một cuộc đua ngay từ đầu, với sự tiến bộ và tham vọng phi thường.
Thành tựu tiên phong (2013): China reported the first Liệu pháp tế bào T CAR for B-ALL targeting CD19 in 2013, marking the initial breakthrough in the country’s adoption of CAR T-cell technology.
Sự phát triển nhanh chóng (2017-2019): Vào cuối năm 2017, Trung Quốc nổi lên là quốc gia có số lượng thử nghiệm lâm sàng tế bào CAR-T cao nhất, cho thấy sự tiến hóa nhanh chóng và đầu tư đáng kể vào phương pháp trị liệu này.
Tiến bộ liên tục (2022): Trong vài năm qua, Liệu pháp tế bào CAR T điều trị ung thư ở Trung Quốc đã cho thấy hiệu quả đặc biệt trong điều trị ung thư huyết học, cho thấy sự tiến bộ không ngừng.
Phải đọc: Vai trò của liệu pháp miễn dịch trong điều trị ung thư hạch – CancerFax
Thử nghiệm lâm sàng liệu pháp tế bào CAR T miễn phí tại Trung Quốc: Hy vọng cho tất cả
Trong một sáng kiến mang tính đột phá, Trung Quốc hiện đang cung cấp điều trị ung thư miễn phí ở Trung Quốc, mang lại hy vọng mới cho những bệnh nhân đang chiến đấu với một số loại ung thư. Các bệnh viện nổi tiếng như Bệnh viện Ung thư Đại học Bắc Kinh, Trung tâm Ung thư Đại học Sun Yat-sen, Bệnh viện Tây Trung Quốc, Bệnh viện liên kết đầu tiên của Đại học Zhengzhou, Bệnh viện Gorboad Boren Bắc Kinh và nhiều bệnh viện khác đang tích cực tham gia vào các thử nghiệm này.
The clinical studies are aimed at treating đa u tủy, B-cell acute lymphoblastic leukaemia (ALL), and B-cell diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL). Patients with these specific cancer types can now explore advanced CAR T cell therapy without the financial burden. This initiative not only broadens access to new therapies but also positions China as a global leader in cancer research and treatment.
Kết quả nghiên cứu mới nhất về các thử nghiệm lâm sàng liệu pháp tế bào CAR T ở Trung Quốc
Nghiên cứu về liệu pháp tế bào CAR T đang tiến triển nhanh chóng ở Trung Quốc, nơi có nhiều thử nghiệm lâm sàng đang khám phá tiềm năng điều trị đối với các loại ung thư khác nhau. Một lĩnh vực thú vị là các tế bào CAR T nhắm mục tiêu kép, kết hợp các cuộc tấn công vào nhiều kháng nguyên ung thư để tăng hiệu quả.
Early trials with CD19/20 targeting lymphoma demonstrated outstanding response rates, paving the path for further exploration.
Phase-2 research of anti-CD19 and anti-CD22 CAR T cells against B-cell bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính (ALL) found an excellent 88% overall response rate in bone marrow and 85% in the central nervous system.
Ngoài mục tiêu CD19 điển hình, các nhà nghiên cứu đang khám phá những khu vực chưa được khám phá. Các thử nghiệm bao gồm BCMA, CD20 và GPC3 đang mang lại kết quả đầy hứa hẹn ở nhiều loại bệnh ung thư khác nhau, cho thấy khả năng thích ứng của phương pháp điều trị này.
However, safety is still a big concern. Hội chứng giải phóng cytokine (CRS) can be a major difficulty, pushing researchers to propose solutions such as optimized CAR design and combination therapy to improve management.
Trong khi Trung Quốc dẫn đầu về số lượng thử nghiệm đang diễn ra, chỉ có hai phương pháp điều trị CAR T được phê duyệt: axicabtagene ciloleucel và relmacabtagene autoleucel, cho thấy những thách thức về khả năng tiếp cận do các hạn chế về quy định và kinh tế.
Trung Quốc đang dẫn đầu trong đổi mới liệu pháp tế bào T CAR, giải quyết các mối lo ngại về an toàn và nghiên cứu các mục tiêu mới và nhắm mục tiêu kép. Mặc dù vẫn còn những trở ngại trong việc tiếp cận rộng rãi bệnh nhân hơn, nhưng tương lai của phương pháp điều trị thay đổi cuộc chơi này vẫn rất tươi sáng.
Thấu hiểu: Đi sâu vào liệu pháp tế bào CAR T: Nó hoạt động như thế nào?
Các lĩnh vực tiến bộ chính trong liệu pháp tế bào T thụ thể kháng nguyên khảm ở Trung Quốc
Nhắm mục tiêu khối u rắn
Thử thách: Traditionally, CAR T therapies have shown greater success in bệnh ung thư máu than solid tumors due to complex tumor microenvironments and antigen heterogeneity.
Tiến độ: Một số thử nghiệm ở Trung Quốc đang xem xét những cách mới để nhắm mục tiêu vào các khối u rắn.
Trials evaluating CAR T cells that express two different receptors and target several tumor antigens for increased efficacy (e.g., BCMA/CD19 for multiple myeloma, GD2/NGFR for u nguyên bào thần kinh).
Studies are looking into personalized TIL-based CAR T cells tailored to each patient’s tumor, with encouraging early results in lung cancer and khối u ác tính.
Việc kết hợp tế bào CAR T với các phương pháp điều trị bổ sung như thuốc ức chế điểm kiểm soát hoặc bức xạ có khả năng cải thiện phản ứng và khắc phục tình trạng kháng thuốc ở khối u rắn.
Ví dụ: Thử nghiệm Giai đoạn I (NCT05424241) sử dụng tế bào CAR T kép nhắm mục tiêu BCMA và CD19 trong bệnh đa u tủy tái phát/khó chữa cho thấy các kết quả đáng khích lệ về tính an toàn và hiệu quả, bao gồm cả phản ứng đầy đủ ở một số bệnh nhân.
Vượt qua những thách thức về độc tính
Thách thức: Hội chứng giải phóng Cytokine (CRS) và nhiễm độc thần kinh là những tác dụng phụ nghiêm trọng của liệu pháp CAR T gây lo ngại về an toàn.
Tiến độ: Các nhà nghiên cứu Trung Quốc đang tìm kiếm các kỹ thuật để điều trị và giảm bớt những độc tính này:
Các thử nghiệm đang được tiến hành trên tế bào CAR T với những thay đổi như “gen tự sát” để cho phép loại bỏ dễ dàng nếu phát sinh tác dụng phụ đáng kể.
Các loại thuốc nhắm vào các con đường cụ thể liên quan đến CRS hoặc nhiễm độc thần kinh đang được thử nghiệm kết hợp với liệu pháp CAR T để giảm các phản ứng nghiêm trọng.
Để giảm nguy cơ độc tính, liều lượng tế bào CAR T và kế hoạch điều trị đang được điều chỉnh phù hợp với đặc điểm của từng bệnh nhân cụ thể.
Ví dụ, thử nghiệm Giai đoạn I/II (NCT04552054) sử dụng tế bào CAR T nhắm mục tiêu BCMA có “gen tự sát” ở nhiều bệnh nhân u tủy cho thấy CRS có thể kiểm soát và an toàn đầy hứa hẹn, cũng như kết quả hiệu quả đáng khích lệ.
Đạt được phản hồi bền vững
Thử thách: Liệu pháp tế bào CAR T tiếp tục đối mặt với những thách thức trong việc duy trì kiểm soát khối u lâu dài và ngăn ngừa tái phát.
Tiến độ: Những nỗ lực đang được thực hiện nhằm cải thiện tính bền bỉ và tuổi thọ của tế bào CAR T:
Các thử nghiệm đang được tiến hành trên các tế bào CAR T đã được sửa đổi để thiết lập chức năng ghi nhớ, điều này có thể dẫn đến tác dụng chống khối u lâu dài hơn.
Các phương pháp kích thích sự phát triển của tế bào CAR T trong cơ thể bệnh nhân sau khi truyền đang được nghiên cứu để cải thiện tính bền bỉ và hiệu quả của chúng.
Các nhà nghiên cứu đang xem xét việc kết hợp tế bào CAR T với các loại thuốc kích thích miễn dịch khác để mang lại phản ứng chống khối u lâu dài hơn.
Ví dụ, thử nghiệm Giai đoạn I/II (NCT04418739) đánh giá tế bào CAR T nhắm mục tiêu CD19 có khả năng ghi nhớ trong bệnh bạch cầu tế bào B cho thấy phản ứng hoàn toàn dai dẳng ở một số lượng lớn bệnh nhân sau 12 tháng, cho thấy hiệu quả lâu dài tốt hơn.
CARsgen tăng cường chăm sóc ung thư bằng cách nhắm mục tiêu protein vào các khối u rắn khác nhau
CARsgen Therapeutics Holdings Limited gần đây đã tiết lộ những phát triển lớn trong liệu pháp tế bào CAR T mang tính cách mạng của họ, CT041, tại Hội nghị chuyên đề về Ung thư Đường tiêu hóa của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ năm 2024.
Công ty đã tiết lộ kết quả tốt từ nghiên cứu ELIMYN1 Giai đoạn 18.2b, tập trung vào satricabtagene autoleucel (satri-cel), một ứng cử viên sản phẩm CAR-T tự thân nhằm mục đích tấn công Claudin18.2, một loại protein được phát hiện trong một số khối u rắn.
CARsgen emphasized the safety and efficacy of satri-cel, indicating a promising profile. The Recommended Phase 2 Dose (RP2D) was determined and it is currently in Phase 1b/2 clinical trials to treat advanced gastric/gastroesophageal junction (GC/GEJ) and bệnh ung thư tuyến tụy.
Nghiên cứu lâm sàng này tập trung vào đặc điểm an toàn tích cực, không có tác dụng phụ nghiêm trọng và hiệu quả đáng khích lệ, mang lại kết quả đáng kể ở bệnh nhân mắc GC/GEJ và PC.
Tiềm năng của Satri-cel như một phương pháp điều trị đột phá cho những căn bệnh ung thư đầy thách thức này ngày càng trở nên rõ ràng, đánh dấu một bước tiến đáng kể trong lĩnh vực điều trị bằng tế bào T CAR.
Tương lai của các thử nghiệm lâm sàng liệu pháp tế bào CAR T ở Trung Quốc
The future of CAR T cell therapy in China seems bright, driven by a surge in trials and a commitment to innovation. While there are presently over 100 clinical studies targeting lymphoma alone, researchers are expanding beyond blood cancers, with 2024 trials treating solid tumors using varied methodologies like dual CAR designs and personalized Liệu pháp TIL.
Các nhà nghiên cứu Trung Quốc đang đi tiên phong trong lĩnh vực “gen tự sát” được biến đổi gen và các biện pháp can thiệp dược lý có mục tiêu, với những phát hiện ban đầu cho thấy hồ sơ an toàn tốt. Chi phí vẫn là một rào cản, nhưng các tế bào CAR T được tạo ra tại địa phương và các phương pháp sản xuất mới mang lại hy vọng về khả năng tiếp cận cao hơn.
Hợp tác với các quốc gia khác và chính phủ Trung Quốc đang thúc đẩy tiến bộ này, với việc Trung Quốc có kế hoạch đóng góp 10% tổng số thuốc CAR T mới trên toàn cầu vào năm 2030.
Cách tiếp cận toàn diện này, cùng với sự tiến bộ nhanh chóng, mang đến một tương lai tươi sáng cho bệnh nhân ung thư không chỉ ở Trung Quốc mà trên toàn thế giới.
