Управа за храну и лекове одобрила је нирогацестат (ОГСИВЕО, СпрингВоркс Тхерапеутицс, Инц.) 27. новембра 2023. за одрасле пацијенте са напредујућим дезмоидним туморима којима је потребан системски третман. Ово је почетна одобрена терапија за дезмоидне туморе.
Студија под називом ДеФи (НЦТ03785964) погледала је колико добро функционише. Био је то међународни, мултицентрични, рандомизовани (1:1), двоструко слеп, плацебом контролисан експеримент са 142 пацијента који су имали дезмоидне туморе који су се погоршавали и нису могли да се лече операцијом. Пацијенти су квалификовани ако је дезмоидни тумор узнапредовао у року од 12 месеци након скрининга. Учесници су насумично распоређени да узимају 150 мг нирогацестата или плацебо орално два пута дневно до прогресије болести или неподношљиве токсичности.
Преживљавање без прогресије (ПФС) израчунато од стране РЕЦИСТ в1.1 на основу слепог независног централног прегледа или клиничка прогресија коју је проценио истраживач и прегледан независно је био главни начин да се измери колико је третман функционисао. Медијан преживљавања без прогресије болести (ПФС) није одређен у групи која је примала нирогацестат (95% ЦИ: није одређено) и износио је 15.1 месеци (95% ЦИ: 8.4, није одређено) у плацебо групи. Однос опасности (ХР) био је 0.29 (95% ЦИ: 0.15, 0.55) са п-вредношћу мањом од 0.001. Иницијално испитивање преживљавања без прогресије (ПФС) користећи искључиво радиографску прогресију открило је омјер ризика од 0.31 (95% ЦИ: 0.16, 0.62).
Стопа објективне реакције (ОРР) је била додатна мера ефикасности. Стопа објективног одговора (ОРР) била је 41% (95% ЦИ: 29.8, 53.8) за учеснике у групи која је примала нирогацестат и 8% (95% ЦИ: 3.1, 17.3) за оне у плацебо групи (п-вредност=<0.001 ). Побољшање најгорег бола за који је пацијент пријавио почетак студије, које је фаворизовало групу нирогацестата, додатно је потврдило резултате ефикасности.
Преовлађујући нежељени ефекти укључивали су дијареју, токсичност јајника, осип, мучнину, исцрпљеност, стоматитис, главобољу, нелагодност у стомаку, кашаљ, алопецију, инфекцију горњих дисајних путева и диспнеју.
Предложена доза нирогацестата је 150 мг орално два пута дневно, са или без хране, све док болест не напредује или не дође до неприхватљиве токсичности. Свака доза од 150 мг се састоји од три пилуле од 50 мг.
Лутецијум Лу 177 дотатат је одобрен од стране УСФДА за педијатријске пацијенте од 12 година и старије са ГЕП-НЕТС
Лутетиум Лу 177 дотатате, револуционарни третман, недавно је добио одобрење америчке Управе за храну и лекове (ФДА) за педијатријске пацијенте, означавајући значајну прекретницу у педијатријској онкологији. Ово одобрење представља светионик наде за децу која се боре против неуроендокриних тумора (НЕТ), ретког, али изазовног облика рака који се често показује отпорним на конвенционалне терапије.