2024. фебруара: Кинески пионирски напори у стварању револуционарних терапијских средстава за канцер стекли су пажњу увођењем терапије Т-ћелија (ЦАР Т) пројектоване за химерни антиген рецептор (ЦАР) за мултипли мијелом, разарајући рак крви који карактеришу аберантне плазма ћелије. Ова нова метода представља прекретницу у прилагођеној медицини, пружајући наду пацијентима чије су алтернативе до сада биле ограничене.
Преглед ЦАР-Т ћелијске терапије
ЦАР Т-ћелијска терапија uses a patient’s own immune cells to identify and target cancer cells that express specific proteins. Engineering these T cells to incorporate artificial receptors known as CARs transforms them into highly targeted weapons capable of destroying тумор cells. When someone has multiple myeloma, CAR T cells are changed to target BCMA, a protein that is found in large amounts in patients.
Клиничка испитивања и резултати
ФУЦАСО
У 2018. години, ИАСО Биотхерапеутицс и Инновент Биологицс покренули су мултицентрично истраживање фазе 1/2 за процену екуецабтагене аутолеуцел (ФУЦАСО), Први кинески третман за ЦАР Т-ћелије домаће производње. Студија је укључила 79 особа са мултиплим мијеломом који су исцрпели своје стандардне изборе терапије. Занимљиво је да је укупна стопа одговора (ОРР) достигла 94.9%, док је стопа потпуног одговора/строгог потпуног одговора (ЦР/сЦР) била 58.2%. Средње време до опоравка и ЦР/сЦР били су 16 дана, односно 95 дана. Ови налази су потврдили изузетну ефикасност екуецабтагене аутолеуцела, као и његов одличан безбедносни профил.
За пацијенте који су претходно имали третман са ЦАР Т-ћелијама, ОРР је порастао на 98.5%, при чему је шест постигло ЦР/сЦР. Значајно је да је први пацијент лечен у испитивању задржао ригорозну пуну ремисију више од 40 месеци.
ЦИЛТА-ЦЕЛ терапија
Цилта-цел, такође познат као цилтацабтагене аутолеуцел, је најсавременији третман Т-ћелија химерног рецептора антигена (ЦАР) који циља антиген сазревања Б-ћелија (БЦМА), протеин који је прекомерно експримиран у ћелијама вишеструког мијелома. Овај нови лек је показао велико обећање у лечењу релапсираног и рефракторног мултиплог мијелома, пружајући нову наду пацијентима који су исцрпели традиционалне алтернативе лечења.
Третман Цилота-цел генетски модификује пацијентове Т ћелије да експримирају ЦАР који се везују за БЦМА на ћелијама мијелома. Једном када се врате у пацијента, ове измењене ЦАР Т ћелије могу успешно да циљају и униште малигне ћелије, што резултира регресијом тумора и вероватно дуготрајном ремисијом.
Клиничка ефикасност
Клиничка испитивања, посебно важна КАРТИТУДА-1 испитивања, показали су да је цилта-цел имао изванредну ефикасност код пацијената са релапсом или рефракторним мултиплим мијеломом који су претходно лечени интензивно. Резултати ових испитивања су открили изузетну укупну стопу одговора (ОРР) од 98%, са значајним делом пацијената који су постигли строге потпуне одговоре (сЦР).
У просеку праћења од 28 месеци, цилта-цел је показао трајне одговоре, са средњим преживљавањем без прогресије болести које тек треба да се постигне. Лек је такође показао разумне безбедносне профиле, са нежељеним догађајима који су успешно третирани методама подршке.
Изазови и могућности
Despite the promising results, significant challenges remain. Most Клиничка испитивања in China are small-scale and single-center, with insufficient rigor and coordination among institutions. To address these restrictions, firms must aggressively participate in the commercialization of CAR T therapy, ensuring that it is widely available to patients.
Furthermore, improved manufacturing methods, faster regulatory channels, and increased patient access are required to ensure that ЦАР Т-ћелијска терапија is successfully translated from laboratory bench to bedside. Collaborations between academia, industry, and government agencies are critical for driving innovation and improving patient care.
Који су ризици терапије ЦАР Т-ћелијама код пацијената са мултиплим мијеломом?
The side effects of CAR T-Cell therapy in multiple myeloma are similar to those in leukemia and лимфом.
Синдром ослобађања цитокина (ЦРС) је један од најчешћих нежељених ефеката терапије ЦАР Т-ћелијама, који изазива симптоме као што су грозница, низак крвни притисак, отежано дисање, мучнина и осип. Већина појава је благе, али тешке могу бити опасне по живот.
Неуролошки нежељени ефекти, као што су дезоријентација, напади или тешкоће у говору и разумевању, могу бити озбиљне и захтевају брзу медицинску интервенцију.
Други озбиљни нежељени ефекти: То може укључивати алергијске одговоре током инфузије, компромитован имуни систем, што повећава ризик од инфекције, низак број крвних зрнаца и потенцијалне дугорочне последице на неуролошки систем.
To summarize, while CAR T-cell therapy provides significant benefits in terms of high response rates and personalized treatment for multiple myeloma patients, it also carries risks such as cytokine release syndrome and neurological side effects, which must be carefully monitored and managed by healthcare providers. Close monitoring after therapy is required to maintain patient safety and optimize treatment исходи.
Изгледи за будућност
Како Кина наставља да интензивно улаже у биомедицинска истраживања, очекује се да ће област лечења ЦАР Т ћелијама драматично расти. Кинеска национална администрација за медицинске производе (НМПА) препознала је обећање лечења ЦАР Т-ћелија тако што је означила екуецабтагене аутолеуцел и као револуционарну терапију и као лек за сирочад. Ово одобрење показује посвећеност кинеске владе развоју најсавременијих медицинских достигнућа.
Такође, екуецабтагене аутолеуцел се посматра као могући третман за болест неуромијелитиса оптичког спектра. Ово показује да се терапија ЦАР Т-ћелијама може користити и за друге ствари осим за рак.
With continuous investment in infrastructure, education, and collaborative relationships, China is well-positioned to lead the way in ЦАР Т-ћелијска терапија for multiple myeloma and other life-threatening diseases.
Колика је цена терапије ЦАР Т-ћелија за мултипли мијелом у Кини?
Цена ЦАР Т-ћелијске терапије за мултипли мијелом зависи од врсте терапије ЦАР Т ћелијама и изабране болнице. Цена ФУЦАСО третмана је око 200,000 УСД у различитим болницама. Цена ЦИЛТА-ЦЕЛ терапије такође варира између 200-250,000 УСД. Међутим, пацијенти се такође могу одлучити за Клиничка испитивања ЦАР Т-ћелијске терапије који ће коштати између 60-80,000 УСД.
