2023. новембра: За педијатријске пацијенте старије од годину дана са хроничном фазом (ЦП) Пх+ хроничном мијелогеном леукемијом (ЦМЛ), било новодијагностикованом (НД) или резистентном или нетолерантном (Р/И) на претходну терапију, Управа за храну и лекове је одобрила босутиниб ( Босулиф, Пфизер). Поред тога, ФДА је одобрила нови облик дозе у капсулама са концентрацијама од 50 мг и 100 мг.
Испитивање БЦХИЛД (НЦТ04258943) проценило је ефикасност босутиниба код педијатријских пацијената са НД ЦП Пх+ ЦМЛ и Р/И ЦП Пх+ ЦМЛ. Испитивање је било мултицентрично, нерандомизовано и отворено, са циљем одређивања препоручене дозе, процене безбедности и подношљивости, процене ефикасности и процене босутиниб фармакокинетика у овој популацији пацијената. Испитивање је укључивало 21 пацијента са НД ЦП Пх+ ЦМЛ који су лечени у дози од 300 мг/м2 једном дневно и 28 пацијената са Р/И ЦП Пх+ ЦМЛ који су лечени босутинибом у дози од 300 мг/м2 до 400 мг/м2 орално једном дневно.
Главни цитогенетски одговор (МЦиР), потпуни цитогенетски одговор (ЦЦиР) и главни молекуларни одговор (ММР) били су примарни показатељи исхода ефикасности. Главни (МЦиР) и потпуни (ЦЦиР) цитогенетски одговори за педијатријске пацијенте са НД ЦП Пх+ ЦМЛ били су 76.2% (95% ЦИ: 52.8, 91.8) и 71.4% (95% ЦИ: 47.8, 88.7), респективно. 28.6% (95% ЦИ: 11.3, 52.3) је био ММР, а 14.2 месеца је био средњи период праћења (опсег: 1.1, 26.3 месеца).
Главни (МЦиР) и потпуни (ЦЦиР) цитогенетски одговори за педијатријске пацијенте са Р/И ЦП Пх+ ЦМЛ били су 82.1% (95% ЦИ: 63.1, 93.9) и 78.6% (95% ЦИ: 59, 91.7), респективно. 50% (95% ЦИ: 30.6, 69.4) је био ММР. Два од 14 пацијената који су достигли ММР изгубили су ММР након што су били на лечењу 13.6 односно 24.7 месеци. Праћење од 23.2 месеца је било медијана (распон: 1, 61.5 месеци).
Међу педијатријским пацијентима, дијареја, бол у стомаку, повраћање, мучнина, осип, летаргија, дисфункција јетре, главобоља, пирексија, смањен апетит и констипација били су најчешће пријављени нежељени ефекти (≥20%). Код педијатријских пацијената, повећан креатинин, повећана аланин аминотрансфераза или аспартат аминотрансфераза, смањен број белих крвних зрнаца и смањен број тромбоцита су биле најчешће лабораторијске абнормалности које су се погоршале од почетне вредности (≥45%).
За педијатријске пацијенте са НД ЦП Пх+ ЦМЛ, препоручена доза босутиниба је 300 мг/м2 орално једном дневно уз храну; за педијатријске пацијенте са Р/И ЦП Пх+ ЦМЛ, препоручена доза је 400 мг/м2 орално једном дневно уз храну. Садржај капсула се може комбиновати са јогуртом или сосом од јабуке за особе које не могу да их прогутају.
