Augustus 2021: Na het mislukken van ten minste twee eerdere lijnen van systemische therapie, keurde de Food and Drug Administration dit goed belumosudil (Rezurock, Kadmon Pharmaceuticals, LLC), een kinaseremmer, voor volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder met chronische graft-versus-host-ziekte (chronische GVHD).
KD025-213 (NCT03640481), een gerandomiseerd, open-label, multicenter dosisbereikexperiment waarin 65 patiënten met chronische GVHD werden behandeld met belumosudil 200 mg eenmaal daags oraal toegediend, werd gebruikt om de werkzaamheid te beoordelen.
The overall response rate (ORR) through Cycle 7 Day 1 was the primary efficacy end measure, with overall response defined as a full response (CR) or partial response (PR) according to the 2014 NIH Consensus Development Project on Clinical Trials in Chronic Graft-versus-Host Disease guidelines. The ORR was 75% (95 percent CI: 63, 85); 6% of patients had a complete response, and 69 percent had a partial response. The average time it took to get a first answer was 1.8 months (95 percent CI: 1.0, 1.9). The median duration of response for chronic GVHD was 1.9 months, measured from first response through progression, death, or new systemic treatments (95 percent CI: 1.2, 2.9). No mortality or new systemic medication initiation occurred in 62 percent (95 percent CI: 46, 74) of patients who achieved response for at least 12 months after response.
Infecties, asthenie, misselijkheid, diarree, kortademigheid, hoesten, oedeem, bloedingen, buikpijn, pijn aan het bewegingsapparaat, hoofdpijn, verlaagd fosfaatgehalte, verhoogd gamma-glutamyltransferase, verlaagd lymfocytengehalte en hypertensie waren de meest voorkomende bijwerkingen (20%), inclusief laboratoriumonderzoek. afwijkingen.
Belumosudil moet eenmaal daags met voedsel worden ingenomen in een dosis van 200 mg.
