Augustus 2023: Pralsetinib (Gavreto, Genentech, Inc.) werd regelmatig goedgekeurd door de Food and Drug Administration voor volwassen patiënten met uitgezaaide RET-fusie-positieve niet-kleincellige longkanker (NSCLC), zoals bepaald door een door de FDA goedgekeurde test.
Op basis van het initiële totale responspercentage (ORR) en de duurzaamheid van de respons (DOR) bij 114 patiënten die deelnamen aan de ARROW-studie (NCT03037385), een multicenter, open-label, multi-cohort-onderzoek, kreeg pralsetinib eerder versnelde goedkeuring voor de NSCLC indicatie op 4 september 2020. Op basis van informatie van nog eens 123 patiënten en een aanvullende follow-up van 25 maanden om de levensduur van de respons te meten, werd de conversie naar reguliere goedkeuring gemaakt.
In totaal vertoonden 237 patiënten met lokaal voortgeschreden of gemetastaseerde RET-fusie-positieve NSCLC werkzaamheid. Patiënten kregen pralsetinib totdat de ziekte voortschreed of de bijwerkingen ondraaglijk werden.
Een Blinded Independent Review Committee (BIRC) besloot dat ORR en DOR de belangrijkste werkzaamheidsmetingen waren. De ORR was 78% (95% BI: 68, 85) bij 107 patiënten die nog nooit therapie hadden gekregen, en de mediane DOR was 13.4 maanden (95% BI: 9.4, 23.1). De ORR was 63% (95% BI: 54, 71) bij 130 patiënten die eerder op platina gebaseerde chemotherapie hadden ondergaan, en de mediane DOR was 38.8 maanden (95% BI: 14.8, niet te schatten).
Musculoskeletaal ongemak, constipatie, hypertensie, diarree, vermoeidheid, oedeem, pyrexie en hoesten waren de meest voorkomende bijwerkingen (25%).
400 mg pralsetinib eenmaal daags oraal ingenomen is de aanbevolen dosering. Het wordt aanbevolen om pralsetinib op een lege maag in te nemen (minstens 2 uur vóór en minstens 1 uur na toediening van pralsetinib niet eten).
