Oktober 2021: Brexucabtagene autoleucel (Tecartus, Kite Pharma, Inc.) is goedgekeurd door de Food and Drug Administration voor volwassen patiënten met recidiverende of refractaire B-celvoorloper acute lymfatische leukemie (ALL).
In ZUMA-3 (NCT02614066), een multicenter onderzoek met één arm bij personen met recidiverende of refractaire B-celvoorloper ALLE , de werkzaamheid van brexucabtagene autoleucel, een CD19-gerichte chimere antigeenreceptor (CAR) T-celbehandeling, werd beoordeeld. Na lymfodepletie-chemotherapie kregen de patiënten een enkele infusie van brexucabtagene autoleucel.
Volledige respons (CR) binnen 3 maanden na infusie en duurzaamheid van CR waren de criteria voor het resultaat van de werkzaamheid die werden gebruikt om de goedkeuring te ondersteunen. Binnen drie maanden bereikten 28 (52 procent; 95 procent BI: 38, 66) van de 54 patiënten die evalueerbaar waren voor effectiviteit CR. De mediane duur van CR werd niet gehaald met een mediane follow-up van 7.1 maanden voor responders; verwacht werd dat de duur van CR voor meer dan de helft van de patiënten langer dan 12 maanden zou zijn.
Een omkaderde waarschuwing voor cytokine-afgiftesyndroom (CRS) en neurologische toxiciteiten zijn opgenomen in het voorschrijfmateriaal voor brexucabtagene autoleucel. In 92 procent van de gevallen (graad 3, 26 procent) ontwikkelde zich CRS, en in 87 procent van de gevallen (graad 3, 35 procent) traden neurologische toxiciteiten op. Koorts, CRSHypotensie, encefalopathie, tachycardieën, misselijkheid, koude rillingen, hoofdpijn, vermoeidheid, febriele neutropenie, diarree, pijn aan het bewegingsapparaat, hypoxie, huiduitslag, oedeem, tremor, infectie met een niet-gespecificeerde ziekteverwekker, obstipatie, verminderde eetlust en braken waren de meest voorkomende niet-gespecificeerde ziekten. laboratoriumbijwerkingen (incidentie 20%).
A single intravenous infusion of 1 x 106 CAR-positive viable T cells per kg body weight (maximum 1 x 108 CAR-positive viable T cells) is advised for brexucabtagene autoleucel treatment, followed by fludarabine and cyclophosphamide for lymphodepleting chemotherapy.
