Эрдафитиниб нь орон нутгийн дэвшилтэт эсвэл үсэрхийлсэн шээсний булчирхайн хорт хавдрын үед USFDA-аас зөвшөөрөгдсөн.

Erdafitinib (Balversa, Janssen Biotech) нь 19 оны 2024-р сарын 3-ний өдөр Хүнс, эмийн захиргаанаас FGFR1 генийн өөрчлөлттэй, орон нутгийн дэвшилтэт буюу үсэрхийлсэн шээсний булчирхайн хорт хавдар (mUC) бүхий насанд хүрсэн өвчтөнүүдэд хэрэглэхийг зөвшөөрсөн. FDA-аас зөвшөөрөгдсөн хамтрагч оношилгооны шинжилгээний дагуу дор хаяж нэг удаа системийн эмчилгээ хийлгэсний дараа өвчин нь муудсан өвчтөнүүд энэхүү зөвшөөрөл авах эрхтэй. Эрдафитиниб нь PD-1 эсвэл PD-L3 дарангуйлагчийн эмчилгээнд хамрагдах боломжтой, өмнө нь хийлгээгүй өвчтөнүүдийг эмчлэхийг зөвлөдөггүй. Энэхүү зөвшөөрөл нь FGFR2 эсвэл FGFRXNUMX генийн тодорхой мутацитай, цагаан алт агуулсан хими эмчилгээ хийлгэсэн үсэрхийлсэн шээсний булчирхайн хорт хавдартай (mUC) хүмүүст зориулсан анхны хэрэглээг өөрчилдөг.

BLC3001 Cohort 1-ийг хэр сайн ажиллаж байгааг судалсан. Энэ бол үсэрхийлсэн шээсний булчирхайн хорт хавдар (mUC) болон зарим FGFR266 мутацитай 3 хүнтэй санамсаргүй байдлаар хийгдсэн, нээлттэй туршилт байв. Эдгээр өвчтөнүүдэд PD-1 эсвэл PD-L2 дарангуйлагчийг багтаасан 1-1 удаа системийн эмчилгээ хийлгэсэн. Оролцогчдыг 1: 1 харьцаагаар санамсаргүй байдлаар сонгож, эрдафитиниб эсвэл доцетаксел эсвэл винфлунин байж болно. Газар нутаг, гүйцэтгэлийн байдал, дотоод эрхтний болон ясны үсэрхийллийн илрэл зэрэгт үндэслэн давхрагатай санамсаргүй хуваарилалтыг хийсэн. Төв лабораторийн өвчтөнүүдийн 75%-д нь therascreen FGFR RGQ RT-PCR иж бүрдэл (Qiagen) нь хавдрын эдэд FGFR3 мутацийг илрүүлсэн бол үлдсэн өвчтөнүүдэд орон нутгийн дараагийн үеийн дарааллын судалгаагаар мутацыг илрүүлсэн байна.

Үр дүнтэй байдлын үндсэн хэмжүүр нь нийт амьд үлдэх (OS) байв. Судлаачийн үнэлсэн даамжрахгүй эсэн мэнд үлдэх (PFS) болон бодит хариу урвалын түвшин (ORR) нь үр дүнгийн нэмэлт хэмжигдэхүүн байсан.

Хими эмчилгээний оронд эрдафитиниб хэрэглэх үед нийт эсэн мэнд үлдэх (OS), даамжрахгүй эсэн мэнд үлдэх (PFS), объектив хариу урвалын түвшин (ORR) статистикийн хувьд мэдэгдэхүйц сайжирсан. Ердафитинибээр эмчилсэн өвчтөнүүдийн дундаж наслалт 12.1 сар (95% CI: 10.3, 16.4), хими эмчилгээ хийлгэсэн хүмүүсийн хувьд 7.8 сар (95% CI: 6.5, 11.1) байв. Аюулын харьцаа (HR) нь 0.64 (95% CI: 0.47, 0.88) бөгөөд p-утга нь 0.0050 байв. Ердафитинибээр эмчилсэн өвчтөнүүдийн дунд ахиц дэвшилгүй эсэн мэнд амьдрах хугацаа 5.6 сар (95% CI: 4.4, 5.7), хими эмчилгээ хийлгэсэн хүмүүсийн хувьд 2.7 сар (95% CI: 1.8, 3.7) байв. Аюулын харьцаа 0.58 (95% CI: 0.44, 0.78) бөгөөд p-утга нь 0.0002 байв. Баталгаажсан бодитой хариу урвал (ORR) нь ердафитинибээр эмчилсэн өвчтөнүүдийн хувьд 35.3% (95% CI: 27.3, 43.9), хими эмчилгээ хийлгэсэн хүмүүсийн хувьд 8.5% (95% CI: 4.3, 14.6) (p-утга<0.001) байна. ).

Нийт тохиолдлын 20% -д тохиолддог хамгийн түгээмэл гаж нөлөө нь фосфатын түвшин нэмэгдэх, хумсны асуудал, суулгалт, амны хөндийн үрэвсэл, шүлтлэг фосфатазын түвшин, гемоглобины түвшин буурах, аланин аминотрансферазын түвшин, аспартат аминотрансферазын түвшин буурах зэрэг болно. натрийн түвшин, креатинины хэмжээ ихсэх, ам хуурайших, фосфатын түвшин буурах, арьсны байдал, алган болон хөлд нөлөөлдөг, амтлах мэдрэмж өөрчлөгдөх, ядрах, арьс хуурайших, өтгөн хатах, хоолны дуршил буурах, кальцийн хэмжээ ихсэх, үс унах, нүд хуурайших, калийн хэмжээ ихсэх , мөн жин хасах.

Эрдафитинибын санал болгож буй тун нь өдөрт нэг удаа амаар 8 мг бөгөөд хүлцэх чадвар, ялангуяа гиперфосфатеми зэргээс шалтгаалан 9-14 хоногийн дараа өдөрт нэг удаа 21 мг хүртэл нэмэгдэх боломжтой. Өвчин хүндрэх эсвэл гаж нөлөөг тэсвэрлэх чадваргүй болтол эмчилгээг үргэлжлүүлнэ.