2021 оны наймдугаар сар: Белзутифан (Велирег, Мерк), гипокси өдөөдөг хүчин зүйлийн дарангуйлагч нь Бөөрний эсийн хорт хавдар (RCC), төв мэдрэлийн тогтолцооны гемангиобластом эсвэл нойр булчирхайн мэдрэлийн дотоод шүүрлийн хавдрын эмчилгээ шаардлагатай фон Хиппел-Линдау өвчтэй насанд хүрсэн өвчтөнүүдэд зориулсан Хүнс, эмийн захиргаанаас батлагдсан. (pNET) гэхдээ яаралтай мэс засал хийх шаардлагагүй.
Белзутифаныг VHL-тэй холбоотой RCC (VHL-RCC) бүхий 61 өвчтөнд VHL-ийн үр хөврөлийн өөрчлөлт, бөөрөнд хязгаарлагдсан дор хаяж нэг илрэх боломжтой хатуу хавдартай 004 (NCT03401788) нээлттэй эмнэлзүйн судалгаанд судалсан. Төв мэдрэлийн тогтолцооны гемангиобластом ба pNET зэрэг бусад VHL-тэй холбоотой хорт хавдартай өвчтөнүүдийг хамруулсан. Белзутифаныг 120 мг-аар өвчтөнд өдөрт нэг удаа өвчин даамжрах эсвэл тэсвэрлэх чадваргүй хордлого хүртэл өгдөг.
Нийт хариу урвалын түвшин (ORR) нь RECIST v1.1-ийг ашиглан цацрагийн үнэлгээгээр тодорхойлж, хараат бус хяналтын хороогоор үнэлснээр үр дүнтэй байдлын үндсэн эцсийн цэг байв. Хариултын үргэлжлэх хугацаа (DoR) ба хариу өгөх хугацаа нь үр ашгийн өөр хоёр зорилго (TTR) байв. VHL-тэй холбоотой RCC-тэй хүмүүст ORR 49% (95% CI: 36, 62) илэрсэн. Эмчилгээ эхэлснээс хойш дор хаяж 18 сарын турш хариу өгсөн VHL-RCC-тэй бүх өвчтөнүүдийг хянаж байсан. Дундаж АЗХ хангагдаагүй; Судалгаанд хамрагдагсдын 56% нь 12 сараас бага хугацаатай, дунджаар 8 сар TTR ажилласан байна. Төв мэдрэлийн тогтолцооны хэмжигдэхүйц гемангиобластома бүхий 24 өвчтөнд ORR 63 хувь, хэмжигдэхүйц pNET бүхий 12 өвчтөнд VHL-тэй холбоотой бусад RCC бус хорт хавдартай өвчтөнүүдэд ORR 83 хувьтай байна. Төв мэдрэлийн тогтолцооны гемангиобластома ба pNET-ийн хувьд дундаж DoR хангагдаагүй бөгөөд өвчтөнүүдийн 12% ба 73% нь 50 сараас бага хугацаанд хариу үйлдэл үзүүлсэн байна.
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took белзутифан. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
Белзутифаныг 120 мг тунгаар өдөрт нэг удаа хоолтой эсвэл хоолгүйгээр ууна.
Эх сурвалж: https://www.fda.gov/
Дэлгэрэнгүй мэдээллийг шалгах энд.
