ខែវិច្ឆិកា ឆ្នាំ 2023៖ រដ្ឋបាលចំណីអាហារ និងឱសថបានអនុម័ត HEPZATO KIT (melphalan for Injection/Hepatic Delivery System, Delcath Systems, Inc.) ជាការព្យាបាលដែលដឹកនាំដោយថ្លើមសម្រាប់អ្នកជំងឺពេញវ័យដែលមានជំងឺមហារីកស្បែកប្រភេទ uveal ដែលមានការរីករាលដាលនៃថ្លើមដែលមិនអាចព្យាបាលបាន ដែលប៉ះពាល់ដល់ថ្លើមតិចជាង 50% និង គ្មានជំងឺលើសឈាម ឬជំងឺលើសឈាមដែលត្រូវបានកំណត់ចំពោះសួត ឆ្អឹង កូនកណ្តុរ ឬជាលិការក្រោមស្បែក ហើយអាចជា
នៅក្នុងការសិក្សា FOCUS (NCT02678572) មនុស្ស 91 នាក់ដែលមានជំងឺមហារីកស្បែក និងមហារីកថ្លើមដែលមិនអាចដកចេញបានបានចូលរួមក្នុងការពិសោធន៍ដោយដៃតែមួយ ដើម្បីមើលថាតើការព្យាបាលដំណើរការបានល្អប៉ុណ្ណា។ ប្រសិនបើផ្នែកគ្រោះថ្នាក់បំផុតនៃជំងឺមហារីកស្បែក uveal melanoma មកពីថ្លើម ហើយជំងឺនៅខាងក្រៅថ្លើមអាចត្រូវបានព្យាបាលដោយការព្យាបាលដោយវិទ្យុសកម្ម ឬការវះកាត់ នោះជំងឺមួយចំនួននៅខាងក្រៅថ្លើមអាចត្រូវបានរកឃើញនៅក្នុងសួត កូនកណ្តុរ ឆ្អឹង ឬនៅក្រោមស្បែក។ . ហេតុផលសំខាន់ៗសម្រាប់ការមិនមានសិទ្ធិទទួលបានគឺមានការរីករាលដាលយ៉ាងតិច 50% នៃ parenchyma ថ្លើម, មានជម្ងឺក្រិនថ្លើមប្រភេទ Child-Pugh Class B ឬ C ឬមានជំងឺរលាកថ្លើមប្រភេទ B ឬ C ។
មធ្យោបាយសំខាន់ៗក្នុងការវាស់វែងថាតើអ្វីមួយដែលដំណើរការបានល្អគឺអត្រាឆ្លើយតបគោលបំណង (ORR) និងរយៈពេលនៃការឆ្លើយតប (DoR) ដែលត្រូវបានសម្រេចដោយគណៈកម្មាធិការត្រួតពិនិត្យកណ្តាលដោយយុត្តិធម៌ដោយប្រើ RECIST v1.1 ។ DoR ជាមធ្យមគឺ 14 ខែ (95% CI: 8.3, 17.7) ហើយ ORR គឺ 36.3% (95% CI: 26.4, 47) ។
Melphalan (HEPZATO) ត្រូវបានបញ្ចូលទៅក្នុងសរសៃឈាមថ្លើមរៀងរាល់ 6 ទៅ 8 សប្តាហ៍សម្រាប់ការចាក់បញ្ចូលអតិបរមាចំនួន 6 ដោយប្រើប្រព័ន្ធ Hepatic Delivery System (HDS) ដែលជាធាតុផ្សំនៃឧបករណ៍។ ដោយផ្អែកលើទំងន់រាងកាយដ៏ល្អ កម្រិតថ្នាំ melphalan ដែលបានណែនាំគឺ 3 mg/kg ជាមួយនឹងកម្រិតអតិបរមា 220 mg ក្នុងការព្យាបាលតែមួយ។
មានការព្រមានជាប្រអប់ទាក់ទងនឹងផលវិបាកធ្ងន់ធ្ងរនៃដំណើរការរលាកស្រោមពោះ ដូចជាការហូរឈាម ការខូចខាតថ្លើម និងព្រឹត្តិការណ៍កកឈាម នៅក្នុងសម្ភារៈវេជ្ជបញ្ជាសម្រាប់ HEPZATO KIT ។ ការព្រមានជាប្រអប់ទាក់ទងនឹងការសង្កត់លើ myelosuppression និងសក្តានុពលនៃការឆ្លងមេរោគធ្ងន់ធ្ងរ ការហូរឈាម ឬភាពស្លេកស្លាំងដែលមានរោគសញ្ញាក៏ត្រូវបានរួមបញ្ចូលនៅក្នុងសម្ភារៈវេជ្ជបញ្ជាផងដែរ។
ដោយសារតែសក្ដានុពលនៃផលវិបាកធ្ងន់ធ្ងរនៃដំណើរការរលាកដូចជា ព្រឹត្តិការណ៍កកឈាម ការខូចខាតកោសិកាថ្លើម និងការហូរឈាមនោះ HEPZATO KIT អាចចូលប្រើបានតែតាមរយៈកម្មវិធីកម្រិតដែលស្ថិតនៅក្រោមយុទ្ធសាស្រ្តវាយតម្លៃហានិភ័យ និងកាត់បន្ថយ HEPZATO KIT ប៉ុណ្ណោះ។
Thrombocytopenia, អស់កម្លាំង, ភាពស្លេកស្លាំង, ចង្អោរ, ឈឺសាច់ដុំ, leukopenia, ឈឺពោះ, នឺត្រុងហ្វាន, ក្អួត, ការកើនឡើង alanine aminotransferase, ពេលវេលា thromboplastin ផ្នែកដែលត្រូវបានធ្វើឱ្យសកម្មយូរ, បង្កើន aspartate aminotransferase, បង្កើនឈាម ≥ phosphatase អាល់កាឡាំងទូទៅបំផុត (20%) ។ ប្រតិកម្មមិនល្អ ឬភាពមិនប្រក្រតីនៃមន្ទីរពិសោធន៍។
HEPZATO និង HEPZATO KIT ត្រូវបាន contraindicated នៅក្នុងអ្នកជំងឺដែលមាន intracranial metastases សកម្មឬដំបៅខួរក្បាលដែលមានទំនោរទៅនឹងការហូរឈាម; ជំងឺខ្សោយថ្លើម ជំងឺលើសឈាមតាមច្រកទ្វារ ឬជំងឺ varices ដែលគេស្គាល់ថាមានហានិភ័យនៃការហូរឈាម។ ការវះកាត់ឬការព្យាបាលថ្លើមក្នុង 4 សប្តាហ៍មុន; coagulopathy ដែលមិនអាចកែតម្រូវបាន អសមត្ថភាពក្នុងការទទួលការប្រើថ្នាំសន្លប់ទូទៅដោយសុវត្ថិភាព រួមទាំងលក្ខខណ្ឌបេះដូងសកម្ម រួមមាន ប៉ុន្តែមិនកំណត់ចំពោះរោគសញ្ញាជំងឺសរសៃឈាមបេះដូងមិនស្ថិតស្ថេរ (ឈឺទ្រូងមិនស្ថិតស្ថេរ ឬធ្ងន់ធ្ងរ ឬជំងឺ myocardial infarction) កាន់តែអាក្រក់ ឬចាប់ផ្តើមថ្មី ខ្សោយបេះដូងកកស្ទះ ចង្វាក់បេះដូងលោតខុសប្រក្រតី ឬជំងឺ valvular ធ្ងន់ធ្ងរ។ ; ប្រវត្តិនៃអាឡែស៊ីឬការថយចុះកម្តៅដែលគេស្គាល់ចំពោះ melphalan; ប្រវត្តិនៃប្រតិកម្មអាលែហ្សី ឬភាពប្រែប្រួលដែលគេស្គាល់ចំពោះសមាសធាតុ ឬសម្ភារៈដែលប្រើប្រាស់នៅក្នុង HEPZATO KIT រួមទាំងប្រវត្តិនៃប្រតិកម្មទៅនឹងជ័រកៅស៊ូធម្មជាតិ។ ប្រវត្តិនៃប្រតិកម្មអាឡែហ្ស៊ីឬប្រតិកម្មទៅនឹងថ្នាំ heparin ឬវត្តមាននៃជំងឺ thrombocytopenia ដែលបណ្តាលមកពី heparin (HIT); និងប្រវត្តិនៃប្រតិកម្មអាលែហ្សីធ្ងន់ធ្ងរចំពោះកម្រិតពណ៌អ៊ីយ៉ូតដែលមិនត្រូវបានគ្រប់គ្រងដោយការប្រើថ្នាំទុកជាមុនជាមួយនឹងថ្នាំប្រឆាំងនឹងអ៊ីស្តាមីន និងស្តេរ៉ូអ៊ីត។
