2023 წლის ნოემბერი: ერთი წლის და უფროსი ასაკის პედიატრიულ პაციენტებს ქრონიკული ფაზის (CP) Ph+ ქრონიკული მიელოლეიკემიით (CML), ახლად დიაგნოზირებული (ND) ან რეზისტენტული ან შეუწყნარებელი (R/I) წინა თერაპიის მიმართ, სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციამ დაამტკიცა ბოსუტინიბი ( ბოსულიფი, Pfizer). გარდა ამისა, ახალი კაფსულის დოზირების ფორმა 50 მგ და 100 მგ კონცენტრაციით დამტკიცებული იყო FDA-ს მიერ.
BCHILD კვლევამ (NCT04258943) შეაფასა ბოსუტინიბის ეფექტურობა პედიატრიულ პაციენტებში ND CP Ph+ CML და R/I CP Ph+ CML-ით. კვლევა იყო მულტიცენტრული, არარანდომიზებული და ღია, მიზნად ისახავდა რეკომენდებული დოზის განსაზღვრას, უსაფრთხოებისა და ტოლერანტობის შეფასებას, ეფექტურობის შეფასებას და შეფასებას ბოსუტინიბი ფარმაკოკინეტიკა ამ პაციენტთა პოპულაციაში. კვლევა მოიცავდა 21 პაციენტს ND CP Ph+ CML-ით, რომლებიც მკურნალობდნენ 300 მგ/მ2 დღეში ერთხელ და 28 პაციენტი R/I CP Ph+ CML-ით, რომლებიც მკურნალობდნენ ბოსუტინიბით 300 მგ/მ2-დან 400 მგ/მ2-მდე პერორალურად დღეში ერთხელ.
ძირითადი ციტოგენეტიკური პასუხი (MCyR), სრული ციტოგენეტიკური პასუხი (CCyR) და ძირითადი მოლეკულური პასუხი (MMR) იყო ეფექტურობის შედეგის პირველადი მეტრიკა. ძირითადი (MCyR) და სრული (CCyR) ციტოგენეტიკური პასუხები პედიატრიული პაციენტებისთვის ND CP Ph+ CML იყო 76.2% (95% CI: 52.8, 91.8) და 71.4% (95% CI: 47.8, 88.7), შესაბამისად. 28.6% (95% CI: 11.3, 52.3) იყო MMR და 14.2 თვე იყო მედიანური შემდგომი პერიოდი (დიაპაზონი: 1.1, 26.3 თვე).
ძირითადი (MCyR) და სრული (CCyR) ციტოგენეტიკური პასუხები პედიატრიული პაციენტებისთვის R/I CP Ph+ CML იყო 82.1% (95% CI: 63.1, 93.9) და 78.6% (95% CI: 59, 91.7), შესაბამისად. 50% (95% CI: 30.6, 69.4) იყო MMR. 14 პაციენტიდან ორმა, რომლებმაც მიაღწიეს MMR-ს, დაკარგეს MMR მკურნალობის შემდეგ 13.6 და 24.7 თვის განმავლობაში, შესაბამისად. შემდგომი დაკვირვება 23.2 თვე იყო მედიანა (დიაპაზონი: 1, 61.5 თვე).
პედიატრიულ პაციენტებს შორის დიარეა, მუცლის ტკივილი, ღებინება, გულისრევა, გამონაყარი, ლეთარგია, ღვიძლის დისფუნქცია, თავის ტკივილი, პირექსია, მადის დაქვეითება და ყაბზობა იყო ყველაზე ხშირად მოხსენებული გვერდითი მოვლენები (≥20%). პედიატრიულ პაციენტებში კრეატინინის მომატება, ალანინის ამინოტრანსფერაზას ან ასპარტატ ამინოტრანსფერაზას მომატება, სისხლის თეთრი უჯრედების რაოდენობის დაქვეითება და თრომბოციტების რაოდენობის შემცირება იყო ყველაზე გავრცელებული ლაბორატორიული დარღვევები, რომლებიც გაუარესდა საწყისიდან (≥45%).
პედიატრიული პაციენტებისთვის ND CP Ph+ CML-ით, ბოსუტინიბის რეკომენდებული დოზაა 300 მგ/მ2 პერორალურად დღეში ერთხელ საკვებთან ერთად; პედიატრიული პაციენტებისთვის R/I CP Ph+ CML-ით, რეკომენდებული დოზაა 400 მგ/მ2 პერორალურად დღეში ერთხელ საკვებთან ერთად. კაფსულების შიგთავსი შეიძლება გაერთიანდეს იოგურტთან ან ვაშლის სოუსთან იმ პირებისთვის, რომლებსაც არ შეუძლიათ მათი გადაყლაპვა.
