2024 თებერვალი: ჩინეთის პიონერულმა მცდელობებმა კიბოს თერაპიული საშუალებების შექმნის საქმეში მიაღწიეს ყურადღებას ქიმერული ანტიგენური რეცეპტორების (CAR) ინჟინირებული T-უჯრედების (CAR T) თერაპიის დანერგვით. მრავალჯერადი მიელომა, დამანგრეველი სისხლის კიბო, რომელსაც ახასიათებს აბერანტული პლაზმური უჯრედები. ეს ახალი მეთოდი წარმოადგენს წყალგამყოფ მომენტს მორგებულ მედიცინაში, რაც იმედს აძლევს პაციენტებს, რომელთა ალტერნატივა აქამდე შეზღუდული იყო.
CAR-T უჯრედული თერაპიის მიმოხილვა
CAR T- უჯრედების თერაპია uses a patient’s own immune cells to identify and target cancer cells that express specific proteins. Engineering these T cells to incorporate artificial receptors known as CARs transforms them into highly targeted weapons capable of destroying სიმსივნური cells. When someone has multiple myeloma, CAR T cells are changed to target BCMA, a protein that is found in large amounts in patients.
კლინიკური კვლევები და შედეგები
ფუკასო
2018 წელს IASO Biotherapeutics-მა და Innovent Biologics-მა წამოიწყეს მულტიცენტრული ფაზის 1/2 კვლევა შეფასებისთვის equecabtagene autoleucel (FUCASO), ჩინეთის პირველი შიდა წარმოების CAR T-უჯრედების მკურნალობა. კვლევა მოიცავდა 79 ინდივიდს მრავლობითი მიელომით, რომლებმაც ამოწურეს სტანდარტული თერაპიის არჩევანი. საინტერესოა, რომ პასუხის საერთო კოეფიციენტმა (ORR) მიაღწია 94.9%-ს, ხოლო სრული პასუხი/მკაცრი სრული პასუხის (CR/sCR) მაჩვენებელი იყო 58.2%. გამოჯანმრთელების საშუალო დრო და CR/sCR იყო 16 დღე და 95 დღე, შესაბამისად. ამ აღმოჩენებმა დაადასტურა equecabtagene autoleucel-ის გამორჩეული ეფექტურობა, ისევე როგორც მისი შესანიშნავი უსაფრთხოების პროფილი.
პაციენტებისთვის, რომლებსაც ადრე ჰქონდათ CAR T-უჯრედული მკურნალობა, ORR გაიზარდა 98.5%-მდე, ექვსმა მიაღწია CR/sCR. აღსანიშნავია, რომ პირველმა პაციენტმა, რომელიც მკურნალობდა კვლევაში, შეინარჩუნა მკაცრი სრული რემისია 40 თვეზე მეტი ხნის განმავლობაში.
CILTA-CEL თერაპია
Cilta-cel, ასევე ცნობილი როგორც ciltacabtagene autoleucel, არის უახლესი ქიმერული ანტიგენური რეცეპტორის (CAR) T-უჯრედების მკურნალობა, რომელიც მიზნად ისახავს B-უჯრედების მომწიფების ანტიგენს (BCMA), პროტეინს, რომელიც ჭარბად არის გამოხატული მრავლობითი მიელომის უჯრედებში. ამ ახალმა მედიცინამ დიდი დაპირება აჩვენა მორეციდივე და რეფრაქტერული მრავლობითი მიელომის მკურნალობაში, რაც ახალ იმედს აძლევს პაციენტებს, რომლებმაც ამოწურეს ტრადიციული მკურნალობის ალტერნატივები.
Cilota-cel მკურნალობა გენეტიკურად მოდიფიცირებს პაციენტის T უჯრედებს, რათა გამოხატონ CAR-ები, რომლებიც აკავშირებენ BCMA-ს მიელომის უჯრედებზე. პაციენტში დაბრუნების შემდეგ, ამ შეცვლილ CAR T უჯრედებს შეუძლიათ წარმატებით დაამიზნონ და გაანადგურონ ავთვისებიანი უჯრედები, რაც გამოიწვევს სიმსივნის რეგრესიას და შესაძლოა გრძელვადიან რემისიას.
კლინიკური ეფექტურობა
კლინიკური კვლევები, განსაკუთრებით მნიშვნელოვანია კარტიტუდა-1 ცდამ აჩვენა, რომ cilta-cel-ს ჰქონდა გამორჩეული ეფექტურობა ინტენსიურად წინასწარ ნამკურნალებ პაციენტებში მორეციდივე ან რეფრაქტერული მრავლობითი მიელომით. ამ კვლევების შედეგებმა გამოავლინა შესანიშნავი საერთო პასუხის კოეფიციენტი (ORR) 98%, პაციენტების მნიშვნელოვანმა ნაწილმა მიაღწია მკაცრ სრულ პასუხებს (sCR).
28 თვის მედიანური შემდგომი დაკვირვებისას, cilta-cel-მა აჩვენა მდგრადი პასუხები, მედიანური პროგრესირების გარეშე გადარჩენით ჯერ არ არის მიღწეული. მედიკამენტმა ასევე აჩვენა გონივრული უსაფრთხოების პროფილები, გვერდითი მოვლენებით წარმატებით მართული დამხმარე მოვლის მეთოდებით.
გამოწვევები და შესაძლებლობები
Despite the promising results, significant challenges remain. Most კლინიკურ კვლევებში in China are small-scale and single-center, with insufficient rigor and coordination among institutions. To address these restrictions, firms must aggressively participate in the commercialization of CAR T therapy, ensuring that it is widely available to patients.
Furthermore, improved manufacturing methods, faster regulatory channels, and increased patient access are required to ensure that CAR T- უჯრედების თერაპია is successfully translated from laboratory bench to bedside. Collaborations between academia, industry, and government agencies are critical for driving innovation and improving patient care.
რა არის CAR T-Cell თერაპიის რისკი მრავლობითი მიელომით დაავადებულ პაციენტებში?
The side effects of CAR T-Cell therapy in multiple myeloma are similar to those in leukemia and ლიმფომა.
ციტოკინის გამოთავისუფლების სინდრომი (CRS) არის CAR T-უჯრედოვანი თერაპიის ერთ-ერთი ყველაზე გავრცელებული გვერდითი მოვლენა, რომელიც იწვევს სიმპტომებს, როგორიცაა ცხელება, დაბალი წნევა, სუნთქვის გაძნელება, გულისრევა და გამონაყარი. შემთხვევების უმეტესობა მსუბუქია, მაგრამ მძიმე შეიძლება იყოს სიცოცხლისთვის საშიში.
ნევროლოგიური გვერდითი მოვლენები, როგორიცაა დეზორიენტაცია, კრუნჩხვები ან მეტყველებისა და გაგების სირთულეები, შეიძლება იყოს მძიმე და საჭიროებს სწრაფ სამედიცინო ჩარევას.
სხვა სერიოზული გვერდითი მოვლენები: ეს შეიძლება მოიცავდეს ალერგიულ პასუხებს ინფუზიის დროს, დაქვეითებულ იმუნურ სისტემას, რაც ზრდის ინფექციის რისკს, სისხლის უჯრედების დაბალ რაოდენობას და ნევროლოგიური სისტემის პოტენციურ გრძელვადიან შედეგებს.
To summarize, while CAR T-cell therapy provides significant benefits in terms of high response rates and personalized treatment for multiple myeloma patients, it also carries risks such as cytokine release syndrome and neurological side effects, which must be carefully monitored and managed by healthcare providers. Close monitoring after therapy is required to maintain patient safety and optimize treatment შედეგები.
სამომავლო პერსპექტივები
ვინაიდან ჩინეთი აგრძელებს ფართო ინვესტიციებს ბიოსამედიცინო კვლევებში, მოსალოდნელია, რომ CAR T უჯრედების მკურნალობის სფერო მკვეთრად გაიზრდება. ჩინეთის სამედიცინო პროდუქტების ეროვნულმა ადმინისტრაციამ (NMPA) აღიარა CAR T-უჯრედების მკურნალობის დაპირება, ეკვაკაბტაგენის აუტოლეუცელი, როგორც გარღვევის თერაპია და ობოლი წამალი. ეს მოწონება აჩვენებს ჩინეთის მთავრობის ერთგულებას უახლესი სამედიცინო მიღწევების განვითარებაში.
ასევე, equecabtagene autoleucel განიხილება, როგორც ოპტიკური სპექტრის ნეირომიელიტის შესაძლო მკურნალობა. ეს გვიჩვენებს, რომ CAR T-უჯრედების თერაპია შეიძლება გამოყენებულ იქნას კიბოს გარდა სხვა საკითხებში.
With continuous investment in infrastructure, education, and collaborative relationships, China is well-positioned to lead the way in CAR T- უჯრედების თერაპია for multiple myeloma and other life-threatening diseases.
რა ღირს CAR T-Cell თერაპია მრავლობითი მიელომისთვის ჩინეთში?
CAR T-Cell თერაპიის ღირებულება მრავლობითი მიელომისთვის დამოკიდებულია არჩეულ CAR T უჯრედებით თერაპიის ტიპზე და არჩეულ საავადმყოფოზე. FUCASO-ს მკურნალობის ღირებულება სხვადასხვა საავადმყოფოებში დაახლოებით $200,000 აშშ დოლარია. CILTA-CEL თერაპიის ღირებულება ასევე მერყეობს 200-250,000 აშშ დოლარის ფარგლებში. თუმცა, პაციენტებს ასევე შეუძლიათ აირჩიონ CAR T-Cell თერაპიის კლინიკური კვლევები რომელიც 60-80,000 XNUMX აშშ დოლარი ეღირება.
