8月2021： 食品医薬品局は、免疫調節薬、プロテアソーム阻害薬、抗CD38薬などのXNUMX種類以上の治療を受けた後の再発または難治性多発性骨髄腫の成人患者の治療として、イデカブタゲン・ビクルーセル（Abecma、ブリストル・マイヤーズ スクイブ）を承認した。モノクローナル抗体。これは、FDAによって承認された最初の多発性骨髄腫に対する細胞ベースの遺伝子治療です。
Idecabtagene vicleucelは、B細胞成熟抗原（BCMA）を標的とする、遺伝子操作された自己キメラ抗原受容体（CAR）T細胞治療です。 各用量は、患者自身のT細胞に合わせて調整され、T細胞は採取され、遺伝子組み換えされてから、患者に再導入されます。
In a multicenter research, 127 patients with relapsed and refractory 多発性骨髄腫 who had undergone at least three prior lines of antimyeloma therapy were evaluated for safety and efficacy; 88 percent had received four or more prior lines of therapies. The efficacy of idecabtagene vicleucel at doses ranging from 300 to 460 x 106 CAR-positive T cells was studied in 100 individuals. The overall response rate (ORR), complete response (CR) rate, and duration of response (DOR) were calculated using the International Myeloma Working Group Uniform Response Criteria for Multiple Myeloma by an independent response committee.
ORRは72％（95％CI：62％、81％）、CR率は28％（95％CI 19％、38％）でした。 CRを達成した患者の合計65％が少なくともXNUMX年間そこにとどまりました。
ボックス内の警告 サイトカイン放出症候群 (CRS), neurologic toxicities, hemophagocytic lymphohistiocytosis/macrophage activation syndrome, and persistent cytopenias is included on the idecabtagene vicleucel label. CRS, infections, exhaustion, musculoskeletal pain, and hypogammaglobulinemia are the most prevalent side effects of idecabtagene vicleucel.
Idecabtagene vicleucel has a risk evaluation and mitigation plan that requires healthcare facilities dispensing the medicine to be specially certified in recognising and managing CRS and nervous system toxicities. The FDA is ordering the company to conduct a post-marketing observational study involving patients treated with idecabtagene vicleucel in order to assess long-term safety.
300〜460 106 CAR陽性T細胞は、idecabtagenevicleucelの推奨用量範囲です。
参照 ： https://www.fda.gov/
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