11月2022： ペミガチニブ (Pemazyre、Incyte Corporation) は、線維芽細胞増殖因子受容体 1 (FGFR1) が変化した再発または難治性の骨髄性/リンパ性新生物 (MLN) を持つ人々での使用が食品医薬品局によって認可されています。
FIGHT-203 (NCT03011372), a multicenter open-label, single-arm trial with 28 patients who had relapsed or refractory MLNs with FGFR1 rearrangement, evaluated effectiveness. Patients who met the criteria for eligibility were either ineligible for or had relapsed following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) or a disease-modifying treatment (e.g., chemotherapy). Pemigatinib was given until the disease progressed, the toxicity became intolerable, or the patients could receive allo-HSCT.
選択された人口統計とベースラインの特徴には、次のようなものがあります。女性 64%。 68% ホワイト; 黒人またはアフリカ系アメリカ人が 3.6%。 11% アジア人; 3.6% アメリカ先住民/アラスカ先住民; 88% の ECOG パフォーマンス ステータスは 0 または 1 です。年齢の中央値は 65 歳 (範囲 39 から 78) でした。 黒人またはアフリカ系アメリカ人が 3.6%。 68% ホワイト; そして68%の白。
形態学的疾患の種類に固有の反応基準を満たす完全奏効（CR）率に基づいて、有効性が決定されました。 髄外疾患 (EMD) および骨髄の慢性期 (14%; 18% CI: 78, 95) を有する 52 人の患者のうち 94 人が完全寛解 (CR) を得ました。 CR までの平均日数は 104 でした (範囲、44 ～ 435)。 中央値 (1 日以上から 988 日以上) は達成されませんでした。 EMDの有無にかかわらず骨髄に芽球期があった1人の患者のうち94人（期間：64+および28日）は寛解しました。 EMD を単独で受けた 3 人の患者のうちの 79 人が CR を経験しました (22 日以上持続)。 形態学的疾患のない 28 人を含む 95 人の患者全員の完全な細胞遺伝学的奏効率は 59% (92/XNUMX; XNUMX% CI: XNUMX, XNUMX) でした。
高リン血症、爪毒性、脱毛症、口内炎、下痢、ドライアイ、疲労、発疹、貧血、便秘、口渇、鼻出血、漿液性網膜剥離、四肢痛、食欲減退、皮膚乾燥、消化不良、背中の痛み、吐き気、かすみ目、末梢性浮腫、およびめまいが、患者が経験した最も頻度の高い（20%）副作用でした。
リン酸塩の減少、リンパ球の減少、白血球の減少、血小板の減少、アラニンアミノトランスフェラーゼの上昇、および好中球の減少が、最も一般的なグレード 3 または 4 の検査値異常 (10%) でした。
病気が進行するか、耐えられない毒性が現れるまで、ペミガチニブ 13.5 mg を XNUMX 日 XNUMX 回服用することをお勧めします。
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