2022年XNUMX月： イブルチニブ（Imbruvica、Pharmacyclics LLC）は、1 歳未満で XNUMX つ以上の全身療法に失敗した慢性移植片対宿主病（cGVHD）の小児患者への使用が米国食品医薬品局によって承認されました。 内服液、丸剤、カプセルは製剤の例です。
イブルチニブの有効性は、iMAGINE (NCT03790332) で評価されました。これは、中等度または重度の cGVHD の小児および若年成人を対象とした非盲検多施設単群試験です。 参加者の年齢は 1 歳から 22 歳未満までの範囲でした。 47 人の患者は、XNUMX つまたは複数の全身投薬が失敗した後、追加の治療を必要とし、試験に登録されました。 単一の臓器への泌尿生殖器の関与が cGVHD の唯一の徴候である場合、患者は除外されました。
患者の平均年齢は 13 歳 (範囲 1 ～ 19 歳) でした。 以下は、47 人の患者の人口統計の一部です。人口の 70% が男性、36% が白人、9% が黒人またはアフリカ系アメリカ人、55% が報告されていません。
25 週までの全奏効率 (ORR) は、主要な有効性結果の指標として機能しました。 2014 NIH Consensus Development Project Response Criteria によると、ORR には完全または部分的な回答が含まれます。 25 週までに、ORR は 60% に達しました (95% CI: 44, 74)。 回答が得られるまでの平均時間は 5.3 か月でした (95% CI: 2.8, 8.8)。 cGVHD の期間の中央値は、死亡または新しい全身治療に対する最初の反応から 14.8 か月 (95% CI: 4.6、評価不能) でした。
貧血、筋骨格痛、発熱、下痢、肺炎、腹痛、口内炎、血小板減少症、頭痛が最も頻度の高い有害事象(20%)であり、発熱、下痢、肺炎、腹痛、口内炎も同様であった。
IMBRUVICA の推奨用量は、420 歳以上の cGVHD 患者には 12 日 240 回経口で 2 mg、420 歳から 1 歳未満の cGVHD 患者には 12 日 XNUMX 回経口で XNUMX mg/mXNUMX (最大 XNUMX mg の用量) です。 、cGVHDの進行、根底にある悪性腫瘍の再発、または許容できない毒性まで。
