この承認により、以前にソラフェニブ（Nexavar、Bayer）の投与を受けた肝細胞癌（HCC）患者の治療に対するペムブロリズマブ（Keytruda、Merck）の承認が加速されました。キイトルーダは、転移性扁平上皮非小細胞肺がんの第一選択治療として、カルボプラチンとパクリタキセルまたはnab-パクリタキセルとの併用も承認されています。
FDA は、シングルアーム、オープンラベルの KEYNOTE-224 試験結果に基づいています。この試験には、病気の進行または不耐症を経験したHCC患者104人（年齢中央値68歳、男性83％、白人81％、アジア人14％）が参加した。全患者の ECOG パフォーマンス ステータスは 0 (61%) または 1 (39%) で、これは Child-Pugh グレード A の肝機能障害でした。さらに、21% が B 型肝炎ウイルスの血清陽性、25% が C 型肝炎ウイルスの血清陽性、9% が血清陽性でした。患者の 64% が肝外疾患を患い、17% が血管浸潤を患い、9% がその両方を患っています。患者には、ペムブロリズマブ 200 mg を 3 週間ごとに 24 か月間、または病気の進行または許容できない毒性が発現するまで投与されました。客観的な奏効率と奏効期間が主な有効性結果として使用されました。ペムブロリズマブの曝露期間の中央値は 4.2 か月でした。研究者らによって報告されたORRは17％（95％CI、11-26）で、その内訳は完全奏効率1％、部分奏効率16％であった。反応を得た18人の患者のうち、16人（89％）は少なくとも6ヶ月間有効性が持続し、10人（56％）は少なくとも12ヶ月間有効性が維持された。
The adverse effects of Pembrolizumab-treated HCC patients appeared to be similar to those observed in other studies of 黒色腫 or NSCLC, but the incidence of ascites increased (grade 3/4, 8%) and immune-mediated hepatitis (2.9%). Grade 3 or 4 laboratory abnormalities that occurred more frequently in the KEYNOTE-224 trial included elevated alanine aminotransferase (20%), elevated aspartate aminotransferase (9%) and hyperbilirubinemia (10 %).
キイトルーダの承認により、ソラフェニブ治療を受けた肝細胞がん患者に新たな治療選択肢が提供される。
