11月2023： 食品医薬品局は、肝臓の50％未満に影響を与える切除不能な肝転移を有するブドウ膜黒色腫の成人患者に対する肝臓向けの治療法として、HEPZATO KIT（注射/肝臓送達システム用メルファラン、Delcath Systems, Inc.）を承認しました。肝外疾患がない、または肺、骨、リンパ節、皮下組織に限定され、肝外疾患の可能性がある肝外疾患がないこと。
FOCUS 研究 (NCT02678572) では、ぶどう膜黒色腫と切除できなかった肝転移を患う 91 人が単群非盲検実験に参加し、治療がどの程度効果があるかを確認しました。ブドウ膜黒色腫の最も危険な部分が肝臓に由来し、肝臓以外の病気が放射線療法や手術で治療できる場合、肝臓以外の病気が肺、リンパ節、骨、または皮下に見つかる可能性があります。 。適格でない重要な理由は、肝実質の少なくとも 50% に転移があること、チャイルド・ピュー B 型または C 型肝硬変があること、または B 型または C 型肝炎があることです。
何かがどれだけうまく機能したかを測定する主な方法は、客観的奏効率 (ORR) と奏効期間 (DoR) で、これらは RECIST v1.1 を使用した公正な中央審査委員会によって決定されました。 DoR中央値は14カ月（95％CI：8.3～17.7）、ORRは36.3％（95％CI：26.4～47）でした。
メルファラン (HEPZATO) は、デバイスのコンポーネントである肝送達システム (HDS) を使用して、6 ～ 8 週間ごとに最大 6 回肝動脈に注入されます。 理想的な体重に基づいて、メルファランの推奨用量は 3 mg/kg で、220 回の治療での最大用量は XNUMX mg です。
HEPZATO KIT の処方資料には、出血、肝損傷、血栓塞栓性イベントなどの重大な処置周辺の結果に関する囲み警告があります。 骨髄抑制および重篤な感染症、出血、または症候性貧血の可能性に関する囲みの警告も処方資料に含まれています。
血栓塞栓性イベント、肝細胞損傷、出血などの重篤な手術前後の影響の可能性があるため、HEPZATO KIT は、HEPZATO KIT のリスク評価および軽減戦略に該当する制限されたプログラムを通じてのみ利用可能です。
血小板減少症、疲労、貧血、吐き気、筋骨格痛、白血球減少症、腹痛、好中球減少症、嘔吐、アラニンアミノトランスフェラーゼの増加、活性化部分トロンボプラスチン時間の延長、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼの増加、血中アルカリホスファターゼの増加、および呼吸困難が最も一般的でした（≧20%）。副作用や臨床検査値の異常。
HEPZATO および HEPZATO KIT は、活動性の頭蓋内転移または出血傾向のある脳病変のある患者には禁忌です。 肝不全、門脈圧亢進症、または出血の危険性がある既知の静脈瘤; 過去 4 週間以内に肝臓の手術または治療を受けている。 治癒不能な凝固障害、安全に全身麻酔を受けることができない、不安定冠症候群（不安定または重度の狭心症または心筋梗塞）、悪化または新たに発症したうっ血性心不全、重大な不整脈、または重度の弁膜症を含むがこれらに限定されない活動性心臓病を含む; アレルギーの病歴またはメルファランに対する既知の過敏症; 天然ゴムラテックスに対するアレルギーの病歴を含む、HEPZATO KIT 内で使用されるコンポーネントまたは材料に対するアレルギーまたは既知の過敏症の病歴; ヘパリンに対するアレルギーまたは過敏症の病歴、またはヘパリン誘発性血小板減少症（HIT）の存在。 抗ヒスタミン薬やステロイドの前投薬によって制御されなかったヨウ素化造影剤に対する重度のアレルギー反応の病歴。
