2月にrおよび2023、食品医薬品局（FDA）は、進行性または転移性乳がんを患い、ER陽性、HER50陰性、ESR2変異を持つ1歳以上の女性または男性向けにエラセトラント（Orserdu、Stemline Therapeutics, Inc.）を承認しました。少なくとも XNUMX 回の内分泌療法後に病気が進行した。
Guardant360 CDx アッセイは、乳癌患者のエラセストラント治療のコンパニオン診断ツールとして FDA の承認も与えられました。
EMERALD (NCT03778931), a randomised, open-label, active-controlled, multicenter trial that included 478 postmenopausal women and men with advanced or metastatic 乳癌 in whom 228 patients had ESR1 mutations, investigated the effectiveness of the treatment. Patients had to have seen disease progression after receiving one or more lines of endocrine therapy in the past, including at least one line that contained a CDK4/6 inhibitor. Patients who were eligible could have had up to one prior line of chemotherapy for advanced or metastatic disease. Elacestrant 345 mg orally once daily was given to patients who were randomly assigned (1:1) to receive it or investigator’s choice of endocrine therapy, which included fulvestrant (n=166) or an aromatase inhibitor (n=73). ESR1 mutation status (found vs. not found), previous fulvestrant treatment (yes vs. no), and visceral metastasis were used to divide the patients into groups for randomization (yes vs. no). The Guardant360 CDx assay was used to identify ESR1 missense mutations in the ligand binding domain and was limited to blood circulating tumour deoxyribonucleic acid (ctDNA).
主な有効性アウトカム尺度は無増悪生存期間（PFS）であり、盲検画像審査委員会による評価を受けました。 ITTを有する集団とESR1変異を有する患者のサブグループでは、PFSに統計的に有意な差があった。
PFSの中央値は、エラセストラントで治療されたESR3.8変異を持つ95人（2.2％）の患者で7.3ヶ月（228％CI：48、1）、フルベストラントまたはアロマターゼ阻害剤で治療された患者で1.9ヶ月（95％CI：1.9、2.1）でした。 (ハザード比 [HR] 0.55 [95% CI: 0.39, 0.77]、両側 p 値 = 2)。
PFS の探索的解析で ESR250 変異のない 52 例 (1%) の患者の HR は 0.86 (95% CI: 0.63, 1.19) であり、ESR1 変異集団で見られた結果が主に ITT コホートの改善に関与していたことを示しています。 .
筋骨格痛、吐き気、コレステロール上昇、AST上昇、トリグリセリド上昇、疲労、ヘモグロビン減少、嘔吐、ALT上昇、ナトリウム上昇、クレアチニン上昇、食欲減退、下痢、頭痛、便秘、腹痛、ほてり、消化不良が最も多かった実験室の異常を含む頻繁な有害事象（10％）。
病気が進行するか、毒性が耐えられなくなるまで、345日XNUMX回XNUMXmgのエラセストラントを食事と一緒に摂取することをお勧めします.
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