2月2023： 再発または難治性のマントル細胞リンパ腫に対するピルトブルチニブ（Jaypirca、Eli Lilly and Company）の早期承認が FDA によって付与されました。
BRUIN (NCT03740529) は、以前に BTK 阻害剤による治療を受けた 120 人の MCL 患者を対象としたピルトブルチニブ単剤療法の非盲検多施設単群試験で、有効性が評価されました。 患者はこれまでに中央値で93種類の治療を受けており、67%が30種類以上の治療を受けていた。 以前に処方されたBTK阻害剤のうち最も頻繁に処方されたイブルチニブ(8%)、アカラブルチニブ(83%)、およびザヌブルチニブ(200%)は、難治性または疾患の悪化のために患者のXNUMX%が中止した。 ピルトブルチニブは、XNUMX mg の用量で XNUMX 日 XNUMX 回経口投与され、病気が進行するか副作用が耐えられなくなるまで継続されました。
Lugano基準を使用して独立した審査委員会によって決定された全奏効率（ORR）および奏効期間（DOR）が、主要な有効性指標でした。 ORR は 50% (95% CI: 41, 59) で、回答者の 13% が調査を完全に完了しました。 6 か月の推定 DOR 率は 65.3% (95% CI: 49.8, 77.1) と推定され、DOR の推定中央値は 8.3 か月 (95% CI: 5.7, NE) でした。
MCL 患者では、疲労、筋骨格系の不快感、下痢、浮腫、呼吸困難、肺炎、打撲が最も頻繁に見られる副作用でした (15%)。 好中球、リンパ球、および血小板数の減少は、個人の 3% でグレード 4 または 10 の検査異常でした。 処方資料には、感染、出血、血球減少症、心房細動および心房粗動、および第二の主要な悪性腫瘍に関する注意事項と警告が含まれています。
病気が進行するか毒性が耐えられなくなるまで、200 日 XNUMX 回 XNUMX mg のピルトブルチニブを服用することをお勧めします。
